A Paraplegia Espástica Hereditária tipo 23 (SPG23) é uma doença genética rara e complexa, transmitida de forma recessiva (ou seja, a pessoa precisa herdar um gene alterado de cada um dos pais para desenvolvê-la). Ela surge na infância, causando rigidez e fraqueza progressiva nas pernas. Também está associada a problemas nos nervos das extremidades do corpo (braços e pernas), alterações na cor da pele (como manchas brancas – vitiligo, manchas escuras ou manchas espalhadas parecidas com sardas), cabelos grisalhos precoces e um rosto com feições características (fino e com traços "marcados"). As características dessa doença (seu fenótipo) foram identificadas em uma região específica do cromossomo 1, entre 1q24 e 1q32.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A Paraplegia Espástica Hereditária tipo 23 (SPG23) é uma doença genética rara e complexa, transmitida de forma recessiva (ou seja, a pessoa precisa herdar um gene alterado de cada um dos pais para desenvolvê-la). Ela surge na infância, causando rigidez e fraqueza progressiva nas pernas. Também está associada a problemas nos nervos das extremidades do corpo (braços e pernas), alterações na cor da pele (como manchas brancas – vitiligo, manchas escuras ou manchas espalhadas parecidas com sardas), cabelos grisalhos precoces e um rosto com feições características (fino e com traços "marcados"). As características dessa doença (seu fenótipo) foram identificadas em uma região específica do cromossomo 1, entre 1q24 e 1q32.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 9 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 29 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Acts as a positive regulator of ERK phosphorylation downstream of fibroblast growth factor-receptor activation (PubMed:23862974, PubMed:28157540). Involved in the regulation of both caspase-dependent apoptosis and caspase-independent cell death (PubMed:15178406). In the skin, it plays a predominant role in suppressing caspase-dependent apoptosis in response to UV stress in a range of dermal cell types (PubMed:28157540)
CytoplasmCell membraneApical cell membraneBasolateral cell membraneCell junction
Congenital anomalies of the kidney and urinary tract 1
A disorder encompassing a broad spectrum of renal and urinary tract malformations that include renal agenesis, kidney hypodysplasia, multicystic kidney dysplasia, duplex collecting system, posterior urethral valves and ureter abnormalities. Congenital anomalies of kidney and urinary tract are the commonest cause of chronic kidney disease in children.
Medicamentos aprovados (FDA)
1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.
Variantes genéticas (ClinVar)
54 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 1,247 variantes classificadas pelo ClinVar.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 23
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Mostrando amostra de 1 publicações de um total de 44
Publicações recentes
Six novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix-Saguenay spectrum.
Clinical, Radiological, and Genetic Profile of Patients with FA2H-Associated Neurodegeneration: Eight Cases from India and a Review of the Literature.
Peripheral Neuropathy-Predominant Adult-Onset Autosomal Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay: Novel Variant in the SACS gene.
The Cerebellar Cognitive-Affective Syndrome Scale Reveals Consistent, Early, and Progressive Neuropsychological Deficits in Autosomal-Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay: A Large International Cross-Sectional Study.
Generation of eight human induced pluripotent stem cells lines from patients with Autosomal Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay (ARSACS).
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Large Intragenic Deletion in DSTYK Underlies Autosomal-Recessive Complicated Spastic Paraparesis, SPG23.
- Six novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix-Saguenay spectrum.
- Clinical, Radiological, and Genetic Profile of Patients with FA2H-Associated Neurodegeneration: Eight Cases from India and a Review of the Literature.
- Peripheral Neuropathy-Predominant Adult-Onset Autosomal Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay: Novel Variant in the SACS gene.
- The Cerebellar Cognitive-Affective Syndrome Scale Reveals Consistent, Early, and Progressive Neuropsychological Deficits in Autosomal-Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay: A Large International Cross-Sectional Study.
- Generation of eight human induced pluripotent stem cells lines from patients with Autosomal Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay (ARSACS).
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:101003(Orphanet)
- OMIM OMIM:270750(OMIM)
- MONDO:0010046(MONDO)
- GARD:336(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q4664694(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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