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Síndrome de hipoparatireoidismo-surdez neurossensorial-doença renal
ORPHA:2237CID-10 · Q87.8CID-11 · LD27.0YOMIM 146255PCDT · SUSDOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
kidneyInício todas idadesHerança AD
Também conhecida comoHDR
Sinônimos clínicos: Síndrome Barakat · Síndrome HDR

A síndrome HDR é uma condição genética que se caracteriza por: um problema nas glândulas paratireoides, um tipo de surdez que afeta os nervos auditivos e problemas nos rins.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome de hipoparatireoidismo-surdez neurossensorial-doença renal, conhecida como síndrome HDR, é uma condição genética rara que atinge as glândulas paratireoides, os nervos da audição e a anatomia dos rins. A pessoa pode apresentar surdez progressiva, episódios de convulsões pela queda de cálcio no sangue e graus variados de perda da função renal. O diagnóstico pode ser esclarecido com auxílio de testes genéticos, existindo exames especializados previstos na rede pública de saúde. O Sistema Único de Saúde não possui um protocolo exclusivo para a síndrome, mas conta com PCDT para hipoparatireoidismo geral e serviço de atendimento em reabilitação.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A síndrome HDR é uma condição genética que se caracteriza por: um problema nas glândulas paratireoides, um tipo de surdez que afeta os nervos auditivos e problemas nos rins.

Medicamentos
2 com registro
OSTRIOL, SIGMATRIOL

Tem tratamento?

✓ 2 medicamentos específicos desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
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OSTRIOLSIGMATRIOL

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
180
pacientes catalogados
Início
All ages
🏥
SUS: Cobertura completaScore: 15%
PCDT disponível5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫘
Rins
12 sintomas
📏
Crescimento
4 sintomas
🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
😀
Face
1 sintomas

+ 13 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Aplasia do útero
Raro (<5%)
100%prev.
Deficiência auditiva neurossensorial progressiva
100%prev.
Displasia renal
100%prev.
Calcificação dos gânglios da base
Obrigatório (100%)
100%prev.
Amenorreia primária
Obrigatório (100%)
100%prev.
Ptose
Obrigatório (100%)
41sintomas
Muito frequente (14)
Frequente (8)
Ocasional (3)
Muito raro (7)
Sem dados (9)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 41 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aplasia do úteroAplasia of the uterus
Raro (<5%)100%
Deficiência auditiva neurossensorial progressivaProgressive sensorineural hearing impairment
Muito frequente100%
Displasia renalRenal dysplasia
Muito frequente100%
Calcificação dos gânglios da baseBasal ganglia calcification
Obrigatório (100%)100%
Amenorreia primáriaPrimary amenorrhea
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Últimos 10 anos2publicações
Pico20251 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026🧪 1996Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
GATA3
GATA3
GATA3Trans-acting T-cell-specific transcription factor GATA-3Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (7)
Developmental Lineage of Mammary Stem CellsFormation of the nephric ductRUNX1 regulates transcription of genes involved in differentiation of HSCsFactors involved in megakaryocyte development and platelet productionUb-specific processing proteases
MECANISMO DE DOENÇA

Hypoparathyroidism, sensorineural deafness, and renal disease

A disease characterized by steroid-resistant nephrosis with progressive renal failure, hypoparathyroidism, sensorineural deafness, and renal dysplasia.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
269.4 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
244.1 TPM
Mama
44.5 TPM
Rim - Medula
29.7 TPM
Rim - Córtex
21.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
hypoparathyroidism-deafness-renal disease syndromeB-lymphoblastic leukemia/lymphoma with hyperdiploidy
HGNC:4172UniProt:P23771

Variantes genéticas (ClinVar)

191 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GATA3: NM_001002295.2(GATA3):c.575del (p.Asp192fs) ()
🧬 GATA3: NM_001002295.2(GATA3):c.335G>A (p.Trp112Ter) ()
🧬 GATA3: NM_001002295.2(GATA3):c.327del (p.Ser110fs) ()
🧬 GATA3: GRCh37/hg19 10p14(chr10:7748453-9870680)x1 ()
🧬 GATA3: NM_001002295.2(GATA3):c.384dup (p.Pro129fs) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
3Fase 32
2Fase 21
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 4 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de hipoparatireoidismo-surdez neurossensorial-doença renal

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Onde estão os ensaios

Com ensaio aberto em 1 país. O ponto verde marca onde há vaga agora.

Pesquisa e ensaios clínicos

4 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

[Analysis of clinical diagnosis, treatment, and pathogenic variants of hypoparathyroidism- sensorineural deafness-renal dysplasia (HDR) syndrome].

Zhonghua er bi yan hou tou jing wai ke za zhi = Chinese journal of otorhinolaryngology head and neck surgery2026 Feb 07

Objective: This study aimed to identify pathogenic variants in patients with hypoparathyroidism, sensorineural deafness, and renal dysplasia (HDR) syndrome through whole-exome sequencing (WES), to elucidate the genotype-phenotype correlations, and to provide a basis for refining its clinical diagnostic criteria and genetic counseling. Methods: Three pedigrees presenting with hypoparathyroidism, sensorineural hearing loss, and renal dysplasia, who visited the First Affiliated Hospital of Zhengzhou University between January 2022 and January 2025, were enrolled. Clinical and genetic data from the probands and their family members were systematically collected. Variant screening was performed on the probands using whole-exome sequencing (WES). Detected variants were evaluated through bioinformatic analysis, validated by Sanger sequencing for segregation within the families, and classified according to the American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) guidelines. A genotype-phenotype analysis of HDR syndrome was further conducted through a comprehensive literature review. Results: A total of 5 patients with HDR syndrome were diagnosed across the three pedigrees. The most common clinical phenotypes included sensorineural hearing loss (5/5), hypoparathyroidism (2/5), renal abnormalities (1/5), and preauricular fistula (1/5). Three novel pathogenic variants in the GATA3 gene were identified: c.24_27del (p.Arg9GlyfsTer2), c.681del (p.Glu228SerfsTer38), and c.759_762del (p.Lys254ProfsTer11). These variants had not been previously reported in public databases. Segregation analysis within the families confirmed their complete co-segregation with the disease phenotype, and all were classified as pathogenic according to ACMG guidelines. Conclusions: We report three novel pathogenic GATA3 variants for the first time, which expands the molecular diagnostic spectrum of HDR syndrome and provides molecular evidence for family genetic counseling and prenatal diagnosis. The combined use of WES and Sanger sequencing effectively improves the diagnostic yield for hereditary hearing loss, particularly in syndromic forms. Furthermore, a phenotype-driven targeted analysis strategy holds significant value in enhancing the detection rate of causative genes. 目的: 通过全外显子组测序(whole exome sequencing,WES)探寻甲状旁腺功能减退-感音神经性听力损失-肾发育不良(hypoparathyroidism-sensorineural deafness-renal dysplasia,HDR)综合征患者的致病变异,揭示HDR综合征的基因型-表型关联,为完善其临床诊断标准及遗传咨询提供依据。 方法: 纳入2022年1月至2025年1月就诊于郑州大学第一附属医院的3个具有甲状旁腺功能减退、感音神经性听力损失及肾脏发育异常表型的家系,系统收集先证者及家族成员的临床资料与遗传信息。通过WES技术对先证者进行变异筛查,结合生物信息学分析、Sanger测序家系共分离验证以及参照美国医学遗传学与基因组学学会(American College of Medical Genetics and Genomics,ACMG)指南进行致病性评级。通过文献回顾对HDR综合征的基因型-表型进行分析。 结果: 在3个家系中共确诊5例HDR综合征患者,常见的临床表型分别为感音神经性听力损失(5/5),甲状旁腺功能减退(2/5)、肾脏异常(1/5)及耳前瘘管(1/5)。共发现3个新型GATA3基因致病变异:c.24_27del(p.Arg9GlyfsTer2)、c.681del(p.Glu228SerfsTer38)和c.759_762del(p.Lys254ProfsTer11)。新变异既往未被数据库收录,经家系验证显示完全共分离,均被评级为致病变异。 结论: 本研究首次报道3个GATA3新致病性变异,拓展了HDR综合征的分子诊断谱系,进而为家系遗传咨询及产前诊断提供分子证据。WES联合Sanger测序能有效提升遗传性聋(尤其是综合征型)的诊断效能,临床表型导向的靶向分析策略对提高致病基因检出率具有重要价值。.

#2

[Analysis of a neonate with Hypoparathyroidism-sensorineural deafness-renal dysplasia syndrome and a literature review].

Zhonghua yi xue yi chuan xue za zhi = Zhonghua yixue yichuanxue zazhi = Chinese journal of medical genetics2025 Jun 10

To analyze the phenotype and genotype of a neonate with Hypoparathyroidism-sensorineural deafness-renal dysplasia syndrome (HDR). A female neonate with HDR syndrome and thyroid deficiency detected at the First Affiliated Hospital of Zhengzhou University on December 6,2023 was selected as the study subject, Low-coverage whole-genome sequencing (Lc WGS) and whole exome sequencing (WES) were carried out. Using "hypoparathyroidism""sensorineural deafness""renal dysplasia""HDR""Barakat" and"GATA3" as keywords, the CNKI, Wanfang Data Knowledge Service Platform and PubMed database were searched, and the retrieval time was set from the establishment to March 2025. A proband, a full-term female infant, had presented with feeding difficulty, micrognathia, and low-set ears. Serological test revealed hypocalcemia, hyperphosphatemia, hypoparathyroidism, low T3, low T4 and high TSH. Hearing test revealed bilateral sensorineural deafness. Ultrasonic test revealed absence of right kidney and thyroid. WES revealed that the she has harbored a deletion of approximately 6.67 Mb at 10p15.1p13, and Lc WGS confirmed the presence of a 6.70 Mb deletion in the same region, which was verified as a de novo variant. Literature review suggested that HDR was rarely diagnosed among neonates. Among the nine cases diagnosed in neonatal period, 66.6% (6/9) exhibited the typical triad, 77.7% (7/9) had hypoparathyroidism with hypocalcemic convulsion as the initial symptom, 22.2% (2/9) had sensorineural hearing loss or renal malformation, and 66.6% (6/9) had multiple malformations including facial dysmorphism and congenital heart disease. 55.5% (5/9) had a large deletion in the 10p15 region, whilst 33.3% (3/9) had a single gene variant. The range of the deletion had correlated with the diversity of clinical phenotypes in HDR syndrome, but the classic triad of symptoms may presented in any combination, independent of deletion size. Association of HDR with thyroid deficiency has been unreported previously. For neonates presenting with one of the symptoms of HDR triad or in combination with other malformations, genetic testing should be carried out.

Publicações recentes

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Associações

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Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Protocolo oficial relacionado (Ministério da Saúde)PCDT: Hipoparatireoidismo

Existe um documento oficial para "Hipoparatireoidismo". Ele pode não cobrir esta forma específica da doença — confira no texto do protocolo antes de contar com ele.

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Sim, a condição possui herança genética do tipo autossômica dominante. Isso significa que a alteração em uma cópia do gene GATA3 é suficiente para manifestar o quadro.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

7 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 8 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. [Analysis of clinical diagnosis, treatment, and pathogenic variants of hypoparathyroidism- sensorineural deafness-renal dysplasia (HDR) syndrome].
    Zhonghua er bi yan hou tou jing wai ke za zhi = Chinese journal of otorhinolaryngology head and neck surgery2026PMID 41673963
  2. [Analysis of a neonate with Hypoparathyroidism-sensorineural deafness-renal dysplasia syndrome and a literature review].
    Zhonghua yi xue yi chuan xue za zhi = Zhonghua yixue yichuanxue zazhi = Chinese journal of medical genetics2025PMID 40763967
  3. ORPHA:2237
    Orphanet
  4. Hipoparatireoidismo
    PCDT · Ministério da Saúde
  5. GARD:2911
    GARD (NIH)
  6. Q2027515
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de hipoparatireoidismo-surdez neurossensorial-doença renal. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-hipoparatireoidismo-surdez-neurossensorial-doenca-renal

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de hipoparatireoidismo-surdez neurossensorial-doença renal

ORPHA:2237 · MONDO:0007797
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
180 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
CID-11
Início
All ages
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1840333
Repurposing
2 candidatos
calcitriol — vitamin D receptor agonist
ergocalciferol — vitamin analog
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara