Doença rara dos anexos oculares caracterizada por um fenótipo alargado da síndrome de blefarofimose, ptose, epicanto inverso e telecanto (BPES). Quando a BPES é causada por uma microdeleção que abrange outros genes para além do gene causador <i>FOXL2</i>, o doente apresenta características adicionais, incluindo perturbação do desenvolvimento intelectual, anomalias genitais externas, diplegia espástica e atraso na linguagem. Também pode ser observada microcefalia adquirida.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Doença rara dos anexos oculares caracterizada por um fenótipo alargado da síndrome de blefarofimose, ptose, epicanto inverso e telecanto (BPES). Quando um BPES é causado por uma microdeleção que abrange outros genes além do gene causador <i>FOXL2</i>, o doente apresenta características adicionais, incluindo perturbação do desenvolvimento intelectual, anomalias genitais externas, diplegia espástica e atraso na linguagem. Também pode ser observada microcefalia adquirida.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 14 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 35 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição.
Transcriptional regulator. Critical factor essential for ovary differentiation and maintenance, and repression of the genetic program for somatic testis determination. Prevents trans-differentiation of ovary to testis through transcriptional repression of the Sertoli cell-promoting gene SOX9 (By similarity). Has apoptotic activity in ovarian cells. Suppresses ESR1-mediated transcription of PTGS2/COX2 stimulated by tamoxifen (By similarity). Is a regulator of CYP19 expression (By similarity). Par
Nucleus
Blepharophimosis, ptosis, and epicanthus inversus syndrome
A disorder characterized by eyelid dysplasia, small palpebral fissures, drooping eyelids and a skin fold curving in the mediolateral direction, inferior to the inner canthus. In type I BPSE (BPES1) eyelid abnormalities are associated with female infertility. Affected females show an ovarian deficit due to primary amenorrhea or to premature ovarian failure (POF). In type II BPSE (BPES2) affected individuals show only the eyelid defects.
Variantes genéticas (ClinVar)
214 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
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Pesquisa e ensaios clínicos
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Publicações mais relevantes
Publicações recentes
Genetic and Clinical Features of FOXL2-Associated Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus Inversus Syndrome Based on 11 Chinese Families and Literature Review.
One-stage versus two-stage surgical correction of blepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome: a retrospective comparative study.
A rare case of Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus inversus syndrome (BPES) associated with keratoconus: a multidisciplinary approach to diagnosis and management.
Blepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome (BPES) due to polyAla site variant in FOXL2: diagnostic challenges with NGS.
Chromosome 3q22.2-q26.2 Interstitial Deletion in a Patient With Wisconsin Syndrome, Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus Inversus Syndrome, Dandy-Walker Malformation, Pierre Robin Sequence, and Recurrent Infections.
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- "Blepharophimosis-plus" syndromes: Frequency of systemic genetic disorders that also include blepharophimosis.
- Genetic and Clinical Features of FOXL2-Associated Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus Inversus Syndrome Based on 11 Chinese Families and Literature Review.
- One-stage versus two-stage surgical correction of blepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome: a retrospective comparative study.
- A rare case of Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus inversus syndrome (BPES) associated with keratoconus: a multidisciplinary approach to diagnosis and management.
- Blepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome (BPES) due to polyAla site variant in FOXL2: diagnostic challenges with NGS.
- Chromosome 3q22.2-q26.2 Interstitial Deletion in a Patient With Wisconsin Syndrome, Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus Inversus Syndrome, Dandy-Walker Malformation, Pierre Robin Sequence, and Recurrent Infections.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:572333(Orphanet)
- MONDO:0035521(MONDO)
- GARD:22312(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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