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Síndrome da fralda azul
ORPHA:94086CID-10 · E70.8CID-11 · 5C60.YOMIM 211000DOENÇA RARA

A Síndrome da Fralda Azul é um problema metabólico genético que se caracteriza pela presença de níveis altos de cálcio no sangue, acúmulo de cálcio nos rins e presença de uma substância chamada indican na urina.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Síndrome da Fralda Azul é um problema metabólico genético que se caracteriza pela presença de níveis altos de cálcio no sangue, acúmulo de cálcio nos rins e presença de uma substância chamada indican na urina.

Publicações científicas
13 artigos
Último publicado: 2022

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: E70.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (6)
0202010279
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)metabolic_test
0202010295
Dosagem de ácidos orgânicos na urinagenetic_test
0202010490
Teste de triagem para erros inatos do metabolismonewborn_screening
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202080013
Teste do pezinho (triagem neonatal)
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
4 sintomas
🫃
Digestivo
3 sintomas
🫘
Rins
2 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Urina azul
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Aumento do peso corporal
Frequente (79-30%)
55%prev.
Diarreia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Nefrocalcinose
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hipercalcemia
Frequente (79-30%)
17%prev.
Concentração elevada de transaminase hepática circulante
Ocasional (29-5%)
16sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (4)
Ocasional (7)
Sem dados (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 16 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Urina azulBlue urine
Muito frequente (99-80%)90%
Aumento do peso corporalIncreased body weight
Frequente (79-30%)55%
DiarreiaDiarrhea
Frequente (79-30%)55%
NefrocalcinoseNephrocalcinosis
Frequente (79-30%)55%
HipercalcemiaHypercalcemia
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Total histórico13PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

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Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome da fralda azul

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Screening and identification of differential metabolites in serum and urine of bamaxiang pigs bitten by trimeresurus stejnegeri based on UPLC-Q-TOF/MS metabolomics technology.

The Journal of toxicological sciences2022

Trimeresurus stejnegeri is one of the top ten venomous snakes in China, and its bite causes acute and severe diseases. Elucidating the metabolic changes of the body caused by Trimeresurus stejnegeri bite will be beneficial to the diagnosis and treatment of snakebite. Thus, an animal pig model of Trimeresurus stejnegeri bite was established, and then the metabolites of serum and urine were subsequently screened and identified in both ESI+ and ESI- modes identified by ultra-performance liquid chromatography-quadrupole-time of flight-mass spectrometry (UPLC-Q-TOF-MS) methods. There are 9 differential metabolites in serum, including Oleic acid, Lithocholic acid, Deoxycholic acid, Hypoxanthine, etc. There are 11 differential metabolites in urine, including Dopamine, Thiocysteine, Arginine, Indoleacetaldehyde, etc. Serum enrichment pathway analysis showed that 5 metabolic pathways, including Tryptophanuria, Liver disease due to cystic fibrosis, Hartnup disease, Hyperbaric oxygen exposure and Biliary cirrhosis, the core metabolites in these pathways, including deoxycholic acid, lithocholic acid, tryptophan and hypoxanthine, changed significantly. Urine enrichment pathway analysis showed that 4 metabolic pathways, including Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase, Vitiligo, Blue Diaper Syndrome and Hyperargininemia, the core metabolites in these pathways including dopamine, 5-hydroxyindole acetic acid and arginine. Taken together, the current study has successfully established an animal model of Trimeresurus stejnegeri bite, and identified the metabolic markers and metabolic pathways of Trimeresurus stejnegeri bite. These metabolites and pathways may have potential application value and provide a therapeutic basis for the treatment of Trimeresurus stejnegeri bite.

#2

Blue Diaper Syndrome and PCSK1 Mutations.

Pediatrics2018 Apr

Blue diaper syndrome (BDS) (Online Mendelian Inheritance in Man number 211000) is an extremely rare disorder that was first described in 1964. The characteristic finding is a bluish discoloration of urine spots in the diapers of affected infants. Additional clinical features of the first described patients included diarrhea, inadequate weight gain, hypercalcemia, and nephrocalcinosis. An intestinal defect of tryptophan absorption was postulated as the underlying pathology. However, functional evidence for this theory is lacking. No genetic cause has been identified so far. Here, we report on a boy who presented with neonatal-onset diarrhea, metabolic acidosis, transient hepatopathy, recurrent hypoglycemia, and blue-stained urine spots in his diapers. An ultra-performance liquid chromatography-electrospray ionization-tandem mass spectrometry analysis of urine samples at different time points demonstrated the constant presence of indigo derivatives, thereby confirming the diagnosis of BDS. Of note, the visibility of indigo derivatives in the urine was highly dependent on the urine's pH. To identify the underlying genetic cause of the disease, whole-exome sequencing was performed, leading to the identification of a homozygous frameshift mutation in proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1; NM_000439.4: c.679del, p.[Val227Leufs*12]). PCSK1 encodes prohormone convertase 1/3, and mutations within this gene have been reported as a rare cause of early-onset malabsorptive diarrhea and multiple endocrine dysfunction. In our report, we suggest that BDS can be caused by PCSK1 mutations.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Screening and identification of differential metabolites in serum and urine of bamaxiang pigs bitten by trimeresurus stejnegeri based on UPLC-Q-TOF/MS metabolomics technology.
    The Journal of toxicological sciences· 2022· PMID 36104186mais citado
  2. Blue Diaper Syndrome and PCSK1 Mutations.
    Pediatrics· 2018· PMID 29610180mais citado
  3. Reabsorption of neutral amino acids mediated by amino acid transporter LAT2 and TAT1 in the basolateral membrane of proximal tubule.
    Arch Pharm Res· 2005· PMID 15918515recente
  4. The human T-type amino acid transporter-1: characterization, gene organization, and chromosomal location.
    Genomics· 2002· PMID 11827462recente
  5. [Nicotinic acid and nicotinamide].
    Nihon Rinsho· 1999· PMID 10540864recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:94086(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:211000(OMIM)
  3. MONDO:0008877(MONDO)
  4. GARD:5939(GARD (NIH))
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q503458(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome da fralda azul
Compêndio · Raras BR

Síndrome da fralda azul

ORPHA:94086 · MONDO:0008877
Prevalência
Unknown
CID-10
E70.8 · Outros distúrbios do metabolismo de aminoácidos aromáticos
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0268478
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
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