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Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 23
ORPHA:101003CID-10 · G11.4CID-11 · 8B44.01OMIM 270750DOENÇA RARA

A Paraplegia Espástica Hereditária tipo 23 (SPG23) é uma doença genética rara e complexa, transmitida de forma recessiva (ou seja, a pessoa precisa herdar um gene alterado de cada um dos pais para desenvolvê-la). Ela surge na infância, causando rigidez e fraqueza progressiva nas pernas. Também está associada a problemas nos nervos das extremidades do corpo (braços e pernas), alterações na cor da pele (como manchas brancas – vitiligo, manchas escuras ou manchas espalhadas parecidas com sardas), cabelos grisalhos precoces e um rosto com feições características (fino e com traços "marcados"). As características dessa doença (seu fenótipo) foram identificadas em uma região específica do cromossomo 1, entre 1q24 e 1q32.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Paraplegia Espástica Hereditária tipo 23 (SPG23) é uma doença genética rara e complexa, transmitida de forma recessiva (ou seja, a pessoa precisa herdar um gene alterado de cada um dos pais para desenvolvê-la). Ela surge na infância, causando rigidez e fraqueza progressiva nas pernas. Também está associada a problemas nos nervos das extremidades do corpo (braços e pernas), alterações na cor da pele (como manchas brancas – vitiligo, manchas escuras ou manchas espalhadas parecidas com sardas), cabelos grisalhos precoces e um rosto com feições características (fino e com traços "marcados"). As características dessa doença (seu fenótipo) foram identificadas em uma região específica do cromossomo 1, entre 1q24 e 1q32.

Publicações científicas
363 artigos
Último publicado: 2026 Apr 1

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G11.4
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
6 sintomas
🦴
Ossos e articulações
4 sintomas
🧬
Pele e cabelo
3 sintomas
😀
Face
3 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Múltiplas lentigens
Frequente (79-30%)
100%prev.
Hiperreflexia
Frequente (79-30%)
100%prev.
Paraplegia espástica
Frequente (79-30%)
100%prev.
Vitiligo
Frequente (79-30%)
100%prev.
Deficiência intelectual, leve
Frequência: 4/4
100%prev.
Sinal de Babinski
Frequência: 4/4
29sintomas
Muito frequente (10)
Frequente (9)
Ocasional (8)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 29 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Múltiplas lentigensMultiple lentigines
Frequente (79-30%)100%
HiperreflexiaHyperreflexia
Frequente (79-30%)100%
Paraplegia espásticaSpastic paraplegia
Frequente (79-30%)100%
Vitiligo
Frequente (79-30%)100%
Deficiência intelectual, leveIntellectual disability, mild
Frequência: 4/4100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Total histórico363PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20171 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

DSTYKDual serine/threonine and tyrosine protein kinaseDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Acts as a positive regulator of ERK phosphorylation downstream of fibroblast growth factor-receptor activation (PubMed:23862974, PubMed:28157540). Involved in the regulation of both caspase-dependent apoptosis and caspase-independent cell death (PubMed:15178406). In the skin, it plays a predominant role in suppressing caspase-dependent apoptosis in response to UV stress in a range of dermal cell types (PubMed:28157540)

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmCell membraneApical cell membraneBasolateral cell membraneCell junction

MECANISMO DE DOENÇA

Congenital anomalies of the kidney and urinary tract 1

A disorder encompassing a broad spectrum of renal and urinary tract malformations that include renal agenesis, kidney hypodysplasia, multicystic kidney dysplasia, duplex collecting system, posterior urethral valves and ureter abnormalities. Congenital anomalies of kidney and urinary tract are the commonest cause of chronic kidney disease in children.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cérebro - Hemisfério cerebelar
33.1 TPM
Cerebelo
25.4 TPM
Útero
16.7 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
15.5 TPM
Ovário
14.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
congenital anomalies of kidney and urinary tract 1hereditary spastic paraplegia 23renal agenesis, unilateral
HGNC:29043UniProt:Q6XUX3
SPG23Disease-causing germline mutation(s) inDesconhecido
LOCALIZAÇÃO

HGNC:21340

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Penicillamine (PENICILLAMINE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

54 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 DSTYK: NM_015375.3(DSTYK):c.292C>G (p.Pro98Ala) ()
🧬 DSTYK: GRCh37/hg19 1q21.1-44(chr1:143932350-249224684)x3 ()
🧬 DSTYK: NM_015375.3(DSTYK):c.266-29C>G ()
🧬 DSTYK: NM_015375.3(DSTYK):c.655-9C>G ()
🧬 DSTYK: NM_015375.3(DSTYK):c.2579A>C (p.His860Pro) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 1,247 variantes classificadas pelo ClinVar.

125
1122
Patogênica (10.0%)
Benigna (90.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.2436C>G (p.Tyr812Ter) [Likely pathogenic]
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.2592C>A (p.Cys864Ter) [Pathogenic]
ZFR: NM_016107.5(ZFR):c.3018G>A (p.Gln1006=) [Likely benign]
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.249C>T (p.Ala83=) [Likely benign]
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.2727C>T (p.Ser909=) [Likely benign]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 23

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Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
44 papers (10 anos)

Mostrando amostra de 1 publicações de um total de 44

#1

Large Intragenic Deletion in DSTYK Underlies Autosomal-Recessive Complicated Spastic Paraparesis, SPG23.

American journal of human genetics2017 Feb 02

SPG23 is an autosomal-recessive neurodegenerative subtype of lower limb spastic paraparesis with additional diffuse skin and hair dyspigmentation at birth followed by further patchy pigment loss during childhood. Previously, genome-wide linkage in an Arab-Israeli pedigree mapped the gene to an approximately 25 cM locus on chromosome 1q24-q32. By using whole-exome sequencing in a further Palestinian-Jordanian SPG23 pedigree, we identified a complex homozygous 4-kb deletion/20-bp insertion in DSTYK (dual serine-threonine and tyrosine protein kinase) in all four affected family members. DSTYK is located within the established linkage region and we also found the same mutation in the previously reported pedigree and another Israeli pedigree (total of ten affected individuals from three different families). The mutation removes the last two exons and part of the 3' UTR of DSTYK. Skin biopsies revealed reduced DSTYK protein levels along with focal loss of melanocytes. Ultrastructurally, swollen mitochondria and cytoplasmic vacuoles were also noted in remaining melanocytes and some keratinocytes and fibroblasts. Cultured keratinocytes and fibroblasts from an affected individual, as well as knockdown of Dstyk in mouse melanocytes, keratinocytes, and fibroblasts, were associated with increased cell death after ultraviolet irradiation. Keratinocytes from an affected individual showed loss of kinase activity upon stimulation with fibroblast growth factor. Previously, dominant mutations in DSTYK were implicated in congenital urological developmental disorders, but our study identifies different phenotypic consequences for a recurrent autosomal-recessive deletion mutation in revealing the genetic basis of SPG23.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Large Intragenic Deletion in DSTYK Underlies Autosomal-Recessive Complicated Spastic Paraparesis, SPG23.
    American journal of human genetics· 2017· PMID 28157540mais citado
  2. Six novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix-Saguenay spectrum.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41923236recente
  3. Clinical, Radiological, and Genetic Profile of Patients with FA2H-Associated Neurodegeneration: Eight Cases from India and a Review of the Literature.
    Tremor Other Hyperkinet Mov (N Y)· 2026· PMID 41798181recente
  4. Peripheral Neuropathy-Predominant Adult-Onset Autosomal Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay: Novel Variant in the SACS gene.
    Ann Indian Acad Neurol· 2026· PMID 41784076recente
  5. The Cerebellar Cognitive-Affective Syndrome Scale Reveals Consistent, Early, and Progressive Neuropsychological Deficits in Autosomal-Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay: A Large International Cross-Sectional Study.
    Mov Disord· 2026· PMID 41669957recente
  6. Generation of eight human induced pluripotent stem cells lines from patients with Autosomal Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay (ARSACS).
    Stem Cell Res· 2026· PMID 41529449recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:101003(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:270750(OMIM)
  3. MONDO:0010046(MONDO)
  4. GARD:336(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q4664694(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 23
Compêndio · Raras BR

Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 23

ORPHA:101003 · MONDO:0010046
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G11.4 · Paraplegia espástica hereditária
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
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EuropePMC
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