ORPHA:79257
Gangliosidose GM1 tipo 3
A gangliosidose tipo 3 é uma forma do adulto, leve e crónica de gangliosidose GM1 (ver este termo), caracterizada por um início geralmente na infância ou adolescência e por disfunção cerebelar.
<1 / 1 000 0001 gene identificadoEnsaios clínicos ativosAutosomal recessive
Agente Gangliosidose GM1 tipo 3 monitorando fontes continuamente
always-onEscala de raridade
Ultra-raroPouco comum
Ultra-raro
<1 / 1 000 000
70 casos documentados
1Genes causadores
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