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Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6
ORPHA:569290CID-10 · E88.8CID-11 · 5C53.21OMIM 617954DOENÇA RARA
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neuroInício infânciaHerança AR
Também conhecida comoPMPCB

Doença mitocondrial rara caracterizada por início de regressão do desenvolvimento episódica no primeiro ano de vida, frequentemente no contexto de doenças febris, bem como hipotonia e convulsões ou encefalopatia epilética refratária. Outras características observadas incluem ataxia, distonia ou atrofia óptica, entre outras. Os doentes não deambulam autonomamente nem adquirem linguagem significativa. Os exames de neuroimagem cerebral podem demonstrar atrofia cerebelosa progressiva ou difusa e alterações de sinal dos gânglios da base. O lactato sérico está frequentemente elevado.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

Mantido pelo Disease Twin100% com fonte · atualizado 29/09/2026Revisão médica pendente
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Visão geral

A Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6 (Multiple mitochondrial dysfunctions syndrome type 6) é uma condição genética ultrarrara, com prevalência estimada em menos de 1 caso por 1.000.000 de pessoas (<1 / 1 000 000). A doença possui padrão de herança autossômico recessivo, com manifestação clínica e idade de início tipicamente na infância (Infancy). Na classificação internacional, está associada aos códigos OMIM:617954, MONDO:0054785 e CID-10 E88.8.[1][2]

Sinais e sintomas

Os sinais e sintomas descritos para esta condição incluem atraso global do desenvolvimento, regressão do desenvolvimento, deficiência intelectual, fala ausente e incapacidade de andar, frequentemente associados a controle cefálico pobre, hipotonia e espasticidade. Alterações neurológicas e motoras adicionais englobam ataxia, dismetria e distonia, além de convulsão e encefalopatia epiléptica.[1][2]

No sistema nervoso central e em exames de imagem ou laboratoriais, observam-se atrofia cerebelar, leucencefalopatia, atrofia ou degeneração afetando o tronco cerebral, microcefalia secundária e aumento da concentração circulante de lactato. Manifestações sensoriais e sistêmicas adicionais incluem perda visual, atrofia óptica, deficiência auditiva, déficit de crescimento e dificuldades alimentares.[1][2]

Causas genéticas

A síndrome é causada por alterações patogênicas no gene PMPCB, que codifica a subunidade beta da peptidase de processamento mitocondrial (Mitochondrial-processing peptidase subunit beta). Por possuir herança autossômica recessiva, a manifestação da condição requer a presença de variantes em ambas as cópias do gene.[1][3][4]

Diagnóstico

O diagnóstico da Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6 é estabelecido pela correlação do quadro clínico, manifestações neurológicas e metabólicas, com a confirmação por análise molecular. Atualmente, há 30 testes genéticos disponíveis descritos e 41 variantes catalogadas no banco de dados ClinVar relacionadas a essa condição.[1][3][4]

Fontes numeradas em Referências.

Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.

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EM LINGUAGEM SIMPLES

A Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6 é uma condição genética rara que se manifesta nos primeiros anos de vida. Ela provoca fraqueza muscular marcante, crises convulsivas e perda de habilidades adquiridas, levando à falta de fala e incapacidade de andar. A causa decorre de alterações no gene PMPCB, que prejudicam o funcionamento correto das mitocôndrias das células. Não há um tratamento curativo específico nem diretriz formal do Ministério da Saúde no SUS, sendo o cuidado voltado ao suporte dos sintomas.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Doença mitocondrial rara caracterizada por início de regressão do desenvolvimento episódica no primeiro ano de vida, frequentemente no contexto de doenças febris, bem como hipotonia e convulsões ou encefalopatia epilética refratária. Outras características observadas incluem ataxia, distonia ou atrofia óptica, entre outras. Os doentes não deambulam autonomamente nem adquirem linguagem significativa. Os exames de neuroimagem cerebral podem demonstrar atrofia cerebelosa progressiva ou difusa e alterações de sinal dos gânglios da base. O lactato sérico está frequentemente elevado.

Publicações científicas
48 artigos
Último publicado: 2026

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Infancy
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E88.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
12 sintomas
📏
Crescimento
2 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Incapacidade de andar
Frequência: 5/5
100%prev.
Fala ausente
Frequência: 5/5
100%prev.
Regressão do desenvolvimento
Frequência: 5/5
100%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Frequência: 5/5
80%prev.
Convulsão
Frequência: 4/5
80%prev.
Hipotonia
Frequência: 4/5
27sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (7)
Ocasional (5)
Muito raro (1)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Incapacidade de andarInability to walk
Frequência: 5/5100%
Fala ausenteAbsent speech
Frequência: 5/5100%
Regressão do desenvolvimentoDevelopmental regression
Frequência: 5/5100%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Frequência: 5/5100%
ConvulsãoSeizure
Frequência: 4/580%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico48PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20241 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
PMPCB
PMPCBMitochondrial-processing peptidase subunit betaDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Mitochondrial protein importProcessing of SMDT1
MECANISMO DE DOENÇA

Multiple mitochondrial dysfunctions syndrome 6

An autosomal recessive, neurodegenerative disorder characterized by basal ganglia lesions, cerebellar atrophy, and neurologic regression in the first year of life. Common features include truncal hypotonia, lack of independent ambulation, poor speech, intellectual disability, and motor abnormalities, such as ataxia, dystonia, and spasticity.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
85.0 TPM
Ovário
68.1 TPM
Cervix Endocervix
66.3 TPM
Útero
65.9 TPM
Artéria tibial
64.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
multiple mitochondrial dysfunctions syndrome 6
HGNC:9119UniProt:O75439

Variantes genéticas (ClinVar)

41 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PMPCB: NM_004279.3(PMPCB):c.1133T>A (p.Leu378Gln) ()
🧬 PMPCB: NM_014377.3(DNAJC2):c.1428-236C>G ()
🧬 PMPCB: NM_014377.3(DNAJC2):c.1646C>G (p.Thr549Arg) ()
🧬 PMPCB: NM_004279.3(PMPCB):c.1330-3C>G ()
🧬 PMPCB: NM_004279.3(PMPCB):c.100-4C>G ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 451 variantes classificadas pelo ClinVar.

23
135
293
Patogênica (5.1%)
VUS (29.9%)
Benigna (65.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
GCSH: NM_004483.5(GCSH):c.317_318del (p.Val106fs) [Likely pathogenic]
IBA57: NM_001010867.4(IBA57):c.246T>G (p.Ser82Arg) [Uncertain significance]
IBA57: NM_001010867.4(IBA57):c.242C>G (p.Pro81Arg) [Uncertain significance]
PMPCB: NM_004279.3(PMPCB):c.1133T>A (p.Leu378Gln) [Uncertain significance]
IBA57: NM_001010867.4(IBA57):c.667C>G (p.Arg223Gly) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
35 papers (10 anos)

Mostrando amostra de 1 publicações de um total de 35

#1

Clinical characteristics of a case of multiple mitochondrial dysfunction syndrome 3.

Molecular genetics &amp; genomic medicine2024 Jun

To further comprehend the phenotype of multiple mitochondrial dysfunction syndrome type 3 (MMDS3:OMIM#615330) caused by IBA57 mutation. We present a case involving a patient who experienced acute neurological regression, and the literature was reviewed. Clinical data and laboratory test results were collected; early language and development progress were tested; and genetic testing was performed. Bioinformatics analysis was performed using Mutation Taster and PolyPhen-2, and the literature in databases such as PubMed and CNKI was searched using MMDS3 and IBA57 as keywords. The child, aged 1 year and 2 months, had motor decline, unable to sit alone, limited right arm movement, hypotonia, hyperreflexia of both knees, and Babinski sign positivity on the right side, accompanied by nystagmus. Blood lactate levels were elevated at 2.50 mmol/L. Brain MR indicated slight swelling in the bilateral frontoparietal and occipital white matter areas and the corpus callosum, with extensive abnormal signals on T1 and T2 images, along with the semioval center and occipital lobes bilaterally. The multiple abnormal signals in the brain suggested metabolic leukoencephalopathy. Whole-exome sequencing analysis revealed that the child had two heterozygous mutations in the IBA57 gene, c.286T>C (p.Y96H) (likely pathogenic, LP) and c.992T>A (p.L331Q) (variant of uncertain significance, VUS). As of March 2023, a literature search showed that 56 cases of MMDS3 caused by IBA57 mutation had been reported worldwide, with 35 cases reported in China. Among the 35 IBA57 mutations listed in the HGMD database, there were 28 missense or nonsense mutations, 2 splicing mutations, 2 small deletions, and 3 small insertions. MMDS3 predominantly manifests in infancy, with primary symptoms including feeding difficulties, neurological functional regression, muscle weakness, with severe cases potentially leading to mortality. Diagnosis is supported by elevated lactate levels, multisystem impairment (including auditory and visual systems), and distinctive MRI findings. Whole-exome sequencing is crucial for diagnosis. Currently, cocktail therapy offers symptomatic relief.

Publicações recentes

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Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A síndrome é provocada por mutações com padrão autossômico recessivo no gene PMPCB. Esse gene codifica uma proteína necessária para o processamento de enzimas dentro das mitocôndrias.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 fontes citadas no texto · 6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 5 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. MONDO
    purl.obolibrary.org
  2. GARD:18004
    GARD (NIH)
  3. Q63859997
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (2026). Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-disfuncao-mitocondrial-multipla-tipo-6

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de disfunção mitocondrial múltipla tipo 6

ORPHA:569290 · MONDO:0054785
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E88.8 · Outros distúrbios especificados do metabolismo
CID-11
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4693741
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara