Qualquer síndrome fatal que causa vários problemas nas mitocôndrias (as "usinas de energia" das células), e cuja origem é uma mutação (uma alteração genética) no gene BOLA3.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 2 (MMDS2) é uma doença genética grave que afeta as mitocôndrias, estruturas responsáveis por gerar energia para o corpo. A família costuma notar, logo após o nascimento, sinais como sonolência extrema, fraqueza no corpo, dificuldade para respirar e crises de convulsão. O quadro é causado por alterações no gene BOLA3 e leva a problemas cardíacos, metabólicos e neurológicos acentuados. A condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não possui remédios curativos, sendo o cuidado focado no alívio dos sintomas em hospitais.
Qualquer síndrome fatal que causa vários problemas nas mitocôndrias (as "usinas de energia" das células), e cuja origem é uma mutação (uma alteração genética) no gene BOLA3.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 16 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 36 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisMultiple mitochondrial dysfunctions syndrome 2 with hyperglycinemia
A severe disorder of systemic energy metabolism, resulting in weakness, respiratory failure, lack of neurologic development, lactic acidosis, hyperglycinemia and early death. Some patients show failure to thrive, pulmonary hypertension, hypotonia and irritability. Biochemical features include severe combined deficiency of the 2-oxoacid dehydrogenases, defective lipoic acid synthesis and reduction in activity of mitochondrial respiratory chain complexes.
Variantes genéticas (ClinVar)
31 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2
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Pesquisa ativa
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Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2 e no aconselhamento genético da família.
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A doença é causada por alterações genéticas no gene BOLA3, que prejudicam a produção da proteína BolA-like protein 3. Isso causa uma falha grave na geração de energia pelas mitocôndrias celulares.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-disfuncao-mitocondrial-multipla-forma-fatal-tipo-2
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla, forma fatal tipo 2
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata