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Síndrome de microdeleção 1q21.1
ORPHA:250989CID-10 · Q93.5CID-11 · LD44.10OMIM 612474DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Visão / ocularInício neonatalHerança AD/Unknown
Também conhecida comoTAR
Sinônimos clínicos: Monossomia 1q21.1

A síndrome de microdeleção 1q21.1 é uma síndrome de deleção recorrente recentemente descrita com manifestações clínicas variáveis, mas sem o quadro clínico de trombocitopenia - síndrome do rádio ausente (TAR).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome de microdeleção 1q21.1 é uma alteração genética rara em que falta um pequeno pedaço do cromossomo 1. Essa alteração pode trazer sinais variados, como atraso no desenvolvimento, baixo tônus muscular, traços faciais característicos e alterações nos olhos ou no coração. Não existe um remédio que cure a síndrome nem medicamentos específicos dispensados pelo SUS para essa causa.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A síndrome de microdeleção 1q21.1 é uma síndrome de deleção recorrente recentemente descrita com manifestações clínicas variáveis, mas sem o quadro clínico de trombocitopenia - síndrome do rádio ausente (TAR).

Publicações científicas
9 artigos
Último publicado: 2024 Dec

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q93.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
20 sintomas
🦴
Ossos e articulações
17 sintomas
🧠
Neurológico
15 sintomas
❤️
Coração
9 sintomas
👁️
Olhos
8 sintomas
📏
Crescimento
5 sintomas

+ 40 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

76%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Frequente (79-30%)
67%prev.
Microcefalia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Bossas frontais
Frequente (79-30%)
55%prev.
Baixa estatura
Frequente (79-30%)
55%prev.
Deficiência intelectual
Frequente (79-30%)
55%prev.
Ponte nasal ampla
Frequente (79-30%)
122sintomas
Frequente (7)
Ocasional (112)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 122 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Frequente (79-30%)76%
MicrocefaliaMicrocephaly
Frequente (79-30%)67%
Bossas frontaisFrontal bossing
Frequente (79-30%)55%
Baixa estaturaShort stature
Frequente (79-30%)55%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico9PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant, Not applicable.

GJA8Gap junction alpha-8 proteinMENDELIANTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Gap junction assembly
MECANISMO DE DOENÇA

Cataract 1, multiple types

An opacification of the crystalline lens of the eye that frequently results in visual impairment or blindness. Opacities vary in morphology, are often confined to a portion of the lens, and may be static or progressive. CTRCT1 includes congenital, zonular pulverulent, nuclear progressive, nuclear pulverulent, nuclear total, total, and posterior subcapsular types of cataract. Zonular or lamellar cataracts are opacities, broad or narrow, usually consisting of powdery white dots affecting only certain layers or zones between the cortex and nucleus of an otherwise clear lens. The opacity may be so dense as to render the entire central region of the lens completely opaque, or so translucent that vision is hardly if at all impeded. Zonular cataracts generally do not involve the embryonic nucleus, though sometimes they involve the fetal nucleus. Usually sharply separated from a clear cortex outside them, they may have projections from their outer edges known as riders or spokes. In some cases cataract is associated with microcornea without any other systemic anomaly or dysmorphism. Microcornea is defined by a corneal diameter inferior to 10 mm in both meridians in an otherwise normal eye.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Testículo
12.9 TPM
Rim - Córtex
0.0 TPM
Rim - Medula
0.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (7)
cataract 1 multiple typescataract - microcornea syndromepulverulent cataractsclerocornea
HGNC:4281UniProt:P48165
GJA5Gap junction alpha-5 proteinMENDELIANModerado
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Gap junction assembly
MECANISMO DE DOENÇA

Atrial standstill 1

A rare arrhythmia characterized by the absence of electrical and mechanical activity in the atria. Electrocardiographically, it is characterized by bradycardia, the absence of P waves, and a junctional narrow complex escape rhythm.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Artéria coronária
39.1 TPM
Artéria tibial
34.6 TPM
Pulmão
32.6 TPM
Aorta
28.9 TPM
Adipose Visceral Omentum
22.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
atrial fibrillation, familial, 11atrial standstill 1tetralogy of fallotfamilial atrial fibrillation
HGNC:4279UniProt:P36382

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 1 variantes classificadas pelo ClinVar.

1
Patogênica (100.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ACP6: GRCh38/hg38 1q21.1-21.2(chr1:146872717-148353641) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de microdeleção 1q21.1

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
9 papers (10 anos)

Mostrando amostra de 2 publicações de um total de 9

#1

Prenatal diagnosis of the recurrent 1q21.1 microdeletions in fetuses with ultrasound anomalies and review of the literature.

Frontiers in genetics2024

The recurrent 1q21.1 microdeletion syndrome is an autosomal dominant disorder and is characterized by dysmorphic facial features, microcephaly, developmental delay, and congenital defects. However, most studies on the distal deletions in the 1q21.1 region were diagnosed postnatally. This study aimed to provide a better understanding of the ultrasound and molecular findings of fetuses with recurrent 1q21.1 microdeletions in prenatal diagnosis. In this retrospective study, we reported 21 cases with the recurrent 1q21.1 microdeletion syndrome diagnosed at our prenatal diagnostic center from January 2016 to January 2023. The clinical data were reviewed for these cases, including the maternal demographics, indications for invasive testing, ultrasound findings, CMA results, and pregnancy outcomes. In the study, a total of 21 cases with recurrent 1q21.1 microdeletions were diagnosed prenatally by CMA. Fifteen cases were described with ultrasound indications, and the most common findings are as follows: increased nuchal translucency (NT) (26.7%), intrauterine growth retardation (IUGR) (26.7%), congenital heart defects (CHD) (20%), and congenital anomalies of the kidney and urinary tract (CAKUT) (13.3%). All the cases with the distal 1q21.1 deletions contain the common minimal region (located between BP3 and BP4) and eight OMIM genes. Parental studies to determine the inheritance of the deletion were performed for eight cases, and half of the cases were inherited from one of the parents. Pregnancy outcomes were available for nine cases; eight (88.9%) pregnancies were determined to be terminated and one (11.1%) was full-term delivery. To our knowledge, this is the largest study to find that fetuses with recurrent 1q21.1 microdeletions were closely associated with increased NT, CHD, IUGR, and CAKUT. In addition, ours is the first study to report that cerebral ventriculomegaly might be associated with recurrent 1q21.1 microdeletions. More comprehensive studies are needed for a better understanding of the prenatal phenotype-genotype relationship of the recurrent 1q21.1 microdeletion syndrome in future.

#2

Novel heterozygous pathogenic variants in CHUK in a patient with AEC-like phenotype, immune deficiencies and 1q21.1 microdeletion syndrome: a case report.

BMC medical genetics2018 Mar 09

Ectodermal dysplasias (ED) are a group of diseases that affects the development or function of the teeth, hair, nails and exocrine and sebaceous glands. One type of ED, ankyloblepharon-ectodermal defects-cleft lip/palate syndrome (AEC or Hay-Wells syndrome), is an autosomal dominant disease characterized by the presence of skin erosions affecting the palms, soles and scalp. Other clinical manifestations include ankyloblepharon filiforme adnatum, cleft lip, cleft palate, craniofacial abnormalities and ectodermal defects such as sparse wiry hair, nail changes, dental changes, and subjective hypohydrosis. We describe a patient presenting clinical features reminiscent of AEC syndrome in addition to recurrent infections suggestive of immune deficiency. Genetic testing for TP63, IRF6 and RIPK4 was negative. Microarray analysis revealed a 2 MB deletion on chromosome 1 (1q21.1q21.2). Clinical exome sequencing uncovered compound heterozygous variants in CHUK; a maternally-inherited frameshift variant (c.1365del, p.Arg457Aspfs*6) and a de novo missense variant (c.1388C > A, p.Thr463Lys) on the paternal allele. To our knowledge, this is the fourth family reported with CHUK-deficiency and the second patient with immune abnormalities. This is the first case of CHUK-deficiency with compound heterozygous pathogenic variants, including one variant that arose de novo. In comparison to cases found in the literature, this patient demonstrates a less severe phenotype than previously described.

Publicações recentes

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Não há cura conhecida para a síndrome de microdeleção 1q21.1, pois trata-se de uma alteração na estrutura dos cromossomos. O cuidado baseia-se no manejo dos sintomas e no atendimento em reabilitação para promover o desenvolvimento da criança.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de microdeleção 1q21.1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-microdelecao-1q211

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de microdeleção 1q21.1

ORPHA:250989 · MONDO:0012914
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant, Not applicable
CID-10
Q93.5 · Outras deleções parciais de cromossomo
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C2675897
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara