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Síndrome de perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade MYT1L-relacionada
ORPHA:647799CID-10 · Q87.1DOENÇA RARA

Síndrome rara do neurodesenvolvimento caracterizada por atraso global do desenvolvimento, perturbação do desenvolvimento intelectual de gravidade variável ou dificuldades de aprendizagem (por exemplo, disfagia, dispraxia, discalculia, disgrafia) e distúrbios comportamentais (estereotipias, transtorno do espectro autista, impulsividade ou intolerância à frustração, auto ou heteroagressão). Características clínicas adicionais incluem distúrbios de peso (sobrepeso/obesidade) e distúrbios do comportamento alimentar (incluindo hiperfagia, taquifagia, compulsões alimentares obsessivas), anomalias não específicas na ressonância magnética (RM cerebral), anomalias oftalmológicas, epilepsia, distúrbios do sono e dismorfismo não específico. Anomalias endócrinas raramente estão associadas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Fator de transcrição de mielina 1 símile é uma proteína que em humanos é codificada pelo gene MYT1L.

🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PA, PR, RS, ES, RJ +5CID-10: Q87.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
13 sintomas
📏
Crescimento
10 sintomas
👁️
Olhos
5 sintomas
🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
🫁
Pulmão
2 sintomas

+ 24 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Atraso no desenvolvimento motor fino
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Comportamento autista
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagem
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Atraso motor
Frequente (79-30%)
66sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (19)
Ocasional (29)
Muito raro (13)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 66 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Atraso no desenvolvimento motor finoDelayed fine motor development
Muito frequente (99-80%)90%
Comportamento autistaAutistic behavior
Muito frequente (99-80%)90%
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagemDelayed speech and language development
Muito frequente (99-80%)90%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal dominant
MYT1LMyelin transcription factor 1-like proteinDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Transcription factor that plays a key role in neuronal differentiation by specifically repressing expression of non-neuronal genes during neuron differentiation. In contrast to other transcription repressors that inhibit specific lineages, mediates repression of multiple differentiation programs. Also represses expression of negative regulators of neurogenesis, such as members of the Notch signaling pathway, including HES1. The combination of three transcription factors, ASCL1, POU3F2/BRN2 and M

LOCALIZAÇÃO

NucleusChromosome

MECANISMO DE DOENÇA

Intellectual developmental disorder, autosomal dominant 39

A disorder characterized by significantly below average general intellectual functioning associated with impairments in adaptive behavior and manifested during the developmental period. MRD39 patients show delayed psychomotor development and autistic features.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Cérebro - Hemisfério cerebelar
32.6 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
23.3 TPM
Cerebelo
22.6 TPM
Córtex cerebral
13.7 TPM
Brain Anterior cingulate cortex BA24
13.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
intellectual disability, autosomal dominant 39MYT1L-related developmental delay-intellectual disability-obesity syndrome
HGNC:7623UniProt:Q9UL68

Variantes genéticas (ClinVar)

276 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MYT1L: NM_001303052.2(MYT1L):c.1-11T>A ()
🧬 MYT1L: NM_001303052.2(MYT1L):c.3173-1G>T ()
🧬 MYT1L: NM_001303052.2(MYT1L):c.1669G>T (p.Gly557Trp) ()
🧬 MYT1L: NM_001303052.2(MYT1L):c.932_935del (p.Met311fs) ()
🧬 MYT1L: NM_001303052.2(MYT1L):c.1687A>C (p.Ser563Arg) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade MYT1L-relacionada

Centros de Referência SUS

13 centros habilitados pelo SUS para Síndrome de perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade MYT1L-relacionada

Centros para Síndrome de perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade MYT1L-relacionada

Detalhes dos centros

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade MYT1L-relacionada.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade MYT1L-relacionada

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

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Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Mast cell mediators in hereditary angioedema.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41832580recente
  2. Prenatal Molecular Diagnosis of COL2A1-Associated Stickler Syndrome: Genotype-Phenotype Correlation in a Resource-Limited Healthcare Setting.
    Int J Mol Sci· 2026· PMID 41828453recente
  3. Platelet gene signatures detecting pulmonary artery stenosis in patients with pulmonary hypertension.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41827036recente
  4. The global impact of imiglucerase therapy in children with Gaucher disease types 1 and 3: a real-world analysis from the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821052recente
  5. Monogenic lupus with SLC7A7 mutations: a retrospective study from a Chinese center.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821046recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:647799(Orphanet)
  2. MONDO:0957477(MONDO)
  3. Variantes catalogadas(ClinVar)
  4. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade MYT1L-relacionada

ORPHA:647799 · MONDO:0957477
CID-10
Q87.1 · Síndromes com malformações congênitas associadas predominantemente com nanismo
MedGen
UMLS
C5816753
Repurposing
2 candidatos
ephedrineadrenergic receptor agonist
ephedrine-(racemic)
Evidência
🥉 Relato de caso
DiscussaoAtiva

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