Doença mitocondrial rara caracterizada por início de regressão do desenvolvimento episódica no primeiro ano de vida, frequentemente no contexto de doenças febris, bem como hipotonia e convulsões ou encefalopatia epilética refratária. Outras características observadas incluem ataxia, distonia ou atrofia óptica, entre outras. Os doentes não deambulam autonomamente nem adquirem linguagem significativa. Os exames de neuroimagem cerebral podem demonstrar atrofia cerebelosa progressiva ou difusa e alterações de sinal dos gânglios da base. O lactato sérico está frequentemente elevado.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Visão geral
A Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6 (Multiple mitochondrial dysfunctions syndrome type 6) é uma condição genética ultrarrara, com prevalência estimada em menos de 1 caso por 1.000.000 de pessoas (<1 / 1 000 000). A doença possui padrão de herança autossômico recessivo, com manifestação clínica e idade de início tipicamente na infância (Infancy). Na classificação internacional, está associada aos códigos OMIM:617954, MONDO:0054785 e CID-10 E88.8.[1][2]
Sinais e sintomas
Os sinais e sintomas descritos para esta condição incluem atraso global do desenvolvimento, regressão do desenvolvimento, deficiência intelectual, fala ausente e incapacidade de andar, frequentemente associados a controle cefálico pobre, hipotonia e espasticidade. Alterações neurológicas e motoras adicionais englobam ataxia, dismetria e distonia, além de convulsão e encefalopatia epiléptica.[1][2]
No sistema nervoso central e em exames de imagem ou laboratoriais, observam-se atrofia cerebelar, leucencefalopatia, atrofia ou degeneração afetando o tronco cerebral, microcefalia secundária e aumento da concentração circulante de lactato. Manifestações sensoriais e sistêmicas adicionais incluem perda visual, atrofia óptica, deficiência auditiva, déficit de crescimento e dificuldades alimentares.[1][2]
Causas genéticas
A síndrome é causada por alterações patogênicas no gene PMPCB, que codifica a subunidade beta da peptidase de processamento mitocondrial (Mitochondrial-processing peptidase subunit beta). Por possuir herança autossômica recessiva, a manifestação da condição requer a presença de variantes em ambas as cópias do gene.[1][3][4]
Diagnóstico
O diagnóstico da Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6 é estabelecido pela correlação do quadro clínico, manifestações neurológicas e metabólicas, com a confirmação por análise molecular. Atualmente, há 30 testes genéticos disponíveis descritos e 41 variantes catalogadas no banco de dados ClinVar relacionadas a essa condição.[1][3][4]
Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.
A Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6 é uma condição genética rara que se manifesta nos primeiros anos de vida. Ela provoca fraqueza muscular marcante, crises convulsivas e perda de habilidades adquiridas, levando à falta de fala e incapacidade de andar. A causa decorre de alterações no gene PMPCB, que prejudicam o funcionamento correto das mitocôndrias das células. Não há um tratamento curativo específico nem diretriz formal do Ministério da Saúde no SUS, sendo o cuidado voltado ao suporte dos sintomas.
Doença mitocondrial rara caracterizada por início de regressão do desenvolvimento episódica no primeiro ano de vida, frequentemente no contexto de doenças febris, bem como hipotonia e convulsões ou encefalopatia epilética refratária. Outras características observadas incluem ataxia, distonia ou atrofia óptica, entre outras. Os doentes não deambulam autonomamente nem adquirem linguagem significativa. Os exames de neuroimagem cerebral podem demonstrar atrofia cerebelosa progressiva ou difusa e alterações de sinal dos gânglios da base. O lactato sérico está frequentemente elevado.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
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Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisMultiple mitochondrial dysfunctions syndrome 6
An autosomal recessive, neurodegenerative disorder characterized by basal ganglia lesions, cerebellar atrophy, and neurologic regression in the first year of life. Common features include truncal hypotonia, lack of independent ambulation, poor speech, intellectual disability, and motor abnormalities, such as ataxia, dystonia, and spasticity.
Variantes genéticas (ClinVar)
41 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 451 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6
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Pesquisa ativa
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Pesquisa e ensaios clínicos
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Doença com base genética
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A síndrome é provocada por mutações com padrão autossômico recessivo no gene PMPCB. Esse gene codifica uma proteína necessária para o processamento de enzimas dentro das mitocôndrias.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
5 fontes citadas no texto · 6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 5 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (2026). Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-disfuncao-mitocondrial-multipla-tipo-6
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
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Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata