Displasia espondiloepimetafisária causada por variação bialélica no gene ACAN, caracterizada por baixa estatura grave, dismorfismo facial e achados radiográficos característicos.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan, é uma doença genética rara que causa baixa estatura acentuada desde a infância. A condição afeta o crescimento dos ossos e cartilagens, levando ao encurtamento de braços e pernas, dedos curtos e características faciais próprias. O quadro também pode cursar com aumento da flexibilidade das articulações e manifestações no sistema respiratório. No Brasil, a doença não conta com remédios específicos nem com protocolo clínico exclusivo, mas o SUS oferece acompanhamento com atendimento em reabilitação para suporte das necessidades motoras.
Displasia espondiloepimetafisária causada por variação bialélica no gene ACAN, caracterizada por baixa estatura grave, dismorfismo facial e achados radiográficos característicos.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 8 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 25 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisSpondyloepiphyseal dysplasia type Kimberley
Spondyloepiphyseal dysplasias are a heterogeneous group of congenital chondrodysplasias that specifically affect epiphyses and vertebrae. The autosomal dominant SEDK is associated with premature degenerative arthropathy.
Variantes genéticas (ClinVar)
345 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 83 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
7 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
The second report on spondyloepimetaphyseal dysplasia, aggrecan type: a milder phenotype than originally reported.
Heterozygous aggrecan variants are associated with short stature and brachydactyly: Description of 16 probands and a review of the literature.
Mutations in the aggrecan gene (ACAN) have been identified in two autosomal dominant skeletal dysplasias, spondyloepiphyseal dysplasia, Kimberley type (SEDK), and osteochondritis dissecans, as well as in a severe recessive dysplasia, spondyloepimetaphyseal dysplasia, aggrecan type. Next-generation sequencing (NGS) has aided the identification of heterozygous ACAN mutations in individuals with short stature, minor skeletal defects and mild facial dysmorphisms, some of whom have advanced bone age (BA), poor pubertal spurt and early growth cessation as well as precocious osteoarthritis. This study involves clinical and genetic characterization of 16 probands with heterozygous ACAN variants, 14 with short stature and mild skeletal defects (group 1) and two with SEDK (group 2). Subsequently, we reviewed the literature to determine the frequency of the different clinical characteristics in ACAN-positive individuals. A total of 16 ACAN variants were located throughout the gene, six pathogenic mutations and 10 variants of unknown significance (VUS). Interestingly, brachydactyly was observed in all probands. Probands from group 1 with a pathogenic mutation tended to be shorter, and 60% had an advanced BA compared to 0% in those with a VUS. A higher incidence of coxa valga was observed in individuals with a VUS (37% vs 0%). Nevertheless, other features were present at similar frequencies. ACAN should be considered as a candidate gene in patients with short stature and minor skeletal defects, particularly those with brachydactyly, and in patients with spondyloepiphyseal dysplasia. It is also important to note that advanced BA and osteoarticular complications are not obligatory conditions for aggrecanopathies/aggrecan-associated dysplasias.
Publicações recentes
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Clinical dysmorphologyHeterozygous aggrecan variants are associated with short stature and brachydactyly: Description of 16 probands and a review of the literature.
Clinical endocrinologyAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan e no aconselhamento genético da família.
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
É uma condição genética muito rara caracterizada por baixa estatura grave, tronco curto e alterações radiográficas na coluna e extremidades ósseas. Ela é causada por alterações no gene ACAN, fundamental para a matriz cartilaginosa do corpo.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-espondiloepimetafisaria-tipo-aggrecan
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Displasia espondiloepimetafisária, tipo aggrecan
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata