A síndrome de microdeleção 1q21.1 é uma síndrome de deleção recorrente recentemente descrita com manifestações clínicas variáveis, mas sem o quadro clínico de trombocitopenia - síndrome do rádio ausente (TAR).
Introdução
O que você precisa saber de cara
A síndrome de microdeleção 1q21.1 é uma alteração genética rara em que falta um pequeno pedaço do cromossomo 1. Essa alteração pode trazer sinais variados, como atraso no desenvolvimento, baixo tônus muscular, traços faciais característicos e alterações nos olhos ou no coração. Não existe um remédio que cure a síndrome nem medicamentos específicos dispensados pelo SUS para essa causa.
A síndrome de microdeleção 1q21.1 é uma síndrome de deleção recorrente recentemente descrita com manifestações clínicas variáveis, mas sem o quadro clínico de trombocitopenia - síndrome do rádio ausente (TAR).
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 40 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 122 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant, Not applicable.
Cataract 1, multiple types
An opacification of the crystalline lens of the eye that frequently results in visual impairment or blindness. Opacities vary in morphology, are often confined to a portion of the lens, and may be static or progressive. CTRCT1 includes congenital, zonular pulverulent, nuclear progressive, nuclear pulverulent, nuclear total, total, and posterior subcapsular types of cataract. Zonular or lamellar cataracts are opacities, broad or narrow, usually consisting of powdery white dots affecting only certain layers or zones between the cortex and nucleus of an otherwise clear lens. The opacity may be so dense as to render the entire central region of the lens completely opaque, or so translucent that vision is hardly if at all impeded. Zonular cataracts generally do not involve the embryonic nucleus, though sometimes they involve the fetal nucleus. Usually sharply separated from a clear cortex outside them, they may have projections from their outer edges known as riders or spokes. In some cases cataract is associated with microcornea without any other systemic anomaly or dysmorphism. Microcornea is defined by a corneal diameter inferior to 10 mm in both meridians in an otherwise normal eye.
Atrial standstill 1
A rare arrhythmia characterized by the absence of electrical and mechanical activity in the atria. Electrocardiographically, it is characterized by bradycardia, the absence of P waves, and a junctional narrow complex escape rhythm.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 1 variantes classificadas pelo ClinVar.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de microdeleção 1q21.1
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Mostrando amostra de 2 publicações de um total de 9
Prenatal diagnosis of the recurrent 1q21.1 microdeletions in fetuses with ultrasound anomalies and review of the literature.
The recurrent 1q21.1 microdeletion syndrome is an autosomal dominant disorder and is characterized by dysmorphic facial features, microcephaly, developmental delay, and congenital defects. However, most studies on the distal deletions in the 1q21.1 region were diagnosed postnatally. This study aimed to provide a better understanding of the ultrasound and molecular findings of fetuses with recurrent 1q21.1 microdeletions in prenatal diagnosis. In this retrospective study, we reported 21 cases with the recurrent 1q21.1 microdeletion syndrome diagnosed at our prenatal diagnostic center from January 2016 to January 2023. The clinical data were reviewed for these cases, including the maternal demographics, indications for invasive testing, ultrasound findings, CMA results, and pregnancy outcomes. In the study, a total of 21 cases with recurrent 1q21.1 microdeletions were diagnosed prenatally by CMA. Fifteen cases were described with ultrasound indications, and the most common findings are as follows: increased nuchal translucency (NT) (26.7%), intrauterine growth retardation (IUGR) (26.7%), congenital heart defects (CHD) (20%), and congenital anomalies of the kidney and urinary tract (CAKUT) (13.3%). All the cases with the distal 1q21.1 deletions contain the common minimal region (located between BP3 and BP4) and eight OMIM genes. Parental studies to determine the inheritance of the deletion were performed for eight cases, and half of the cases were inherited from one of the parents. Pregnancy outcomes were available for nine cases; eight (88.9%) pregnancies were determined to be terminated and one (11.1%) was full-term delivery. To our knowledge, this is the largest study to find that fetuses with recurrent 1q21.1 microdeletions were closely associated with increased NT, CHD, IUGR, and CAKUT. In addition, ours is the first study to report that cerebral ventriculomegaly might be associated with recurrent 1q21.1 microdeletions. More comprehensive studies are needed for a better understanding of the prenatal phenotype-genotype relationship of the recurrent 1q21.1 microdeletion syndrome in future.
Novel heterozygous pathogenic variants in CHUK in a patient with AEC-like phenotype, immune deficiencies and 1q21.1 microdeletion syndrome: a case report.
Ectodermal dysplasias (ED) are a group of diseases that affects the development or function of the teeth, hair, nails and exocrine and sebaceous glands. One type of ED, ankyloblepharon-ectodermal defects-cleft lip/palate syndrome (AEC or Hay-Wells syndrome), is an autosomal dominant disease characterized by the presence of skin erosions affecting the palms, soles and scalp. Other clinical manifestations include ankyloblepharon filiforme adnatum, cleft lip, cleft palate, craniofacial abnormalities and ectodermal defects such as sparse wiry hair, nail changes, dental changes, and subjective hypohydrosis. We describe a patient presenting clinical features reminiscent of AEC syndrome in addition to recurrent infections suggestive of immune deficiency. Genetic testing for TP63, IRF6 and RIPK4 was negative. Microarray analysis revealed a 2 MB deletion on chromosome 1 (1q21.1q21.2). Clinical exome sequencing uncovered compound heterozygous variants in CHUK; a maternally-inherited frameshift variant (c.1365del, p.Arg457Aspfs*6) and a de novo missense variant (c.1388C > A, p.Thr463Lys) on the paternal allele. To our knowledge, this is the fourth family reported with CHUK-deficiency and the second patient with immune abnormalities. This is the first case of CHUK-deficiency with compound heterozygous pathogenic variants, including one variant that arose de novo. In comparison to cases found in the literature, this patient demonstrates a less severe phenotype than previously described.
Publicações recentes
Chromosomal Microarray in Children Born Small for Gestational Age - Single Center Experience.
Prenatal diagnosis of the recurrent 1q21.1 microdeletions in fetuses with ultrasound anomalies and review of the literature.
Punctal Atresia As a Clinical Indicator of Systemic Genetic Anomalies.
[Analysis of clinical characteristics and molecular genetics in eighteen patients with 1q21.1 microdeletion syndrome].
Identification of pathogenic genetic variants in patients with acquired early-onset bilateral cataracts using next-generation sequencing.
📚 EuropePMC4 artigos no totalmostrando 2
Prenatal diagnosis of the recurrent 1q21.1 microdeletions in fetuses with ultrasound anomalies and review of the literature.
Frontiers in geneticsNovel heterozygous pathogenic variants in CHUK in a patient with AEC-like phenotype, immune deficiencies and 1q21.1 microdeletion syndrome: a case report.
BMC medical geneticsAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de microdeleção 1q21.1.
É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →
Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Síndrome de microdeleção 1q21.1 e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
Não há cura conhecida para a síndrome de microdeleção 1q21.1, pois trata-se de uma alteração na estrutura dos cromossomos. O cuidado baseia-se no manejo dos sintomas e no atendimento em reabilitação para promover o desenvolvimento da criança.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Síndrome de microdeleção 1q21.1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-microdelecao-1q211
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Síndrome de microdeleção 1q21.1
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata