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Epilepsia do Norte
ORPHA:1947CID-11 · 5C56.1OMIM 610003PCDT · SUSDOENÇA RARA

Epilepsia progressiva com deficiência intelectual, tipo finlandês (também conhecida como epilepsia do Norte) é um subtipo de lipofuscinose ceroide neuronal (LCN), um tipo de doença genética rara que afeta as células nervosas. A condição é caracterizada por convulsões, perda progressiva das habilidades de pensamento e aprendizado, e perda de visão que pode variar de intensidade.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Epilepsia progressiva com deficiência intelectual, tipo finlandês (também conhecida como epilepsia do Norte) é um subtipo de lipofuscinose ceroide neuronal (LCN), um tipo de doença genética rara que afeta as células nervosas. A condição é caracterizada por convulsões, perda progressiva das habilidades de pensamento e aprendizado, e perda de visão que pode variar de intensidade.

Publicações científicas
21 artigos
Último publicado: 2017 Mar

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 30%
PCDT disponível
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
19 sintomas
👁️
Olhos
5 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas
😀
Face
1 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas

+ 17 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Incapacidade de andar
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Acúmulo intracelular de material de armazenamento de lipopigmento autofluorescente
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Depósitos osmiófilos granulares (GROD) nas células
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Convulsão
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência visual
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Atrofia cerebelar
Muito frequente (99-80%)
46sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (23)
Ocasional (10)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 46 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Incapacidade de andarInability to walk
Muito frequente (99-80%)90%
Acúmulo intracelular de material de armazenamento de lipopigmento autofluorescenteIntracellular accumulation of autofluorescent lipopigment storage material
Muito frequente (99-80%)90%
Depósitos osmiófilos granulares (GROD) nas célulasGranular osmiophilic deposits (GROD) in cells
Muito frequente (99-80%)90%
ConvulsãoSeizure
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência visualVisual impairment
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Total histórico21PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20171 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026🧪 2011Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

CLN8Protein CLN8Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Could play a role in cell proliferation during neuronal differentiation and in protection against cell death

LOCALIZAÇÃO

Endoplasmic reticulum membraneEndoplasmic reticulum-Golgi intermediate compartment membraneEndoplasmic reticulum

MECANISMO DE DOENÇA

Ceroid lipofuscinosis, neuronal, 8

A form of neuronal ceroid lipofuscinosis with onset in childhood. Neuronal ceroid lipofuscinoses are progressive neurodegenerative, lysosomal storage diseases characterized by intracellular accumulation of autofluorescent liposomal material, and clinically by seizures, dementia, visual loss, and/or cerebral atrophy. The lipopigment patterns observed most often in neuronal ceroid lipofuscinosis type 8 comprise mixed combinations of granular, curvilinear, and fingerprint profiles.

OUTRAS DOENÇAS (2)
neuronal ceroid lipofuscinosis 8neuronal ceroid lipofuscinosis 8 northern epilepsy variant
HGNC:2079UniProt:Q9UBY8

Variantes genéticas (ClinVar)

290 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.1A>C (p.Met1Leu) ()
🧬 CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.298C>T (p.Gln100Ter) ()
🧬 CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.248G>A (p.Trp83Ter) ()
🧬 CLN8: GRCh37/hg19 8p23.3-21.2(chr8:158049-26626500)x1 ()
🧬 CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.122del (p.Val41fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 34 variantes classificadas pelo ClinVar.

12
15
7
Patogênica (35.3%)
VUS (44.1%)
Benigna (20.6%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.609C>A (p.Cys203Ter) [Likely pathogenic]
CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.353dup (p.Asn118fs) [Likely pathogenic]
CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.1del (p.Met1*) [Pathogenic]
CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.782T>C (p.Val261Ala) [Conflicting classifications of pathogenicity]
CLN8: NM_018941.4(CLN8):c.295C>T (p.Gln99Ter) [Pathogenic/Likely pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
2Fase 21
·Pré-clínico2
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 3 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Epilepsia do Norte

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Outros ensaios clínicos

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Distribuição por fase
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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
1 papers (10 anos)

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Doenças relacionadas

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Exome sequencing identifies a novel homozygous CLN8 mutation in a Turkish family with Northern epilepsy.
    Acta neurologica Belgica· 2017· PMID 27844444mais citado
  2. Seizure susceptibility, phenotype, and resultant growth delay in the nclf and mnd mouse models of neuronal ceroid lipofuscinoses.
    J Child Neurol· 2013· PMID 23838029recente
  3. Late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis: a new mutation in Arabs.
    Pediatr Neurol· 2009· PMID 19748052recente
  4. Clinical and electrophysiological features of epilepsy in Italian patients with CLN8 mutations.
    Epilepsy Behav· 2007· PMID 17129765recente
  5. Localization of wild-type and mutant neuronal ceroid lipofuscinosis CLN8 proteins in non-neuronal and neuronal cells.
    J Neurosci Res· 2004· PMID 15160397recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1947(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:610003(OMIM)
  3. MONDO:0012391(MONDO)
  4. Epilepsia(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:4010(GARD (NIH))
  6. Variantes catalogadas(ClinVar)
  7. Busca completa no PubMed(PubMed)
  8. Q7059204(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Epilepsia do Norte
Compêndio · Raras BR

Epilepsia do Norte

ORPHA:1947 · MONDO:0012391
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1864923
Repurposing
14 candidatos
aminohydroxybutyric-acidcarbonic anhydrase inhibitor
diclofenamidesuccinimide antiepileptic
ethosuximideglutamate receptor antagonist
+11 outros
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