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Anemia hemolítica por deficiência de glicose-fosfato isomerase
ORPHA:712CID-10 · D55.2CID-11 · 3A10.YOMIM 613470DOENÇA RARA

Anemia hemolítica rara devido a um defeito da enzima glicolítica glicose 6-fosfato isomerase (GPI), caracterizada por anemia hemolítica não esferocítica crônica e, raramente, comprometimento neurológico.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Anemia hemolítica rara devido a um defeito da enzima glicolítica glicose 6-fosfato isomerase (GPI), caracterizada por anemia hemolítica não esferocítica crônica e, raramente, comprometimento neurológico.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
50
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D55.2
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🩸
Sangue
3 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Anemia hemolítica não esferocítica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Aumento da concentração circulante de lactato desidrogenase
Frequente (79-30%)
55%prev.
Nível de glicosefosfato isomerase diminuído
Frequente (79-30%)
55%prev.
Reticulocitose
Frequente (79-30%)
55%prev.
Esplenomegalia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hepatomegalia
Frequente (79-30%)
20sintomas
Frequente (8)
Ocasional (5)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 20 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Anemia hemolítica não esferocíticaNonspherocytic hemolytic anemia
Frequente (79-30%)55%
Aumento da concentração circulante de lactato desidrogenaseIncreased circulating lactate dehydrogenase concentration
Frequente (79-30%)55%
Nível de glicosefosfato isomerase diminuídoDecreased glucosephosphate isomerase level
Frequente (79-30%)55%
ReticulocitoseReticulocytosis
Frequente (79-30%)55%
EsplenomegaliaSplenomegaly
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa3
Últimos 10 anos5publicações
Pico20254 papers
Linha do tempo
2023Hoje · 2026📈 2025Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

GPIGlucose-6-phosphate isomeraseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Isomerase that catalyzes the conversion of alpha-D-glucose-6-phosphate to beta-D-fructose-6-phosphate, the second step in glycolysis, and the reverse reaction in gluconeogenesis, within the cytoplasm (PubMed:28803808). Also shows C2-epimerase activity, interconverting D-glucose-6-phosphate (G6P) and D-mannose-6-phosphate (M6P) (By similarity). Also displays anomerase activity, interconverting alpha and beta-anomeric forms of G6P, D-fructose-6-phosphate and M6P (By similarity). In addition to its

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmSecreted

VIAS BIOLÓGICAS (3)
GlycolysisGluconeogenesisTP53 Regulates Metabolic Genes
MECANISMO DE DOENÇA

Anemia, congenital, non-spherocytic hemolytic, 4

An autosomal recessive form of anemia in which there is no abnormal hemoglobin or spherocytosis. It is caused by glucose phosphate isomerase deficiency.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
398.0 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
310.4 TPM
Cerebelo
301.6 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
224.2 TPM
Glândula adrenal
217.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
hemolytic anemia due to glucophosphate isomerase deficiency
HGNC:4458UniProt:P06744

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 PredniSONE (PREDNISONE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

59 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GPI: NM_000175.5(GPI):c.259G>T (p.Gly87Cys) ()
🧬 GPI: NM_000175.5(GPI):c.838A>G (p.Ile280Val) ()
🧬 GPI: NM_000175.5(GPI):c.*1625G>T ()
🧬 GPI: NM_000175.5(GPI):c.1062+207G>T ()
🧬 GPI: NM_000175.5(GPI):c.1162del (p.Gln388fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 122 variantes classificadas pelo ClinVar.

18
86
18
Patogênica (14.8%)
VUS (70.5%)
Benigna (14.8%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
GPI: NM_000175.5(GPI):c.1162del (p.Gln388fs) [Likely pathogenic]
GPI: NM_000175.5(GPI):c.1475-2A>G [Likely pathogenic]
GPI: NM_000175.5(GPI):c.866-1G>A [Likely pathogenic]
GPI: NM_000175.5(GPI):c.866-8T>C [Uncertain significance]
GPI: NM_000175.5(GPI):c.1579C>G (p.Pro527Ala) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

4 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Anemia hemolítica por deficiência de glicose-fosfato isomerase

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Clinical burden of propionic acidemia in the United States: a claims-based study by age stratum.
    Orphanet J Rare Dis· 2025· PMID 40665346recente
  2. The Impact of Cardiac Output Methods on the Classification of Pulmonary Hypertension.
    Pulm Circ· 2025· PMID 40538466recente
  3. Economic burden of propionic acidemia in the United States: a claims-based study.
    Orphanet J Rare Dis· 2025· PMID 40500726recente
  4. Evolution of mobility, pain/discomfort, self-care, and mental health in patients with alpha-mannosidosis: an international caregiver and patient survey.
    Orphanet J Rare Dis· 2025· PMID 40336024recente
  5. Incidence and prevalence of neurofibromatosis type 1 and 2: a systematic review and meta-analysis.
    Orphanet J Rare Dis· 2023· PMID 37710322recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:712(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:613470(OMIM)
  3. MONDO:0013275(MONDO)
  4. GARD:16541(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q18555220(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Anemia hemolítica por deficiência de glicose-fosfato isomerase
Compêndio · Raras BR

Anemia hemolítica por deficiência de glicose-fosfato isomerase

ORPHA:712 · MONDO:0013275
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
50 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
D55.2 · Anemia devida a transtornos das enzimas glicolíticas
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0002882
Repurposing
11 candidatos
azacitidineDNA methyltransferase inhibitor
cyanocobalaminmethylmalonyl CoA mutase stimulant|vitamin B
decitabineglucocorticoid receptor agonist
+8 outros
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