A síndrome da fenda palatina-orelhas grandes-cabeça pequena é uma síndrome genética rara caracterizada por fenda palatina, orelhas grandes e salientes, microcefalia e baixa estatura (início pré-natal). Outras anormalidades esqueléticas (idade óssea tardia, dedos afilados distalmente, falanges distais hipoplásicas, polegares posicionados proximalmente, clinodactilia do quinto dedo), sequência de Pierre Robin, displasia renal cística, acidose tubular renal proximal, hipospádia, anomalias cerebrais em exames de imagem (aumento dos ventrículos laterais, atrofia cortical leve), convulsões, hipotonia e atraso no desenvolvimento também são observados.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia é uma alteração genética bastante rara que tem início antes mesmo do nascimento ou nos primeiros dias do bebê. A família costuma perceber a cabeça menor do que o habitual, orelhas grandes e abertas, o céu da boca com abertura e baixa estatura. A criança também pode ter fraqueza nos músculos, atraso no desenvolvimento dos movimentos e alterações nos rins. Não há um remédio curativo, mas o SUS prevê exames genéticos investigativos e acompanhamento em reabilitação para apoiar o crescimento da criança.
A síndrome da fenda palatina-orelhas grandes-cabeça pequena é uma síndrome genética rara caracterizada por fenda palatina, orelhas grandes e salientes, microcefalia e baixa estatura (início pré-natal). Outras anormalidades esqueléticas (idade óssea tardia, dedos afilados distalmente, falanges distais hipoplásicas, polegares posicionados proximalmente, clinodactilia do quinto dedo), sequência de Pierre Robin, displasia renal cística, acidose tubular renal proximal, hipospádia, anomalias cerebrais em exames de imagem (aumento dos ventrículos laterais, atrofia cortical leve), convulsões, hipotonia e atraso no desenvolvimento também são observados.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
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Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 25 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Nenhum gene associado encontrado
Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
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Pesquisa e ensaios clínicos
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Multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas in a patient with mosaic Barber-Say syndrome.
Barber-Say syndrome (BSS) is a rare congenital ectodermal dysplasia with few cases reported in the literature. We describe a 9-year-old boy with congenital generalized hypertrichosis and multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas (RMHs) on his nose and periocular region. Next-generation sequencing, performed in DNA from a blood sample, and RMH tissue, revealed a pathogenic variant in the TWIST2 gene, which was not detected in a salivary sample of the patient, nor in his parents. Therefore, we consider this variant as de novo mosaicism. To our knowledge, this is the first case of multiple RMHs associated with BSS.
High-power laser as a treatment of recurrent gingival fibromatosis in a patient with a rare syndrome: A case report.
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Ablepharon-macrostomia syndrome (AMS) and Barber-Say syndrome (BSS) are congenital ectodermal dysplasias associated with mutations in the TWIST2 gene. Among the ophthalmic anomalies that occur in these syndromes, underdevelopment of the anterior lamella of the eyelid is a defining feature. Reports of mosaic expression of TWIST2 mutations are extremely rare, with only five confirmed or suspected cases described to date. Mosaic expression of TWIST2 variants is correlated with a less severe phenotype than that reported for the typical expression of TWIST2 variants associated with BSS or AMS. Abnormal development of the anterior lamella appears to be a common feature in all cases of AMS with mosaic expression. Here, we describe the phenotype of a patient with mosaic expression of a TWIST2 mutation that is typically associated with AMS. We additionally describe the surgical approach employed in the treatment of this patient.
Barber Say Syndrome (A New Case Report).
Barber Say syndrome (BSS) is a rare ectodermal dysplasia with neonatal onset characterized by congenital generalized hypertrichosis, atrophic skin, ectropion and macrostomia. A literature review showed less than 20 previously reported cases of Barber Say syndrome. This presentation reports a one day old female with syndrome face, low hairline, coarse face, macrostomia, thin upper lip, bilateral ectropion and hypertelorism, hypertrichosis, senile skin appearance, hypoplastic nipples and one area of mild skin atrophy. These findings are consistent with BSS.
Multidisciplinary eyelid reconstruction in Barber-Say syndrome: A case report.
Barber-Say syndrome is an unusual dysplasia caused by the mutation of the TWIST2 gene (2q37.3), which encodes a protein that acts at an epigenetic level. The case is presented of a 2-day-old male child in whom ectropion, hypertelorism, hypertrichosis and other dysmorphic features led to the clinical diagnosis of Barber-Say syndrome, which was later confirmed with genetic tests. Around 20 cases have been reported on this syndrome, of which less than half have described the surgical technique, as it represents a surgical challenge. The approach in this case included a lateral tarsorrhaphy and skin grafts taken from the volar surface of the forearm, retroauricular area and supraclavicular fossa, as well as autologous lipografts from the inner side of both thighs for palpebral reconstruction. This is the first case of Barber-Say syndrome in which the use of skin grafts are taken from supraclavicular fossa and forearms.
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Trata-se de uma condição genética associada a um padrão de herança autossômica dominante. No entanto, os genes causais específicos ainda não se encontram identificados nos catálogos genéticos oficiais.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
10 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-fenda-palatina-pavilhoes-auriculares-grandes-microcefalia
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Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata