A síndrome da surdez craniofacial-mão (CDHS) é um distúrbio autossômico dominante, descrito em uma família até o momento, caracterizado por características faciais características (perfil facial plano com calvária normal, hipertelorismo, pequenas fissuras palpebrais inclinadas para baixo, nariz hipoplásico com ponta de botão e narinas em forma de fenda, boca pequena '' franzida ''), surdez neurossensorial profunda e desvios ulnares e contraturas da mão. Acredita-se que a CDHS seja uma variante alélica da síndrome de Waardenburg que pode ser distinguida desta última por seus achados de imagem e características faciais distintas.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A síndrome da surdez craniofacial-mão (CDHS) é um distúrbio autossômico dominante, descrito em uma família até o momento, caracterizado por características faciais características (perfil facial plano com calvária normal, hipertelorismo, pequenas fissuras palpebrais inclinadas para baixo, nariz hipoplásico com ponta de botão e narinas em forma de fenda, boca pequena '' franzida ''), surdez neurossensorial profunda e desvios ulnares e contraturas da mão. Acredita-se que a CDHS seja uma variante alélica da síndrome de Waardenburg que pode ser distinguida desta última por seus achados de imagem e características faciais distintas.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 8 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.
Transcription factor that may regulate cell proliferation, migration and apoptosis. Involved in neural development and myogenesis. Transcriptional activator of MITF, acting synergistically with SOX10 (PubMed:21965087)
Nucleus
Waardenburg syndrome 1
WS1 is an autosomal dominant disorder characterized by non-progressive sensorineural deafness, pigmentary disturbances such as frontal white blaze of hair, heterochromia of irides, white eyelashes, leukoderma, and wide bridge of nose owing to lateral displacement of the inner canthus of each eye (dystopia canthorum). WS1 shows variable clinical expression and some affected individuals do not manifest hearing impairment or iris pigmentation disturbances. Dystopia canthorum is the most consistent sign and is found in 98% of the patients.
Variantes genéticas (ClinVar)
289 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 52 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome craniofacial-surdez-mão
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Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Disentangling the complex landscape of sleep-wake disorders with data-driven phenotyping: A study of the Bernese center.
The diagnosis of sleep-wake disorders (SWDs) is challenging because of the existence of only few accurate biomarkers and the frequent coexistence of multiple SWDs and/or other comorbidities. The aim of this study was to assess in a large cohort of well-characterized SWD patients the potential of a data-driven approach for the identification of SWDs. We included 6958 patients from the Bernese Sleep Registry and 300 variables/biomarkers including questionnaires, results of polysomnography/vigilance tests, and final clinical diagnoses. A pipeline, based on machine learning, was created to extract and cluster the clinical data. Our analysis was performed on three cohorts: patients with central disorders of hypersomnolence (CDHs), a full cohort of patients with SWDs, and a clean cohort without coexisting SWDs. A first analysis focused on the cohort of patients with CDHs and revealed four patient clusters: two clusters for narcolepsy type 1 (NT1) but not for narcolepsy type 2 or idiopathic hypersomnia. In the full cohort of SWDs, nine clusters were found: four contained patients with obstructive and central sleep apnea syndrome, one with NT1, and four with intermixed SWDs. In the cohort of patients without coexisting SWDs, an additional cluster of patients with chronic insomnia disorder was identified. This study confirms the existence of clear clusters of NT1 in CDHs, but mainly intermixed groups in the full spectrum of SWDs, with the exception of sleep apnea syndromes and NT1. New biomarkers are needed for better phenotyping and diagnosis of SWDs.
Case Report: Craniofacial deafness hand syndrome with unusual cardiovascular symptoms and lack of holistic care.
Delays in diagnosing rare genetic disorders often arise due to limited awareness and systemic challenges in primary care. This case highlights the importance of a holistic approach to patient care, encompassing timely detection and comprehensive evaluation of clinical features. We report the case of a 21-year-old Ecuadorian male with facial and hand dysmorphias, cardiomegaly, pulmonary hypertension, and patent ductus arteriosus (PDA). Whole-exome sequencing, performed using the Illumina NextSeq platform. We extensively analyzed over 100 genes linked to congenital structural heart diseases. The genetic findings provided a definitive diagnosis of Craniofacial-Deafness-Hand Syndrome, an extremely rare autosomal dominant condition, but found no variants that explain the patient's cardiac phenotype. We identified a novel pathogenic missense variant in the PAX3 gene (c.A91C, p. T31P). This case underscores the necessity of integrating genetic testing into routine clinical practice to enhance diagnostic precision for rare diseases. It also highlights the need for multidisciplinary collaboration and a holistic care model to improve patient outcomes. The unique association of Craniofacial-Deafness-Hand Syndrome with cardiovascular anomalies due to a PAX3 variation provides valuable insights into the genetic underpinnings of this rare condition.
Publicações recentes
Case Report: Craniofacial deafness hand syndrome with unusual cardiovascular symptoms and lack of holistic care.
PAX3 gene deletion detected by microarray analysis in a girl with hearing loss.
Pax genes in embryogenesis and oncogenesis.
Sensorineural deafness, distinctive facial features, and abnormal cranial bones: a new variant of Waardenburg syndrome?
Craniofacial-deafness-hand syndrome revisited.
📚 EuropePMC4 artigos no totalmostrando 2
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Frontiers in geneticsDisentangling the complex landscape of sleep-wake disorders with data-driven phenotyping: A study of the Bernese center.
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
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- Disentangling the complex landscape of sleep-wake disorders with data-driven phenotyping: A study of the Bernese center.
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Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:1529(Orphanet)
- OMIM OMIM:122880(OMIM)
- MONDO:0007395(MONDO)
- GARD:1571(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q55780454(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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