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Síndrome de progeria cardiocutânea LMNA-relacionada
ORPHA:363618CID-10 · E34.8DOENÇA RARA

Síndrome rara, genética e de envelhecimento prematuro, caracterizada por manifestações cutâneas de início na idade adulta que resultam em uma aparência prematuramente envelhecida (ou seja, afinamento e envelhecimento prematuro dos cabelos do couro cabeludo, perda de gordura subcutânea, enrijecimento da pele) associada a manifestações cardiovasculares proeminentes, como aterosclerose acelerada, doença valvular calcificada e cardiomiopatia. Os pacientes apresentam perda de sobrancelhas e cílios na infância e têm predisposição para desenvolver doenças malignas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome rara, genética e de envelhecimento prematuro, caracterizada por manifestações cutâneas de início na idade adulta que resultam em uma aparência prematuramente envelhecida (ou seja, afinamento e envelhecimento prematuro dos cabelos do couro cabeludo, perda de gordura subcutânea, enrijecimento da pele) associada a manifestações cardiovasculares proeminentes, como aterosclerose acelerada, doença valvular calcificada e cardiomiopatia. Os pacientes apresentam perda de sobrancelhas e cílios na infância e têm predisposição para desenvolver doenças malignas.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E34.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

❤️
Coração
8 sintomas
🧬
Pele e cabelo
5 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas
😀
Face
1 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Hipertensão
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Carcinoma de células escamosas da pele
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Alopecia universal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aterosclerose aórtica
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Estenose da valva aórtica
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Envelhecimento prematuro dos cabelos
Muito frequente (99-80%)
27sintomas
Muito frequente (27)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HipertensãoHypertension
Muito frequente (99-80%)90%
Carcinoma de células escamosas da peleSquamous cell carcinoma of the skin
Muito frequente (99-80%)90%
Alopecia universalAlopecia universalis
Muito frequente (99-80%)90%
Aterosclerose aórticaAortic atherosclerosis
Muito frequente (99-80%)90%
Estenose da valva aórticaAortic valve stenosis
Muito frequente (99-80%)90%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

LMNAPrelamin-A/CDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Lamins are intermediate filament proteins that assemble into a filamentous meshwork, and which constitute the major components of the nuclear lamina, a fibrous layer on the nucleoplasmic side of the inner nuclear membrane (PubMed:10080180, PubMed:10580070, PubMed:10587585, PubMed:10814726, PubMed:11799477, PubMed:12075506, PubMed:12927431, PubMed:15317753, PubMed:18551513, PubMed:18611980, PubMed:2188730, PubMed:22431096, PubMed:2344612, PubMed:23666920, PubMed:24741066, PubMed:31434876, PubMed:

LOCALIZAÇÃO

Nucleus laminaNucleus envelopeNucleus, nucleoplasmNucleus matrixNucleus speckle

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Initiation of Nuclear Envelope (NE) Reformation
MECANISMO DE DOENÇA

Emery-Dreifuss muscular dystrophy 2, autosomal dominant

A form of Emery-Dreifuss muscular dystrophy, a degenerative myopathy characterized by weakness and atrophy of muscle without involvement of the nervous system, early contractures of the elbows, Achilles tendons and spine, and cardiomyopathy associated with cardiac conduction defects.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
392.7 TPM
Aorta
300.6 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
297.7 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
272.6 TPM
Útero
255.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (23)
restrictive dermopathy 2familial partial lipodystrophy, Dunnigan typedilated cardiomyopathy-hypergonadotropic hypogonadism syndromemandibuloacral dysplasia with type A lipodystrophy
HGNC:6636UniProt:P02545

Variantes genéticas (ClinVar)

918 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.1589T>A (p.Leu530His) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.862G>A (p.Ala288Thr) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.496C>G (p.Arg166Gly) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.253C>T (p.Leu85Phe) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.1364G>T (p.Arg455Leu) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:363618(Orphanet)
  2. MONDO:0018203(MONDO)
  3. GARD:21555(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Q55787793(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de progeria cardiocutânea LMNA-relacionada

ORPHA:363618 · MONDO:0018203
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
E34.8 · Outros transtornos endócrinos especificados
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4750858
Wikidata
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