É uma condição rara que afeta principalmente o desenvolvimento dos ossos desde o nascimento. Ela se caracteriza por um atraso grave no desenvolvimento e por alterações no esqueleto, que incluem: baixa estatura, amadurecimento precoce dos ossos do punho, vértebras achatadas, linhas longitudinais nas extremidades dos ossos longos e pontas dos ossos pequenas. Também se manifesta com deficiência intelectual de moderada a grave e características faciais peculiares, como testa proeminente (saliente), sobrancelhas levemente unidas, ponte do nariz achatada, ponta do nariz proeminente e arredondada, e lábios cheios.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve, é uma doença genética rara que altera o desenvolvimento dos ossos e do sistema neurológico desde o nascimento. As famílias costumam notar baixa estatura acentuada, fraqueza no tônus muscular e atraso importante para alcançar os marcos de desenvolvimento, além de traços faciais característicos. Não existe um medicamento específico que cure a doença, mas medidas de acompanhamento e suporte ajudam a cuidar dos sintomas e das alterações ósseas. No Brasil, a condição não consta na lista oficial de PCDTs do Ministério da Saúde, sendo o cuidado realizado por meio de serviços gerais de reabilitação e especialistas no SUS.
É uma condição rara que afeta principalmente o desenvolvimento dos ossos desde o nascimento. Ela se caracteriza por um atraso grave no desenvolvimento e por alterações no esqueleto, que incluem: baixa estatura, amadurecimento precoce dos ossos do punho, vértebras achatadas, linhas longitudinais nas extremidades dos ossos longos e pontas dos ossos pequenas. Também se manifesta com deficiência intelectual de moderada a grave e características faciais peculiares, como testa proeminente (saliente), sobrancelhas levemente unidas, ponte do nariz achatada, ponta do nariz proeminente e arredondada, e lábios cheios.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 14 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 49 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisSpondyloepimetaphyseal dysplasia, Genevieve type
An autosomal recessive disorder characterized by global developmental delay with infantile onset, intellectual disability, skeletal dysplasia, and short stature. Skeletal findings include flat vertebral bodies with irregular vertebral plates, irregular and flared metaphyses with vertical striations, small and irregular epiphyses, premature carpal ossification and small carpal bones.
Variantes genéticas (ClinVar)
57 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 22 variantes classificadas pelo ClinVar.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve
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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve.
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
Atualmente não existe cura definitiva nem medicamento específico aprovado para tratar a causa genética subjacente desta condição. O acompanhamento médico é focado no controle dos sintomas ósseos e neurológicos e no suporte ao desenvolvimento motor e cognitivo.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-espondiloepimetafisaria-tipo-genevieve
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata