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Síndrome plus de blefarofimose-ptose-epicanto inverso
ORPHA:572333CID-10 · Q10.3CID-11 · LD44.30DOENÇA RARA

Doença rara dos anexos oculares caracterizada por um fenótipo alargado da síndrome de blefarofimose, ptose, epicanto inverso e telecanto (BPES). Quando a BPES é causada por uma microdeleção que abrange outros genes para além do gene causador <i>FOXL2</i>, o doente apresenta características adicionais, incluindo perturbação do desenvolvimento intelectual, anomalias genitais externas, diplegia espástica e atraso na linguagem. Também pode ser observada microcefalia adquirida.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença rara dos anexos oculares caracterizada por um fenótipo alargado da síndrome de blefarofimose, ptose, epicanto inverso e telecanto (BPES). Quando um BPES é causado por uma microdeleção que abrange outros genes além do gene causador <i>FOXL2</i>, o doente apresenta características adicionais, incluindo perturbação do desenvolvimento intelectual, anomalias genitais externas, diplegia espástica e atraso na linguagem. Também pode ser observada microcefalia adquirida.

Publicações científicas
207 artigos
Último publicado: 2026 Jan 19

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Antenatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q10.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫘
Rins
6 sintomas
👁️
Olhos
6 sintomas
😀
Face
4 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 14 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Blefarofimose
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Ptose
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Telecanto
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Epicanto inverso
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Morfologia anormal do ducto lacrimal
Frequente (79-30%)
55%prev.
Filtro curto
Frequente (79-30%)
35sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (8)
Ocasional (22)
Muito raro (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 35 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

BlefarofimoseBlepharophimosis
Muito frequente (99-80%)90%
PtosePtosis
Muito frequente (99-80%)90%
TelecantoTelecanthus
Muito frequente (99-80%)90%
Epicanto inversoEpicanthus inversus
Muito frequente (99-80%)90%
Morfologia anormal do ducto lacrimalAbnormal lacrimal duct morphology
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5desde 2021
Total histórico207PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20211 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

FOXL2Forkhead box protein L2Role in the phenotype ofTolerante
FUNÇÃO

Transcriptional regulator. Critical factor essential for ovary differentiation and maintenance, and repression of the genetic program for somatic testis determination. Prevents trans-differentiation of ovary to testis through transcriptional repression of the Sertoli cell-promoting gene SOX9 (By similarity). Has apoptotic activity in ovarian cells. Suppresses ESR1-mediated transcription of PTGS2/COX2 stimulated by tamoxifen (By similarity). Is a regulator of CYP19 expression (By similarity). Par

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

VIAS BIOLÓGICAS (1)
SUMOylation of transcription factors
MECANISMO DE DOENÇA

Blepharophimosis, ptosis, and epicanthus inversus syndrome

A disorder characterized by eyelid dysplasia, small palpebral fissures, drooping eyelids and a skin fold curving in the mediolateral direction, inferior to the inner canthus. In type I BPSE (BPES1) eyelid abnormalities are associated with female infertility. Affected females show an ovarian deficit due to primary amenorrhea or to premature ovarian failure (POF). In type II BPSE (BPES2) affected individuals show only the eyelid defects.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Ovário
102.0 TPM
Cervix Endocervix
31.4 TPM
Cervix Ectocervix
26.6 TPM
Fallopian Tube
25.6 TPM
Pituitária
19.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (6)
premature ovarian failure 3blepharophimosis, ptosis, and epicanthus inversus syndromemaligant granulosa cell tumor of ovaryblepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome type 1
HGNC:1092UniProt:P58012

Variantes genéticas (ClinVar)

214 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 FOXL2: NM_023067.4(FOXL2):c.269T>C (p.Phe90Ser) ()
🧬 FOXL2: NM_023067.4(FOXL2):c.608C>A (p.Ser203Ter) ()
🧬 FOXL2: NM_023067.4(FOXL2):c.1032dup (p.Phe345fs) ()
🧬 FOXL2: NM_023067.4(FOXL2):c.1095del (p.Ser365fs) ()
🧬 FOXL2: NM_023067.4(FOXL2):c.277A>T (p.Lys93Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome plus de blefarofimose-ptose-epicanto inverso

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

"Blepharophimosis-plus" syndromes: Frequency of systemic genetic disorders that also include blepharophimosis.

Clinical &amp; experimental ophthalmology2021 Jul

To determine the frequency of isolated blepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome (BPES) versus systemic genetic disorders in patients presenting with blepharophimosis. Retrospective clinical records review. The records of all patients with blepharophimosis seen in the Division of Ophthalmology at the Children's Hospital of Philadelphia during a 12-year-period (2009-2020) were reviewed for medical history, clinical examination findings and results of genetic analyses. The 135 patients identified with blepharophimosis included 72 females (53%) and 63 males (47%) whose mean ± standard deviation age at first visit was 3.5 ± 6.4 years (range 0-39.8 years). Sixty-seven of the patients (50%) had undergone genetic testing for FOXL2 gene mutation. Fifty-four (81%) harboured FOXL2 gene mutations and 13 (19%) did not. Altogether, 126 patients (93%) had a final diagnosis of isolated BPES. The remaining nine (7%) had syndromic diagnoses ("blepharophimosis-plus"), including Dubowitz syndrome (n = 2), Ohdo syndrome (n = 1), 22q11.2 duplication (n = 1) and 3q22 deletion (n = 2). Three patients with multiple congenital anomalies remain undiagnosed. Blepharophimosis is an eyelid feature occurring most commonly in isolation due to FOXL2 gene mutation, but can also be a harbinger of multisystem disease not exclusive to isolated BPES, as observed in 7% of cases in this series. The ophthalmologist is often the first to recognise these unique features, and must consider and rule out non-BPES syndromes before establishing a diagnosed classic BPES. A comprehensive genetic evaluation is, therefore, indicated in all cases.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. "Blepharophimosis-plus" syndromes: Frequency of systemic genetic disorders that also include blepharophimosis.
    Clinical &amp; experimental ophthalmology· 2021· PMID 33882191mais citado
  2. Genetic and Clinical Features of FOXL2-Associated Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus Inversus Syndrome Based on 11 Chinese Families and Literature Review.
    Am J Med Genet A· 2026· PMID 41555764recente
  3. One-stage versus two-stage surgical correction of blepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome: a retrospective comparative study.
    J AAPOS· 2025· PMID 41265558recente
  4. A rare case of Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus inversus syndrome (BPES) associated with keratoconus: a multidisciplinary approach to diagnosis and management.
    BMC Ophthalmol· 2025· PMID 41073991recente
  5. Blepharophimosis-ptosis-epicanthus inversus syndrome (BPES) due to polyAla site variant in FOXL2: diagnostic challenges with NGS.
    BMJ Case Rep· 2025· PMID 40858345recente
  6. Chromosome 3q22.2-q26.2 Interstitial Deletion in a Patient With Wisconsin Syndrome, Blepharophimosis-Ptosis-Epicanthus Inversus Syndrome, Dandy-Walker Malformation, Pierre Robin Sequence, and Recurrent Infections.
    Am J Med Genet A· 2025· PMID 40464571recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:572333(Orphanet)
  2. MONDO:0035521(MONDO)
  3. GARD:22312(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome plus de blefarofimose-ptose-epicanto inverso
Compêndio · Raras BR

Síndrome plus de blefarofimose-ptose-epicanto inverso

ORPHA:572333 · MONDO:0035521
Prevalência
Unknown
CID-10
Q10.3 · Outras malformações congênitas das pálpebras
CID-11
Início
Antenatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5437588
EuropePMC
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