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Síndrome craniofacial-surdez-mão
ORPHA:1529CID-10 · Q87.0CID-11 · LD2H.YOMIM 122880DOENÇA RARA

A síndrome da surdez craniofacial-mão (CDHS) é um distúrbio autossômico dominante, descrito em uma família até o momento, caracterizado por características faciais características (perfil facial plano com calvária normal, hipertelorismo, pequenas fissuras palpebrais inclinadas para baixo, nariz hipoplásico com ponta de botão e narinas em forma de fenda, boca pequena '' franzida ''), surdez neurossensorial profunda e desvios ulnares e contraturas da mão. Acredita-se que a CDHS seja uma variante alélica da síndrome de Waardenburg que pode ser distinguida desta última por seus achados de imagem e características faciais distintas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome da surdez craniofacial-mão (CDHS) é um distúrbio autossômico dominante, descrito em uma família até o momento, caracterizado por características faciais características (perfil facial plano com calvária normal, hipertelorismo, pequenas fissuras palpebrais inclinadas para baixo, nariz hipoplásico com ponta de botão e narinas em forma de fenda, boca pequena '' franzida ''), surdez neurossensorial profunda e desvios ulnares e contraturas da mão. Acredita-se que a CDHS seja uma variante alélica da síndrome de Waardenburg que pode ser distinguida desta última por seus achados de imagem e características faciais distintas.

Publicações científicas
8 artigos
Último publicado: 2024

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
10 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Blefarofimose
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Boca estreita
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Face plana
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência auditiva neurossensorial
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade do punho
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipoplasia da maxila
Muito frequente (99-80%)
22sintomas
Muito frequente (16)
Frequente (1)
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

BlefarofimoseBlepharophimosis
Muito frequente (99-80%)90%
Boca estreitaNarrow mouth
Muito frequente (99-80%)90%
Face planaFlat face
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência auditiva neurossensorialSensorineural hearing impairment
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade do punhoAbnormality of the wrist
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico8PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20242 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

PAX3Paired box protein Pax-3Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Transcription factor that may regulate cell proliferation, migration and apoptosis. Involved in neural development and myogenesis. Transcriptional activator of MITF, acting synergistically with SOX10 (PubMed:21965087)

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Specification of the neural plate borderTranscriptional and post-translational regulation of MITF-M expression and activity
MECANISMO DE DOENÇA

Waardenburg syndrome 1

WS1 is an autosomal dominant disorder characterized by non-progressive sensorineural deafness, pigmentary disturbances such as frontal white blaze of hair, heterochromia of irides, white eyelashes, leukoderma, and wide bridge of nose owing to lateral displacement of the inner canthus of each eye (dystopia canthorum). WS1 shows variable clinical expression and some affected individuals do not manifest hearing impairment or iris pigmentation disturbances. Dystopia canthorum is the most consistent sign and is found in 98% of the patients.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Baixa expressão)
Glândula salivar
4.6 TPM
Cerebelo
4.0 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
2.3 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
2.3 TPM
Testículo
2.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
Waardenburg syndrome type 1alveolar rhabdomyosarcomaWaardenburg syndrome type 3craniofacial-deafness-hand syndrome
HGNC:8617UniProt:P23760

Variantes genéticas (ClinVar)

289 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.793-4A>T ()
🧬 PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.811C>G (p.Arg271Gly) ()
🧬 PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.1096dup (p.Tyr366fs) ()
🧬 PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.85+1G>T ()
🧬 PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.480_481del (p.Ser160fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 52 variantes classificadas pelo ClinVar.

10
39
3
Patogênica (19.2%)
VUS (75.0%)
Benigna (5.8%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.178G>T (p.Val60Leu) [Likely pathogenic]
PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.452-1G>A [Pathogenic/Likely pathogenic]
PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.792+2T>C [Pathogenic]
LOC126806529: NM_181458.4(PAX3):c.981C>T (p.Thr327=) [Conflicting classifications of pathogenicity]
PAX3: NM_181458.4(PAX3):c.109C>G (p.Arg37Gly) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Disentangling the complex landscape of sleep-wake disorders with data-driven phenotyping: A study of the Bernese center.

European journal of neurology2024 Jan

The diagnosis of sleep-wake disorders (SWDs) is challenging because of the existence of only few accurate biomarkers and the frequent coexistence of multiple SWDs and/or other comorbidities. The aim of this study was to assess in a large cohort of well-characterized SWD patients the potential of a data-driven approach for the identification of SWDs. We included 6958 patients from the Bernese Sleep Registry and 300 variables/biomarkers including questionnaires, results of polysomnography/vigilance tests, and final clinical diagnoses. A pipeline, based on machine learning, was created to extract and cluster the clinical data. Our analysis was performed on three cohorts: patients with central disorders of hypersomnolence (CDHs), a full cohort of patients with SWDs, and a clean cohort without coexisting SWDs. A first analysis focused on the cohort of patients with CDHs and revealed four patient clusters: two clusters for narcolepsy type 1 (NT1) but not for narcolepsy type 2 or idiopathic hypersomnia. In the full cohort of SWDs, nine clusters were found: four contained patients with obstructive and central sleep apnea syndrome, one with NT1, and four with intermixed SWDs. In the cohort of patients without coexisting SWDs, an additional cluster of patients with chronic insomnia disorder was identified. This study confirms the existence of clear clusters of NT1 in CDHs, but mainly intermixed groups in the full spectrum of SWDs, with the exception of sleep apnea syndromes and NT1. New biomarkers are needed for better phenotyping and diagnosis of SWDs.

#2

Case Report: Craniofacial deafness hand syndrome with unusual cardiovascular symptoms and lack of holistic care.

Frontiers in genetics2024

Delays in diagnosing rare genetic disorders often arise due to limited awareness and systemic challenges in primary care. This case highlights the importance of a holistic approach to patient care, encompassing timely detection and comprehensive evaluation of clinical features. We report the case of a 21-year-old Ecuadorian male with facial and hand dysmorphias, cardiomegaly, pulmonary hypertension, and patent ductus arteriosus (PDA). Whole-exome sequencing, performed using the Illumina NextSeq platform. We extensively analyzed over 100 genes linked to congenital structural heart diseases. The genetic findings provided a definitive diagnosis of Craniofacial-Deafness-Hand Syndrome, an extremely rare autosomal dominant condition, but found no variants that explain the patient's cardiac phenotype. We identified a novel pathogenic missense variant in the PAX3 gene (c.A91C, p. T31P). This case underscores the necessity of integrating genetic testing into routine clinical practice to enhance diagnostic precision for rare diseases. It also highlights the need for multidisciplinary collaboration and a holistic care model to improve patient outcomes. The unique association of Craniofacial-Deafness-Hand Syndrome with cardiovascular anomalies due to a PAX3 variation provides valuable insights into the genetic underpinnings of this rare condition.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Disentangling the complex landscape of sleep-wake disorders with data-driven phenotyping: A study of the Bernese center.
    European journal of neurology· 2024· PMID 37531449mais citado
  2. Case Report: Craniofacial deafness hand syndrome with unusual cardiovascular symptoms and lack of holistic care.
    Frontiers in genetics· 2024· PMID 39850491mais citado
  3. PAX3 gene deletion detected by microarray analysis in a girl with hearing loss.
    Mol Cytogenet· 2014· PMID 24839464recente
  4. Pax genes in embryogenesis and oncogenesis.
    J Cell Mol Med· 2008· PMID 18627422recente
  5. Sensorineural deafness, distinctive facial features, and abnormal cranial bones: a new variant of Waardenburg syndrome?
    Am J Med Genet A· 2008· PMID 18553554recente
  6. Craniofacial-deafness-hand syndrome revisited.
    Am J Med Genet A· 2003· PMID 14556253recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1529(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:122880(OMIM)
  3. MONDO:0007395(MONDO)
  4. GARD:1571(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55780454(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome craniofacial-surdez-mão
Compêndio · Raras BR

Síndrome craniofacial-surdez-mão

ORPHA:1529 · MONDO:0007395
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q87.0 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente o aspecto da face
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1852510
EuropePMC
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DiscussaoAtiva

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