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Gangliosidose GM1 tipo 1
ORPHA:79255

Gangliosidose GM1 tipo 1

A gangliosidose GM1 tipo 1 é a forma infantil grave da gangliosidose GM1 com manifestações neurológicas e sistêmicas variáveis.

Unknown1 gene identificadoEnsaios clínicos ativosAutosomal recessive
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