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Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan
ORPHA:171866CID-10 · Q77.7CID-11 · LD24.3OMIM 612813DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
AudiçãoInício neonatalHerança AR
Também conhecida comoSEMD

Displasia espondiloepimetafisária causada por variação bialélica no gene ACAN, caracterizada por baixa estatura grave, dismorfismo facial e achados radiográficos característicos.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan, é uma doença genética rara que causa baixa estatura acentuada desde a infância. A condição afeta o crescimento dos ossos e cartilagens, levando ao encurtamento de braços e pernas, dedos curtos e características faciais próprias. O quadro também pode cursar com aumento da flexibilidade das articulações e manifestações no sistema respiratório. No Brasil, a doença não conta com remédios específicos nem com protocolo clínico exclusivo, mas o SUS oferece acompanhamento com atendimento em reabilitação para suporte das necessidades motoras.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Displasia espondiloepimetafisária causada por variação bialélica no gene ACAN, caracterizada por baixa estatura grave, dismorfismo facial e achados radiográficos característicos.

Publicações científicas
2 artigos
Último publicado: 2019 Jan

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q77.7
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
😀
Face
4 sintomas
🫁
Pulmão
2 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Polegar largo
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Pescoço curto
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Macrocefalia relativa
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Ausência de ponte nasal
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Tórax em barril
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Rizomelia
Muito frequente (99-80%)
25sintomas
Muito frequente (17)
Frequente (2)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 25 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Polegar largoBroad thumb
Muito frequente (99-80%)100%
Pescoço curtoShort neck
Muito frequente (99-80%)100%
Macrocefalia relativaRelative macrocephaly
Muito frequente (99-80%)100%
Ausência de ponte nasalAbsent nasal bridge
Muito frequente (99-80%)100%
Tórax em barrilBarrel-shaped chest
Muito frequente (99-80%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico2PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
ACAN
ACANAggrecan core proteinDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Keratan sulfate degradation
MECANISMO DE DOENÇA

Spondyloepiphyseal dysplasia type Kimberley

Spondyloepiphyseal dysplasias are a heterogeneous group of congenital chondrodysplasias that specifically affect epiphyses and vertebrae. The autosomal dominant SEDK is associated with premature degenerative arthropathy.

OUTRAS DOENÇAS (4)
short stature and advanced bone age, with or without early-onset osteoarthritis and/or osteochondritis dissecansspondyloepimetaphyseal dysplasia, aggrecan typespondyloepiphyseal dysplasia, Kimberley typeshort stature-advanced bone age-early-onset osteoarthritis syndrome
HGNC:319UniProt:P16112

Variantes genéticas (ClinVar)

345 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.1567C>T (p.Gln523Ter) ()
🧬 ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.353T>A (p.Leu118Ter) ()
🧬 ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.6035C>G (p.Thr2012Ser) ()
🧬 ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.5762C>T (p.Ala1921Val) ()
🧬 ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.6917del (p.Pro2306fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 83 variantes classificadas pelo ClinVar.

21
41
21
Patogênica (25.3%)
VUS (49.4%)
Benigna (25.3%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.247G>T (p.Glu83Ter) [Likely pathogenic]
ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.2587del (p.Ala863fs) [Likely pathogenic]
ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.2534C>A (p.Ser845Ter) [Likely pathogenic]
ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.2858dup (p.Asp953fs) [Likely pathogenic]
ACAN: NM_001369268.1(ACAN):c.2023C>T (p.Arg675Ter) [Pathogenic/Likely pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

The second report on spondyloepimetaphyseal dysplasia, aggrecan type: a milder phenotype than originally reported.

Clinical dysmorphology2019 Jan
#2

Heterozygous aggrecan variants are associated with short stature and brachydactyly: Description of 16 probands and a review of the literature.

Clinical endocrinology2018 Jun

Mutations in the aggrecan gene (ACAN) have been identified in two autosomal dominant skeletal dysplasias, spondyloepiphyseal dysplasia, Kimberley type (SEDK), and osteochondritis dissecans, as well as in a severe recessive dysplasia, spondyloepimetaphyseal dysplasia, aggrecan type. Next-generation sequencing (NGS) has aided the identification of heterozygous ACAN mutations in individuals with short stature, minor skeletal defects and mild facial dysmorphisms, some of whom have advanced bone age (BA), poor pubertal spurt and early growth cessation as well as precocious osteoarthritis. This study involves clinical and genetic characterization of 16 probands with heterozygous ACAN variants, 14 with short stature and mild skeletal defects (group 1) and two with SEDK (group 2). Subsequently, we reviewed the literature to determine the frequency of the different clinical characteristics in ACAN-positive individuals. A total of 16 ACAN variants were located throughout the gene, six pathogenic mutations and 10 variants of unknown significance (VUS). Interestingly, brachydactyly was observed in all probands. Probands from group 1 with a pathogenic mutation tended to be shorter, and 60% had an advanced BA compared to 0% in those with a VUS. A higher incidence of coxa valga was observed in individuals with a VUS (37% vs 0%). Nevertheless, other features were present at similar frequencies. ACAN should be considered as a candidate gene in patients with short stature and minor skeletal defects, particularly those with brachydactyly, and in patients with spondyloepiphyseal dysplasia. It is also important to note that advanced BA and osteoarticular complications are not obligatory conditions for aggrecanopathies/aggrecan-associated dysplasias.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Doença com base genética

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Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma condição genética muito rara caracterizada por baixa estatura grave, tronco curto e alterações radiográficas na coluna e extremidades ósseas. Ela é causada por alterações no gene ACAN, fundamental para a matriz cartilaginosa do corpo.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:171866
    Orphanet
  2. GARD:10513
    GARD (NIH)
  3. Q55783935
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-espondiloepimetafisaria-tipo-aggrecan

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan

ORPHA:171866 · MONDO:0013014
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q77.7 · Displasia espondiloepifisária
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C2748544
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara