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Hipertireoidismo familiar por mutação no receptor da TSH
ORPHA:424CID-10 · E05.8CID-11 · 5A02.YOMIM 609152DOENÇA RARA

O Hipertireoidismo Familiar Não Autoimune Autossômico Dominante (FNAH) é um tipo raro de hipertireoidismo. Ele se caracteriza por sintomas que podem ser de leves a graves, o inchaço da glândula tireoide (conhecido como bócio), a ausência de sinais de que o próprio sistema imunológico esteja atacando o corpo (o que aconteceria em doenças autoimunes), a volta frequente dos sintomas mesmo durante o tratamento e um histórico de casos na família.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

O Hipertireoidismo Familiar Não Autoimune Autossômico Dominante (FNAH) é um tipo raro de hipertireoidismo. Ele se caracteriza por sintomas que podem ser de leves a graves, o inchaço da glândula tireoide (conhecido como bócio), a ausência de sinais de que o próprio sistema imunológico esteja atacando o corpo (o que aconteceria em doenças autoimunes), a volta frequente dos sintomas mesmo durante o tratamento e um histórico de casos na família.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2021 Feb 25

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
28
pacientes catalogados
Início
All ages
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: E05.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (1)
0202080013
Teste do pezinho (triagem neonatal)newborn_screening
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
6 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas
🛡️
Imunológico
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 17 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hipertireoidismo
Frequência: 11/11
100%prev.
Defeito ativador do receptor do hormônio estimulante da tireoide (TSHR)
100%prev.
Hiperplasia da tireoide
Obrigatório (100%)
100%prev.
Hiperatividade
Obrigatório (100%)
100%prev.
Maturação esquelética acelerada
Obrigatório (100%)
100%prev.
Bócio
Muito frequente (99-80%)
32sintomas
Muito frequente (19)
Frequente (4)
Muito raro (6)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 32 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HipertireoidismoHyperthyroidism
Frequência: 11/11100%
Defeito ativador do receptor do hormônio estimulante da tireoide (TSHR)Activating thyroid-stimulating hormone receptor (TSHR) defect
Muito frequente100%
Hiperplasia da tireoideThyroid hyperplasia
Obrigatório (100%)100%
HiperatividadeHyperactivity
Obrigatório (100%)100%
Maturação esquelética aceleradaAccelerated skeletal maturation
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20211 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

TSHRThyrotropin receptorDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Receptor for the thyroid-stimulating hormone (TSH) or thyrotropin (PubMed:11847099, PubMed:12045258). Also acts as a receptor for the heterodimeric glycoprotein hormone (GPHA2:GPHB5) or thyrostimulin (PubMed:12045258). TSHR is coupled to G(s) proteins and mediates the activation of adenylate cyclase (PubMed:11847099, PubMed:35940205, PubMed:35940204). This leads to the generation of cyclic adenosine monophosphate (cAMP), which in turn activates protein kinase A (PKA). PKA subsequently phosphoryl

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneBasolateral cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (2)
G alpha (s) signalling eventsHormone ligand-binding receptors
EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Tireoide
198.9 TPM
Fallopian Tube
0.9 TPM
Brain Caudate basal ganglia
0.5 TPM
Baço
0.5 TPM
Cervix Endocervix
0.4 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
familial hyperthyroidism due to mutations in TSH receptorhypothyroidism due to TSH receptor mutationsfamilial gestational hyperthyroidismathyreosis
HGNC:12373UniProt:P16473

Variantes genéticas (ClinVar)

167 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.497del (p.Thr165_Ser166insTer) ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.467+2dup ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.692+56G>T ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.882-1G>A ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.96del (p.Gln33fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 124 variantes classificadas pelo ClinVar.

87
25
12
Patogênica (70.2%)
VUS (20.2%)
Benigna (9.7%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.2066T>G (p.Val689Gly) [Likely pathogenic]
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.1582C>A (p.Arg528Ser) [Likely pathogenic]
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.1465C>T (p.Gln489Ter) [Pathogenic/Likely pathogenic]
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.485C>T (p.Pro162Leu) [Likely pathogenic]
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.755T>C (p.Leu252Pro) [Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hipertireoidismo familiar por mutação no receptor da TSH

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Central TSH Dysregulation in a Patient with Familial Non-Autoimmune Autosomal Dominant Hyperthyroidism Due to a Novel Thyroid-Stimulating Hormone Receptor Disease-Causing Variant.
    Medicina (Kaunas)· 2021· PMID 33669123recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:424(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:609152(OMIM)
  3. MONDO:0012203(MONDO)
  4. GARD:2858(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q111329864(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Hipertireoidismo familiar por mutação no receptor da TSH
Compêndio · Raras BR

Hipertireoidismo familiar por mutação no receptor da TSH

ORPHA:424 · MONDO:0012203
Prevalência
Unknown
Casos
28 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
E05.8 · Outras tireotoxicoses
CID-11
Início
All ages
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4274306
Repurposing
5 candidatos
carbimazoleantithyroid agent
methimazolevitamin D receptor agonist
methylthiouracilthyroid peroxidase inhibitor
+2 outros
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