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Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2
ORPHA:401874CID-10 · E88.8CID-11 · 5C53.21OMIM 614299DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
MuscularInício neonatalHerança AR
Também conhecida comoBOLA3MMDS2

Qualquer síndrome fatal que causa vários problemas nas mitocôndrias (as "usinas de energia" das células), e cuja origem é uma mutação (uma alteração genética) no gene BOLA3.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 2 (MMDS2) é uma doença genética grave que afeta as mitocôndrias, estruturas responsáveis por gerar energia para o corpo. A família costuma notar, logo após o nascimento, sinais como sonolência extrema, fraqueza no corpo, dificuldade para respirar e crises de convulsão. O quadro é causado por alterações no gene BOLA3 e leva a problemas cardíacos, metabólicos e neurológicos acentuados. A condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não possui remédios curativos, sendo o cuidado focado no alívio dos sintomas em hospitais.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Qualquer síndrome fatal que causa vários problemas nas mitocôndrias (as "usinas de energia" das células), e cuja origem é uma mutação (uma alteração genética) no gene BOLA3.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2020 Sep

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
6
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E88.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
7 sintomas
🫁
Pulmão
4 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
❤️
Coração
2 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Letargia
Obrigatório (100%)
100%prev.
Desconforto respiratório
Obrigatório (100%)
100%prev.
Aumento da concentração de glicina no LCR
Obrigatório (100%)
100%prev.
Encefalopatia epiléptica
Obrigatório (100%)
100%prev.
Taquipneia
Obrigatório (100%)
100%prev.
Hiperidrose
Obrigatório (100%)
36sintomas
Muito frequente (18)
Ocasional (4)
Sem dados (14)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 36 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

LetargiaLethargy
Obrigatório (100%)100%
Desconforto respiratórioRespiratory distress
Obrigatório (100%)100%
Aumento da concentração de glicina no LCRIncreased CSF glycine concentration
Obrigatório (100%)100%
Encefalopatia epilépticaEpileptic encephalopathy
Obrigatório (100%)100%
TaquipneiaTachypnea
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
BOLA3
BOLA3BolA-like protein 3Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
MECANISMO DE DOENÇA

Multiple mitochondrial dysfunctions syndrome 2 with hyperglycinemia

A severe disorder of systemic energy metabolism, resulting in weakness, respiratory failure, lack of neurologic development, lactic acidosis, hyperglycinemia and early death. Some patients show failure to thrive, pulmonary hypertension, hypotonia and irritability. Biochemical features include severe combined deficiency of the 2-oxoacid dehydrogenases, defective lipoic acid synthesis and reduction in activity of mitochondrial respiratory chain complexes.

OUTRAS DOENÇAS (1)
multiple mitochondrial dysfunctions syndrome 2
HGNC:24415UniProt:Q53S33

Variantes genéticas (ClinVar)

31 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 BOLA3: NM_212552.3(BOLA3):c.201T>G (p.Ile67Met) ()
🧬 BOLA3: NM_212552.3(BOLA3):c.305C>A (p.Thr102Asn) ()
🧬 BOLA3: NM_212552.3(BOLA3):c.251T>C (p.Val84Ala) ()
🧬 BOLA3: NM_212552.3(BOLA3):c.244C>G (p.Gln82Glu) ()
🧬 BOLA3: NM_212552.3(BOLA3):c.54G>A (p.Gly18=) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2

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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Pitfalls of relying on genetic testing only to diagnose inherited metabolic disorders in non-western populations - 5 cases of pyruvate dehydrogenase deficiency from South Africa.

Molecular genetics and metabolism reports2020 Sep

Pyruvate dehydrogenase complex (PDHC) deficiencies are a group of mainly infantile onset disorders stemming from defects in pyruvate catabolism. They are characterised by severe lactic acidosis and progressive neurodegeneration.Although the PDHA1 gene is implicated in most cases of PDHC deficiency worldwide, no pathogenic variants have been reported in South African patients to date, despite availability of PDHA1 sequencing in the state diagnostic setting. DNA from five patients with low to absent PDHC activity in fibroblasts were subjected to PDHC deficiency gene panel analysis. Included in the panel were: PDHA1, PDHB, DLAT, DLD, PDHX, BOLA3, GLRX5, IBA57, LIAS, LIPT1, LIPT2, NFU1, PDP1, PDP2, SLC19A2, SLC19A3, SLC25A19, SLC25A26, TPK1 and FBXL4. No pathogenic variants were identified in 4 out of 5 cases investigated. A homozygous frame-shift mutation was detected in the BOLA3 gene in one patient, supporting a diagnosis of multiple mitochondrial dysfunction syndrome type 2. A single, novel, homozygous BOLA3 frame-shift mutation was detected in a black South African child with severe neurodegenerative disease and very low to absent PDHC enzyme activity. This finding of a homozygous mutation in a patient from a non-consanguineous background may indicate a need for further investigation in clinically similar cases as well as heterozygous carrier rates in unaffected individuals from the same ethnic background.The paucity of identifiable mutations in 4 out of 5 South African patients with confirmed PDHC deficiency highlights the dangers in relying on Western population based genetic panels for diagnosing rare metabolic disease in genetically understudied populations.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é causada por alterações genéticas no gene BOLA3, que prejudicam a produção da proteína BolA-like protein 3. Isso causa uma falha grave na geração de energia pelas mitocôndrias celulares.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:401874
    Orphanet
  2. GARD:17662
    GARD (NIH)
  3. Q26492827
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-disfuncao-mitocondrial-multipla-forma-fatal-tipo-2

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2

ORPHA:401874 · MONDO:0013675
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
6 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E88.8 · Outros distúrbios especificados do metabolismo
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3280378
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
Evidência
🥉 Relato de caso

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara