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Síndrome de ataxia cerebelar-epilepsia-perturbação do desenvolvimento intelectual autossômica recessiva por deficiência WWOX
ORPHA:284282CID-10 · G11.1OMIM 614322PCDT · SUSDOENÇA RARA

A síndrome de ataxia-epilepsia-incapacidade intelectual autossômica recessiva devido à deficiência de WWOX é uma síndrome rara de ataxia-epilepsia-incapacidade intelectual autossômica recessiva caracterizada por início na primeira infância de ataxia cerebelar associada a epilepsia tônico-clônica generalizada e atraso no desenvolvimento psicomotor, disartria, nistagmo evocado pelo olhar e dificuldade de aprendizagem. Outras características em alguns pacientes incluem sinais de neurônios motores superiores com espasticidade nas pernas e respostas extensoras plantares, e leve atrofia cerebelar na ressonância magnética do cérebro.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de ataxia-epilepsia-incapacidade intelectual autossômica recessiva devido à deficiência de WWOX é uma síndrome rara de ataxia-epilepsia-incapacidade intelectual autossômica recessiva caracterizada por início na primeira infância de ataxia cerebelar associada a epilepsia tônico-clônica generalizada e atraso no desenvolvimento psicomotor, disartria, nistagmo evocado pelo olhar e dificuldade de aprendizagem. Outras características em alguns pacientes incluem sinais de neurônios motores superiores com espasticidade nas pernas e respostas extensoras plantares, e leve atrofia cerebelar na ressonância magnética do cérebro.

Pesquisas ativas
1 ensaio
1 total registrados no ClinicalTrials.gov

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 65%
PCDT disponívelCentros em: PR, RS, ES, RJ, MG +5CID-10: G11.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
12 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hiporreflexia
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Disartria
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Ataxia da marcha
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Anormalidade no EEG
Frequência: 4/4
100%prev.
Crise tônico-clônica bilateral
Frequência: 6/6
100%prev.
Nistagmo evocado pelo olhar
Frequência: 16/16
26sintomas
Muito frequente (15)
Frequente (4)
Ocasional (4)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 26 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HiporreflexiaHyporeflexia
Muito frequente (99-80%)100%
DisartriaDysarthria
Muito frequente (99-80%)100%
Ataxia da marchaGait ataxia
Muito frequente (99-80%)100%
Anormalidade no EEGEEG abnormality
Frequência: 4/4100%
Crise tônico-clônica bilateralBilateral tonic-clonic seizure
Frequência: 6/6100%

Linha do tempo

2010 - 2026 · 16 anos de pesquisa

Do mais antigo ao mais recente

🧪
2010
Primeiro ensaio clinico
Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases at Sanford
Ver fonte →
⚗️
2026
Ensaios ativos agora
1 ensaio clinico em andamento

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

WWOXWW domain-containing oxidoreductaseDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Putative oxidoreductase. Acts as a tumor suppressor and plays a role in apoptosis. Required for normal bone development (By similarity). May function synergistically with p53/TP53 to control genotoxic stress-induced cell death. Plays a role in TGFB1 signaling and TGFB1-mediated cell death. May also play a role in tumor necrosis factor (TNF)-mediated cell death. Inhibits Wnt signaling, probably by sequestering DVL2 in the cytoplasm

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmNucleusMitochondrionGolgi apparatusLysosome

VIAS BIOLÓGICAS (3)
Nuclear signaling by ERBB4Activation of the TFAP2 (AP-2) family of transcription factorsNegative regulation of activity of TFAP2 (AP-2) family transcription factors
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Tireoide
13.8 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
12.1 TPM
Cerebelo
11.2 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
10.5 TPM
Nervo tibial
8.2 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
autosomal recessive spinocerebellar ataxia 12esophageal cancerdevelopmental and epileptic encephalopathy, 28esophageal squamous cell carcinoma
HGNC:12799UniProt:Q9NZC7

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Penicillamine (PENICILLAMINE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

316 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 WWOX: NM_016373.4(WWOX):c.410-2A>G ()
🧬 WWOX: NM_016373.4(WWOX):c.172+2T>G ()
🧬 WWOX: NM_016373.4(WWOX):c.529_532del (p.Val177fs) ()
🧬 WWOX: NM_016373.4(WWOX):c.746G>T (p.Arg249Leu) ()
🧬 WWOX: NM_016373.4(WWOX):c.701T>G (p.Leu234Arg) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de ataxia cerebelar-epilepsia-perturbação do desenvolvimento intelectual autossômica recessiva por deficiência WWOX

Centros de Referência SUS

13 centros habilitados pelo SUS para Síndrome de ataxia cerebelar-epilepsia-perturbação do desenvolvimento intelectual autossômica recessiva por deficiência WWOX

Centros para Síndrome de ataxia cerebelar-epilepsia-perturbação do desenvolvimento intelectual autossômica recessiva por deficiência WWOX

Detalhes dos centros

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

🟢 Recrutando agora

1 pesquisa recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.

Outros ensaios clínicos

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de ataxia cerebelar-epilepsia-perturbação do desenvolvimento intelectual autossômica recessiva por deficiência WWOX.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de ataxia cerebelar-epilepsia-perturbação do desenvolvimento intelectual autossômica recessiva por deficiência WWOX

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

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Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:284282(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:614322(OMIM)
  3. MONDO:0013687(MONDO)
  4. Epilepsia(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:17313(GARD (NIH))
  6. Variantes catalogadas(ClinVar)
  7. Q21124570(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de ataxia cerebelar-epilepsia-perturbação do desenvolvimento intelectual autossômica recessiva por deficiência WWOX

ORPHA:284282 · MONDO:0013687
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G11.1 · Ataxia cerebelar de início precoce
Ensaios
1 ativos
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C3280452
Repurposing
14 candidatos
aminohydroxybutyric-acidcarbonic anhydrase inhibitor
diclofenamidesuccinimide antiepileptic
ethosuximideglutamate receptor antagonist
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