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Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve
ORPHA:168454CID-10 · Q77.7CID-11 · LD24.3OMIM 610442DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
neuroInício infânciaHerança AR
Também conhecida comoSEMDSEMDG

É uma condição rara que afeta principalmente o desenvolvimento dos ossos desde o nascimento. Ela se caracteriza por um atraso grave no desenvolvimento e por alterações no esqueleto, que incluem: baixa estatura, amadurecimento precoce dos ossos do punho, vértebras achatadas, linhas longitudinais nas extremidades dos ossos longos e pontas dos ossos pequenas. Também se manifesta com deficiência intelectual de moderada a grave e características faciais peculiares, como testa proeminente (saliente), sobrancelhas levemente unidas, ponte do nariz achatada, ponta do nariz proeminente e arredondada, e lábios cheios.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve, é uma doença genética rara que altera o desenvolvimento dos ossos e do sistema neurológico desde o nascimento. As famílias costumam notar baixa estatura acentuada, fraqueza no tônus muscular e atraso importante para alcançar os marcos de desenvolvimento, além de traços faciais característicos. Não existe um medicamento específico que cure a doença, mas medidas de acompanhamento e suporte ajudam a cuidar dos sintomas e das alterações ósseas. No Brasil, a condição não consta na lista oficial de PCDTs do Ministério da Saúde, sendo o cuidado realizado por meio de serviços gerais de reabilitação e especialistas no SUS.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

É uma condição rara que afeta principalmente o desenvolvimento dos ossos desde o nascimento. Ela se caracteriza por um atraso grave no desenvolvimento e por alterações no esqueleto, que incluem: baixa estatura, amadurecimento precoce dos ossos do punho, vértebras achatadas, linhas longitudinais nas extremidades dos ossos longos e pontas dos ossos pequenas. Também se manifesta com deficiência intelectual de moderada a grave e características faciais peculiares, como testa proeminente (saliente), sobrancelhas levemente unidas, ponte do nariz achatada, ponta do nariz proeminente e arredondada, e lábios cheios.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
6
pacientes catalogados
Início
Infancy
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q77.7
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
12 sintomas
🧠
Neurológico
9 sintomas
😀
Face
7 sintomas
🧬
Pele e cabelo
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas

+ 14 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Baixa estatura
Frequência: 9/9
67%prev.
Atrofia cerebral
Frequência: 4/6
17%prev.
Estrabismo
Ocasional (29-5%)
17%prev.
Volume reduzido da substância branca cerebral
Frequência: 1/6
17%prev.
Hipermobilidade articular
Ocasional (29-5%)
17%prev.
Convulsão
Ocasional (29-5%)
49sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (1)
Ocasional (8)
Sem dados (39)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 49 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixa estaturaShort stature
Frequência: 9/9100%
Atrofia cerebralCerebral atrophy
Frequência: 4/667%
EstrabismoStrabismus
Ocasional (29-5%)17%
Volume reduzido da substância branca cerebralReduced cerebral white matter volume
Frequência: 1/617%
Hipermobilidade articularJoint hypermobility
Ocasional (29-5%)17%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Últimos 10 anos1publicações
Pico20221 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
NANS
NANS
NANSN-acetylneuraminate-9-phosphate synthaseDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Sialic acid metabolism
MECANISMO DE DOENÇA

Spondyloepimetaphyseal dysplasia, Genevieve type

An autosomal recessive disorder characterized by global developmental delay with infantile onset, intellectual disability, skeletal dysplasia, and short stature. Skeletal findings include flat vertebral bodies with irregular vertebral plates, irregular and flared metaphyses with vertical striations, small and irregular epiphyses, premature carpal ossification and small carpal bones.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Próstata
35.8 TPM
Cólon transverso
31.4 TPM
Glândula salivar
26.9 TPM
Fibroblastos
24.3 TPM
Linfócitos
19.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
spondyloepimetaphyseal dysplasia, Genevieve type
HGNC:19237UniProt:Q9NR45

Variantes genéticas (ClinVar)

57 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 NANS: NM_018946.4(NANS):c.70G>A (p.Glu24Lys) ()
🧬 NANS: NM_018946.4(NANS):c.655dup (p.Thr219fs) ()
🧬 NANS: NM_018946.4(NANS):c.256C>T (p.Arg86Ter) ()
🧬 NANS: GRCh37/hg19 9p24.3-q34.3(chr9:203861-141020389)x3 ()
🧬 NANS: NM_018946.4(NANS):c.349-2A>G ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 22 variantes classificadas pelo ClinVar.

12
8
2
Patogênica (54.5%)
VUS (36.4%)
Benigna (9.1%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
NANS: NM_018946.4(NANS):c.735G>A (p.Trp245Ter) [Likely pathogenic]
NANS: NM_018946.4(NANS):c.772G>T (p.Glu258Ter) [Pathogenic]
NANS: NM_018946.4(NANS):c.133-5del [Conflicting classifications of pathogenicity]
NANS: NM_018946.4(NANS):c.607T>C (p.Tyr203His) [Likely pathogenic]
NANS: NM_018946.4(NANS):c.133-12T>A [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve

🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Clinical and molecular findings in three Japanese patients with N-acetylneuraminic acid synthetase-congenital disorder of glycosylation (NANS-CDG).

Scientific reports2022 Oct 12

We report clinical and molecular findings in three Japanese patients with N-acetylneuraminic acid synthetase-congenital disorder of glycosylation (NANS-CDG). Patient 1 exhibited a unique constellation of clinical features including marked hydrocephalus, spondyloepimetaphyseal dysplasia (SEMD), and thrombocytopenia which is comparable to that of an infant reported by Faye-Peterson et al., whereas patients 2 and 3 showed Camera-Genevieve type SMED with intellectual/developmental disability which is currently known as the sole disease name for NANS-CDG. Molecular studies revealed a maternally inherited likely pathogenic c.207del:p.(Arg69Serfs*57) variant and a paternally derived likely pathogenic c.979_981dup:p.(Ile327dup) variant in patient 1, a homozygous likely pathogenic c.979_981dup:p.(Ile327dup) variant caused by maternal segmental isodisomy involving NANS in patient 2, and a paternally inherited pathogenic c.133-12T>A variant leading to aberrant splicing and a maternally inherited likely pathogenic c.607T>C:p.(Tyr203His) variant in patient 3 (reference mRNA: NM_018946.4). The results, together with previously reported data, imply that (1) NANS plays an important role in postnatal growth and fetal brain development; (2) SMED is recognizable at birth and shows remarkable postnatal evolution; (3) NANS-CDG is associated with low-normal serum sialic acid, obviously elevated urine N-acetylmannosamine, and normal N- and O-glycosylation of serum proteins; and (4) NANS-CDG is divided into Camera-Genevieve type and more severe Faye-Peterson type.

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Doença com base genética

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Conselhos e sociedades

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Atualmente não existe cura definitiva nem medicamento específico aprovado para tratar a causa genética subjacente desta condição. O acompanhamento médico é focado no controle dos sintomas ósseos e neurológicos e no suporte ao desenvolvimento motor e cognitivo.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:168454
    Orphanet
  2. GARD:10057
    GARD (NIH)
  3. Q55783744
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-espondiloepimetafisaria-tipo-genevieve

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Displasia espondiloepimetafisária, tipo Genevieve

ORPHA:168454 · MONDO:0012495
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
6 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q77.7 · Displasia espondiloepifisária
CID-11
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1864872
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara