A Síndrome da Fralda Azul é um problema metabólico genético que se caracteriza pela presença de níveis altos de cálcio no sangue, acúmulo de cálcio nos rins e presença de uma substância chamada indican na urina.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A Síndrome da Fralda Azul é um problema metabólico genético que se caracteriza pela presença de níveis altos de cálcio no sangue, acúmulo de cálcio nos rins e presença de uma substância chamada indican na urina.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 7 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 16 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Nenhum gene associado encontrado
Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome da fralda azul
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Screening and identification of differential metabolites in serum and urine of bamaxiang pigs bitten by trimeresurus stejnegeri based on UPLC-Q-TOF/MS metabolomics technology.
Trimeresurus stejnegeri is one of the top ten venomous snakes in China, and its bite causes acute and severe diseases. Elucidating the metabolic changes of the body caused by Trimeresurus stejnegeri bite will be beneficial to the diagnosis and treatment of snakebite. Thus, an animal pig model of Trimeresurus stejnegeri bite was established, and then the metabolites of serum and urine were subsequently screened and identified in both ESI+ and ESI- modes identified by ultra-performance liquid chromatography-quadrupole-time of flight-mass spectrometry (UPLC-Q-TOF-MS) methods. There are 9 differential metabolites in serum, including Oleic acid, Lithocholic acid, Deoxycholic acid, Hypoxanthine, etc. There are 11 differential metabolites in urine, including Dopamine, Thiocysteine, Arginine, Indoleacetaldehyde, etc. Serum enrichment pathway analysis showed that 5 metabolic pathways, including Tryptophanuria, Liver disease due to cystic fibrosis, Hartnup disease, Hyperbaric oxygen exposure and Biliary cirrhosis, the core metabolites in these pathways, including deoxycholic acid, lithocholic acid, tryptophan and hypoxanthine, changed significantly. Urine enrichment pathway analysis showed that 4 metabolic pathways, including Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase, Vitiligo, Blue Diaper Syndrome and Hyperargininemia, the core metabolites in these pathways including dopamine, 5-hydroxyindole acetic acid and arginine. Taken together, the current study has successfully established an animal model of Trimeresurus stejnegeri bite, and identified the metabolic markers and metabolic pathways of Trimeresurus stejnegeri bite. These metabolites and pathways may have potential application value and provide a therapeutic basis for the treatment of Trimeresurus stejnegeri bite.
Blue Diaper Syndrome and PCSK1 Mutations.
Blue diaper syndrome (BDS) (Online Mendelian Inheritance in Man number 211000) is an extremely rare disorder that was first described in 1964. The characteristic finding is a bluish discoloration of urine spots in the diapers of affected infants. Additional clinical features of the first described patients included diarrhea, inadequate weight gain, hypercalcemia, and nephrocalcinosis. An intestinal defect of tryptophan absorption was postulated as the underlying pathology. However, functional evidence for this theory is lacking. No genetic cause has been identified so far. Here, we report on a boy who presented with neonatal-onset diarrhea, metabolic acidosis, transient hepatopathy, recurrent hypoglycemia, and blue-stained urine spots in his diapers. An ultra-performance liquid chromatography-electrospray ionization-tandem mass spectrometry analysis of urine samples at different time points demonstrated the constant presence of indigo derivatives, thereby confirming the diagnosis of BDS. Of note, the visibility of indigo derivatives in the urine was highly dependent on the urine's pH. To identify the underlying genetic cause of the disease, whole-exome sequencing was performed, leading to the identification of a homozygous frameshift mutation in proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1; NM_000439.4: c.679del, p.[Val227Leufs*12]). PCSK1 encodes prohormone convertase 1/3, and mutations within this gene have been reported as a rare cause of early-onset malabsorptive diarrhea and multiple endocrine dysfunction. In our report, we suggest that BDS can be caused by PCSK1 mutations.
Publicações recentes
Screening and identification of differential metabolites in serum and urine of bamaxiang pigs bitten by trimeresurus stejnegeri based on UPLC-Q-TOF/MS metabolomics technology.
Blue Diaper Syndrome and PCSK1 Mutations.
Reabsorption of neutral amino acids mediated by amino acid transporter LAT2 and TAT1 in the basolateral membrane of proximal tubule.
The human T-type amino acid transporter-1: characterization, gene organization, and chromosomal location.
[Nicotinic acid and nicotinamide].
📚 EuropePMC7 artigos no totalmostrando 2
Screening and identification of differential metabolites in serum and urine of bamaxiang pigs bitten by trimeresurus stejnegeri based on UPLC-Q-TOF/MS metabolomics technology.
The Journal of toxicological sciencesBlue Diaper Syndrome and PCSK1 Mutations.
PediatricsAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome da fralda azul.
É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →
Comunidades
Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras
Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome da fralda azul
Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.
Tire suas dúvidas
Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página
Participe da discussão
Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.
Fazer loginDoenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Screening and identification of differential metabolites in serum and urine of bamaxiang pigs bitten by trimeresurus stejnegeri based on UPLC-Q-TOF/MS metabolomics technology.
- Blue Diaper Syndrome and PCSK1 Mutations.
- Reabsorption of neutral amino acids mediated by amino acid transporter LAT2 and TAT1 in the basolateral membrane of proximal tubule.
- The human T-type amino acid transporter-1: characterization, gene organization, and chromosomal location.
- [Nicotinic acid and nicotinamide].
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:94086(Orphanet)
- OMIM OMIM:211000(OMIM)
- MONDO:0008877(MONDO)
- GARD:5939(GARD (NIH))
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q503458(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
