Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de perturbação comportamental-perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade-dismorfia PHIP-relacionada
ORPHA:589905CID-10 · Q87.8OMIM 617991DOENÇA RARA

Anomalia congénita / síndrome dismórfica genética rara caracterizada por atraso de desenvolvimento variável e perturbação do desenvolvimento intelectual, aumento do peso ou obesidade, anomalias comportamentais (incluindo hiperatividade, comportamento agressivo, ansiedade, transtorno de humor ou características do espectro do autismo) e dismorfismo facial (ex: fronte alta, sobrancelhas grossas e / ou sinófris, nariz arrebitado e orelhas volumosas, entre outras). As manifestações adicionais relatadas incluem hipotonia, anomalias oculares, anomalias dos dedos das mãos e dos pés, hipermobilidade articular ou pigmentação anómala. A imagiologia cerebral pode mostrar anomalias inespecíficas leves.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Anomalia congénita / síndrome dismórfica genética rara caracterizada por atraso de desenvolvimento variável e perturbação do desenvolvimento intelectual, aumento do peso ou obesidade, anomalias comportamentais (incluindo hiperatividade, comportamento agressivo, ansiedade, transtorno de humor ou características do espectro do autismo) e dismorfismo facial (ex: fronte alta, sobrancelhas grossas e/ou sinófrias, nariz arrebitado e orelhas volumosas, entre outras). As manifestações adicionais relacionadas incluem hipotonia, anomalias oculares, anomalias dos dedos das mãos e dos pés, hipermobilidade articular ou pigmentação anómala. A imagiologia cerebral pode mostrar anomalias de níveis inespecíficos.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
35
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ infancy, neonatal
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 40%
Triagem neonatal (Fase 5)Centros em: PA, PR, RS, ES, RJ +5CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
11 sintomas
🧠
Neurológico
9 sintomas
🦴
Ossos e articulações
6 sintomas
📏
Crescimento
5 sintomas
👁️
Olhos
5 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas

+ 18 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Obesidade
Frequência: 3/3
100%prev.
Ansiedade
Frequência: 2/2
100%prev.
Hipotonia
Frequente (79-30%)
100%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Frequência: 3/3
90%prev.
Macrotia
Muito frequente (99-80%)
58sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (29)
Ocasional (16)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 58 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

ObesidadeObesity
Frequência: 3/3100%
AnsiedadeAnxiety
Frequência: 2/2100%
HipotoniaHypotonia
Frequente (79-30%)100%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)100%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Frequência: 3/3100%

Triagem neonatal (Teste do Pezinho)

👶
Teste: qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
Fase 5 do PNTNpending
Incidência no Brasil: 1:10.000

A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

PHIPPH-interacting proteinDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Probable regulator of the insulin and insulin-like growth factor signaling pathways. Stimulates cell proliferation through regulation of cyclin transcription and has an anti-apoptotic activity through AKT1 phosphorylation and activation. Plays a role in the regulation of cell morphology and cytoskeletal organization

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

VIAS BIOLÓGICAS (1)
RHOBTB2 GTPase cycle
MECANISMO DE DOENÇA

Chung-Jansen syndrome

An autosomal dominant disorder characterized by developmental delay, intellectual disability, autistic features, anxiety, hypotonia, obesity, and dysmorphic features.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cervix Ectocervix
25.9 TPM
Linfócitos
24.4 TPM
Cervix Endocervix
23.2 TPM
Cerebelo
23.0 TPM
Fallopian Tube
22.9 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (4)
OUTRAS DOENÇAS (1)
PHIP-related behavioral problems-intellectual disability-obesity-dysmorphic features syndrome
HGNC:15673UniProt:Q8WWQ0

Variantes genéticas (ClinVar)

349 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.4476del (p.Gln1493fs) ()
🧬 PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.2770-1G>C ()
🧬 PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.3852+1G>A ()
🧬 PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.4385A>T (p.Lys1462Ile) ()
🧬 PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.3287C>G (p.Pro1096Arg) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 179 variantes classificadas pelo ClinVar.

107
72
Patogênica (59.8%)
VUS (40.2%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
IRAK1BP1: NM_017934.7(PHIP):c.3852+1G>A [Likely pathogenic]
PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.2048C>G (p.Ser683Ter) [Pathogenic]
IRAK1BP1: NM_017934.7(PHIP):c.2977_2978insCCAG (p.Trp993fs) [Likely pathogenic]
PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.1196G>A (p.Trp399Ter) [Likely pathogenic]
PHIP: NM_017934.7(PHIP):c.209T>G (p.Leu70Ter) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de perturbação comportamental-perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade-dismorfia PHIP-relacionada

Centros de Referência SUS

13 centros habilitados pelo SUS para Síndrome de perturbação comportamental-perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade-dismorfia PHIP-relacionada

Centros para Síndrome de perturbação comportamental-perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade-dismorfia PHIP-relacionada

Detalhes dos centros

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de perturbação comportamental-perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade-dismorfia PHIP-relacionada.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de perturbação comportamental-perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade-dismorfia PHIP-relacionada

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:589905(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:617991(OMIM)
  3. MONDO:0035133(MONDO)
  4. GARD:22367(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q117472178(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de perturbação comportamental-perturbação do desenvolvimento intelectual-obesidade-dismorfia PHIP-relacionada

ORPHA:589905 · MONDO:0035133
🇧🇷 Brasil SUS
Triagem
qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
PNTN
Fase 5
Incidência BR
1:10.000
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
35 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
Início
Antenatal, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4693860
Repurposing
2 candidatos
ephedrineadrenergic receptor agonist
ephedrine-(racemic)
Wikidata
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades