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Displasia espondiloepimetafisária-cúbito curto
ORPHA:1856CID-10 · Q77.7CID-11 · LD24.3OMIM 271700DOENÇA RARA

Condição causada por mutações truncadas no propeptídeo C de COL2A1. Como outras doenças do colágeno tipo II, é caracterizada por baixa estatura, platispondilia e displasia epifisária. Uma característica distintiva é a presença de braquidactilia com primeiro dedo do pé proeminente.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Condição causada por mutações truncadas no propeptídeo C de COL2A1. Como outras doenças do colágeno tipo II, é caracterizada por baixa estatura, platispondilia e displasia epifisária. Uma característica distintiva é a presença de braquidactilia com primeiro dedo do pé proeminente.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
10
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q77.7
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
30 sintomas
😀
Face
5 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas

+ 18 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Ponte nasal deprimida
Obrigatório (100%)
100%prev.
HP:0003577
Obrigatório (100%)
100%prev.
Falange distal do quinto dedo curta
Obrigatório (100%)
100%prev.
Teto acetabular plano
Obrigatório (100%)
100%prev.
Alta miopia
Obrigatório (100%)
100%prev.
Encurtamento de todas as falanges médias dos dedos
Obrigatório (100%)
59sintomas
Muito frequente (21)
Frequente (12)
Ocasional (9)
Sem dados (17)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 59 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Ponte nasal deprimidaDepressed nasal bridge
Obrigatório (100%)100%
HP:0003577
Obrigatório (100%)100%
Falange distal do quinto dedo curtaShort distal phalanx of the 5th finger
Obrigatório (100%)100%
Teto acetabular planoFlat acetabular roof
Obrigatório (100%)100%
Alta miopiaHigh myopia
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5
Últimos 10 anos5publicações
Pico20212 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

COL2A1Collagen alpha-1(II) chainDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Type II collagen is specific for cartilaginous tissues. It is essential for the normal embryonic development of the skeleton, for linear growth and for the ability of cartilage to resist compressive forces

LOCALIZAÇÃO

Secreted, extracellular space, extracellular matrix

VIAS BIOLÓGICAS (10)
Integrin cell surface interactionsMET activates PTK2 signalingDevelopmental Lineage of Pancreatic Ductal CellsAssembly of collagen fibrils and other multimeric structuresSignaling by PDGF
MECANISMO DE DOENÇA

Spondyloepiphyseal dysplasia congenital type

Disorder characterized by disproportionate short stature and pleiotropic involvement of the skeletal and ocular systems.

OUTRAS DOENÇAS (22)
Legg-Calve-Perthes diseasespondylometaphyseal dysplasia, Schmidt typeplatyspondylic dysplasia, Torrance typeKniest dysplasia
HGNC:2200UniProt:P02458

Variantes genéticas (ClinVar)

1,449 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.2957C>T (p.Pro986Leu) ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.2464-2A>T ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.3635G>T (p.Gly1212Val) ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.3166-1G>C ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.944G>C (p.Gly315Ala) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondiloepimetafisária-cúbito curto

🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. The psychosocial impact of childhood dementia on children and their parents: a systematic review.
    Orphanet J Rare Dis· 2023· PMID 37679855recente
  2. General public's understanding of rare diseases and their opinions on medical resource allocation in Japan: a cross-sectional study.
    Orphanet J Rare Dis· 2023· PMID 37291571recente
  3. Mortality in patients with alpha-mannosidosis: a review of patients' data and the literature.
    Orphanet J Rare Dis· 2022· PMID 35871018recente
  4. GLRX5-associated [Fe-S] cluster biogenesis disorder: further characterisation of the neurological phenotype and long-term outcome.
    Orphanet J Rare Dis· 2021· PMID 34732213recente
  5. Differences in health care experiences between rare cancer and common cancer patients: results from a national cross-sectional survey.
    Orphanet J Rare Dis· 2021· PMID 34074302recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1856(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:271700(OMIM)
  3. MONDO:0010078(MONDO)
  4. GARD:4994(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q7578959(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Displasia espondiloepimetafisária-cúbito curto

ORPHA:1856 · MONDO:0010078
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
10 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q77.7 · Displasia espondiloepifisária
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0796173
Wikidata
Evidência
🥇 Rev. sistemática
DiscussaoAtiva

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