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Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia
ORPHA:2013CID-10 · Q87.8OMIM 181180DOENÇA RARA
kidneyInício neonatal
Sinônimos clínicos: Síndrome Say-Barber-Hobbs

A síndrome da fenda palatina-orelhas grandes-cabeça pequena é uma síndrome genética rara caracterizada por fenda palatina, orelhas grandes e salientes, microcefalia e baixa estatura (início pré-natal). Outras anormalidades esqueléticas (idade óssea tardia, dedos afilados distalmente, falanges distais hipoplásicas, polegares posicionados proximalmente, clinodactilia do quinto dedo), sequência de Pierre Robin, displasia renal cística, acidose tubular renal proximal, hipospádia, anomalias cerebrais em exames de imagem (aumento dos ventrículos laterais, atrofia cortical leve), convulsões, hipotonia e atraso no desenvolvimento também são observados.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia é uma alteração genética bastante rara que tem início antes mesmo do nascimento ou nos primeiros dias do bebê. A família costuma perceber a cabeça menor do que o habitual, orelhas grandes e abertas, o céu da boca com abertura e baixa estatura. A criança também pode ter fraqueza nos músculos, atraso no desenvolvimento dos movimentos e alterações nos rins. Não há um remédio curativo, mas o SUS prevê exames genéticos investigativos e acompanhamento em reabilitação para apoiar o crescimento da criança.

📋
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A síndrome da fenda palatina-orelhas grandes-cabeça pequena é uma síndrome genética rara caracterizada por fenda palatina, orelhas grandes e salientes, microcefalia e baixa estatura (início pré-natal). Outras anormalidades esqueléticas (idade óssea tardia, dedos afilados distalmente, falanges distais hipoplásicas, polegares posicionados proximalmente, clinodactilia do quinto dedo), sequência de Pierre Robin, displasia renal cística, acidose tubular renal proximal, hipospádia, anomalias cerebrais em exames de imagem (aumento dos ventrículos laterais, atrofia cortical leve), convulsões, hipotonia e atraso no desenvolvimento também são observados.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
8
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
9 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
😀
Face
2 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas

+ 5 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Baixa estatura
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Maturação esquelética atrasada
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Macrotia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Microcefalia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Fissura palatina
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Atrofia do músculo esquelético
Frequente (79-30%)
25sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (14)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 25 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixa estaturaShort stature
Muito frequente (99-80%)90%
Maturação esquelética atrasadaDelayed skeletal maturation
Muito frequente (99-80%)90%
Muito frequente (99-80%)90%
MicrocefaliaMicrocephaly
Muito frequente (99-80%)90%
Fissura palatinaCleft palate
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Últimos 10 anos15publicações
Pico20163 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026📈 2016Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia

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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas in a patient with mosaic Barber-Say syndrome.

Pediatric dermatology2024

Barber-Say syndrome (BSS) is a rare congenital ectodermal dysplasia with few cases reported in the literature. We describe a 9-year-old boy with congenital generalized hypertrichosis and multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas (RMHs) on his nose and periocular region. Next-generation sequencing, performed in DNA from a blood sample, and RMH tissue, revealed a pathogenic variant in the TWIST2 gene, which was not detected in a salivary sample of the patient, nor in his parents. Therefore, we consider this variant as de novo mosaicism. To our knowledge, this is the first case of multiple RMHs associated with BSS.

#2

High-power laser as a treatment of recurrent gingival fibromatosis in a patient with a rare syndrome: A case report.

Photodermatology, photoimmunology &amp; photomedicine2023 Jan
#3

Ocular adnexal phenotype and management of a patient with mosaic expression of a mutation in TWIST2.

Orbit (Amsterdam, Netherlands)2022 Dec

Ablepharon-macrostomia syndrome (AMS) and Barber-Say syndrome (BSS) are congenital ectodermal dysplasias associated with mutations in the TWIST2 gene. Among the ophthalmic anomalies that occur in these syndromes, underdevelopment of the anterior lamella of the eyelid is a defining feature. Reports of mosaic expression of TWIST2 mutations are extremely rare, with only five confirmed or suspected cases described to date. Mosaic expression of TWIST2 variants is correlated with a less severe phenotype than that reported for the typical expression of TWIST2 variants associated with BSS or AMS. Abnormal development of the anterior lamella appears to be a common feature in all cases of AMS with mosaic expression. Here, we describe the phenotype of a patient with mosaic expression of a TWIST2 mutation that is typically associated with AMS. We additionally describe the surgical approach employed in the treatment of this patient.

#4

Barber Say Syndrome (A New Case Report).

Indian dermatology online journal2019

Barber Say syndrome (BSS) is a rare ectodermal dysplasia with neonatal onset characterized by congenital generalized hypertrichosis, atrophic skin, ectropion and macrostomia. A literature review showed less than 20 previously reported cases of Barber Say syndrome. This presentation reports a one day old female with syndrome face, low hairline, coarse face, macrostomia, thin upper lip, bilateral ectropion and hypertelorism, hypertrichosis, senile skin appearance, hypoplastic nipples and one area of mild skin atrophy. These findings are consistent with BSS.

#5

Multidisciplinary eyelid reconstruction in Barber-Say syndrome: A case report.

Archivos de la Sociedad Espanola de Oftalmologia2019 Apr

Barber-Say syndrome is an unusual dysplasia caused by the mutation of the TWIST2 gene (2q37.3), which encodes a protein that acts at an epigenetic level. The case is presented of a 2-day-old male child in whom ectropion, hypertelorism, hypertrichosis and other dysmorphic features led to the clinical diagnosis of Barber-Say syndrome, which was later confirmed with genetic tests. Around 20 cases have been reported on this syndrome, of which less than half have described the surgical technique, as it represents a surgical challenge. The approach in this case included a lateral tarsorrhaphy and skin grafts taken from the volar surface of the forearm, retroauricular area and supraclavicular fossa, as well as autologous lipografts from the inner side of both thighs for palpebral reconstruction. This is the first case of Barber-Say syndrome in which the use of skin grafts are taken from supraclavicular fossa and forearms.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

📚 EuropePMCmostrando 15

2024

Multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas in a patient with mosaic Barber-Say syndrome.

Pediatric dermatology
2023

High-power laser as a treatment of recurrent gingival fibromatosis in a patient with a rare syndrome: A case report.

Photodermatology, photoimmunology &amp; photomedicine
2022

Ocular adnexal phenotype and management of a patient with mosaic expression of a mutation in TWIST2.

Orbit (Amsterdam, Netherlands)
2019

Barber Say Syndrome (A New Case Report).

Indian dermatology online journal
2019

Multidisciplinary eyelid reconstruction in Barber-Say syndrome: A case report.

Archivos de la Sociedad Espanola de Oftalmologia
2018

Ablepharon and craniosynostosis in a patient with a localized TWIST1 basic domain substitution.

American journal of medical genetics. Part A
2018

Clinical Description, Molecular Analysis of TWIST2 Gene, and Surgical Treatment in a Patient With Barber-Say Syndrome.

Ophthalmic plastic and reconstructive surgery
2017

Barber-Say Syndrome and Ablepharon-Macrostomia Syndrome: A Patient's View.

Molecular syndromology
2017

Barber-say syndrome: a confirmed case of TWIST2 gene mutation.

Clinical case reports
2017

The focal facial dermal dysplasias: phenotypic spectrum and molecular genetic heterogeneity.

Journal of medical genetics
2016

Barber-Say syndrome and Ablepharon-Macrostomia syndrome: An overview.

American journal of medical genetics. Part A
2016

Transmission of Barber-Say syndrome from a mosaic father to his child in an Indian family.

Clinical dysmorphology
2016

General anesthesia of a Japanese infant with Barber-Say syndrome: a case report.

JA clinical reports
2015

Recurrent Mutations in the Basic Domain of TWIST2 Cause Ablepharon Macrostomia and Barber-Say Syndromes.

American journal of human genetics
2014

A case of Barber-Say syndrome in a male Japanese newborn.

Clinical case reports

Associações

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Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Trata-se de uma condição genética associada a um padrão de herança autossômica dominante. No entanto, os genes causais específicos ainda não se encontram identificados nos catálogos genéticos oficiais.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

10 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Barber Say Syndrome (A New Case Report).
    Indian dermatology online journal2019PMID 30984591
  2. ORPHA:2013
    Orphanet
  3. GARD:162
    GARD (NIH)
  4. Q7429066
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-fenda-palatina-pavilhoes-auriculares-grandes-microcefalia

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de fenda palatina-pavilhões auriculares grandes-microcefalia

ORPHA:2013 · MONDO:0008402
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
8 casos conhecidos
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1867023
Wikidata
Evidência
🥉 Relato de caso

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara