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Nanismo microcefálico primordial, tipo Montreal
ORPHA:2617CID-10 · Q87.1OMIM 210700DOENÇA RARA

O nanismo primordial microcefálico, tipo Montreal, é uma síndrome dismórfica/anomalias congênitas múltiplas genéticas raras caracterizada por baixa estatura grave e dismorfismo craniofacial (microcefalia, face estreita com bochechas achatadas, ptose, nariz proeminente com crista convexa, orelhas baixas com lóbulos pequenos ou ausentes, palato alto/fenda, micrognatia), associado a envelhecimento prematuro e perda de cabelo no couro cabeludo, pele redundante, seca e enrugada das palmas, prematura senilidade e vários graus de deficiência intelectual. Criptorquidia e anomalias esqueléticas também podem ser observadas. Não houve mais descrições na literatura desde 1970.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

O nanismo primordial microcefálico, tipo Montreal, é uma síndrome dismórfica/anomalias congênitas múltiplas genéticas raras caracterizada por baixa estatura grave e dismorfismo craniofacial (microcefalia, face estreita com bochechas achatadas, ptose, nariz proeminente com crista convexa, orelhas baixas com lóbulos pequenos ou ausentes, palato alto/fenda, micrognatia), associado a envelhecimento prematuro e perda de cabelo no couro cabeludo, pele redundante, seca e enrugada das palmas, prematura senilidade e vários graus de deficiência intelectual. Criptorquidia e anomalias esqueléticas também podem ser observadas. Não houve mais descrições na literatura desde 1970.

Publicações científicas
62 artigos
Último publicado: 2026 Apr 9

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧬
Pele e cabelo
7 sintomas
😀
Face
6 sintomas
🦴
Ossos e articulações
5 sintomas
🧠
Neurológico
4 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas

+ 10 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Baixa estatura grave
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Distância intermamilar ampla
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Envelhecimento prematuro dos cabelos
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Microcefalia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Lipoatrofia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiperreflexia
Muito frequente (99-80%)
36sintomas
Muito frequente (30)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 36 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixa estatura graveSevere short stature
Muito frequente (99-80%)90%
Distância intermamilar amplaWide intermamillary distance
Muito frequente (99-80%)90%
Envelhecimento prematuro dos cabelosPremature graying of hair
Muito frequente (99-80%)90%
MicrocefaliaMicrocephaly
Muito frequente (99-80%)90%
LipoatrofiaLipoatrophy
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa3desde 2023
Total histórico62PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20231 papers
Linha do tempo
2023Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Nanismo microcefálico primordial, tipo Montreal

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Biallelic variants in DNA2 cause poikiloderma with congenital cataracts and severe growth failure reminiscent of Rothmund-Thomson syndrome.

Journal of medical genetics2023 Nov

Rothmund-Thomson syndrome (RTS) is a rare, heterogeneous autosomal recessive genodermatosis, with poikiloderma as its hallmark. It is classified into two types: type I, with biallelic variants in ANAPC1 and juvenile cataracts, and type II, with biallelic variants in RECQL4, increased cancer risk and no cataracts. We report on six Brazilian probands and two siblings of Swiss/Portuguese ancestry presenting with severe short stature, widespread poikiloderma and congenital ocular anomalies. Genomic and functional analysis revealed compound heterozygosis for a deep intronic splicing variant in trans with loss of function variants in DNA2, with reduction of the protein levels and impaired DNA double-strand break repair. The intronic variant is shared by all patients, as well as the Portuguese father of the European siblings, indicating a probable founder effect. Biallelic variants in DNA2 were previously associated with microcephalic osteodysplastic primordial dwarfism. Although the individuals reported here present a similar growth pattern, the presence of poikiloderma and ocular anomalies is unique. Thus, we have broadened the phenotypical spectrum of DNA2 mutations, incorporating clinical characteristics of RTS. Although a clear genotype-phenotype correlation cannot be definitively established at this moment, we speculate that the residual activity of the splicing variant allele could be responsible for the distinct manifestations of DNA2-related syndromes.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Biallelic variants in DNA2 cause poikiloderma with congenital cataracts and severe growth failure reminiscent of Rothmund-Thomson syndrome.
    Journal of medical genetics· 2023· PMID 37055165mais citado
  2. Bi-allelic WDHD1 variants cause microcephalic primordial dwarfism.
    Am J Hum Genet· 2026· PMID 41962535recente
  3. [Research advance on the clinical phenotypes and molecular genetic mechanisms of Microcephalic primordial dwarfism].
    Zhonghua Yi Xue Yi Chuan Xue Za Zhi· 2026· PMID 41621849recente
  4. Microcephalic Osteodysplastic Primordial Dwarfism Type II.
    · 1993· PMID 34978779recente
  5. MCM5 UFMylation regulates replication origin firing and fork progression.
    EMBO J· 2025· PMID 40940420recente
  6. Expanding the Clinical Phenotype Associated with the NIN Gene; Report of a Patient with Short Stature, Microcephaly and Hearing Loss.
    Arch Iran Med· 2025· PMID 40751525recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2617(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:210700(OMIM)
  3. MONDO:0008870(MONDO)
  4. GARD:895(GARD (NIH))
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q55781692(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Nanismo microcefálico primordial, tipo Montreal

ORPHA:2617 · MONDO:0008870
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
CID-10
Q87.1 · Síndromes com malformações congênitas associadas predominantemente com nanismo
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1859468
Wikidata
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