Pular para o conteúdo
Síndrome de sobrecrescimento progressivo segmentar com hiperplasia fibroadiposa
ORPHA:314662CID-10 · Q87.3DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
CrescimentoInício neonatalHerança Unknown

Doença rara da síndrome de crescimento excessivo relacionada ao PIK3CA, caracterizada por crescimento excessivo segmentar e progressivo, envolvendo predominantemente o tecido adiposo, ou uma mistura de tecido adiposo e fibroso, com envolvimento variável do tecido subcutâneo e muscular, bem como crescimento excessivo do esqueleto. A gravidade e a extensão do crescimento excessivo são altamente variáveis, embora frequentemente sejam assimétricos e desproporcionais, afetem mais as extremidades inferiores do que as superiores e progridam em um padrão distal para proximal. O supercrescimento congênito geralmente está associado.

Em construçãohistóricoSugerir correção
Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome de sobrecrescimento progressivo segmentar com hiperplasia fibroadiposa é uma condição genética rara caracterizada pelo crescimento aumentado e assimétrico de tecidos gordurosos e ósseos no corpo. Geralmente os primeiros sinais são percebidos já no nascimento ou nos primeiros meses de vida, com destaque para a diferença de tamanho nas pernas e a presença de manchas na pele. A alteração está ligada a mutações no gene PIK3CA, que surgem espontaneamente durante o desenvolvimento embrionário e não costumam ser herdadas dos pais. Embora a doença não conte com um PCDT específico nem remédios próprios dispensados na farmácia do SUS, o sistema público disponibiliza atendimento em reabilitação para apoiar o paciente.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Doença rara da síndrome de crescimento excessivo relacionada ao PIK3CA, caracterizada por crescimento excessivo segmentar e progressivo, envolvendo predominantemente o tecido adiposo, ou uma mistura de tecido adiposo e fibroso, com envolvimento variável do tecido subcutâneo e muscular, bem como crescimento excessivo do esqueleto. A gravidade e a extensão do crescimento excessivo são altamente variáveis, embora frequentemente sejam assimétricos e desproporcionais, afetem mais as extremidades inferiores do que as superiores e progridam em um padrão distal para proximal. O supercrescimento congênito geralmente está associado.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
10
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q87.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
😀
Face
2 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas

+ 5 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Supercrescimento
55%prev.
Hiperostose
Frequente (79-30%)
55%prev.
Lipoma
Frequente (79-30%)
55%prev.
Aumento do tecido adiposo
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anormalidade vascular da pele
Frequente (79-30%)
55%prev.
Lipoatrofia
Frequente (79-30%)
14sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (6)
Ocasional (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 14 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Muito frequente100%
HiperostoseHyperostosis
Frequente (79-30%)55%
Frequente (79-30%)55%
Aumento do tecido adiposoIncreased adipose tissue
Frequente (79-30%)55%
Anormalidade vascular da peleVascular skin abnormality
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Últimos 10 anos1publicações
Pico20241 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Not applicable.

PIK3CAPhosphatidylinositol 4,5-bisphosphate 3-kinase catalytic subunit alpha isoformDisease-causing somatic mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (10)
Signaling by LTK in cancerNephrin family interactionsIRS-mediated signallingTie2 SignalingDAP12 signaling
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Artéria tibial
23.2 TPM
Linfócitos
22.4 TPM
Nervo tibial
21.4 TPM
Tecido adiposo
20.5 TPM
Fibroblastos
20.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (28)
seborrheic keratosismegalodactylyovarian cancerhepatocellular carcinoma
HGNC:8975UniProt:P42336

Variantes genéticas (ClinVar)

243 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PIK3CA: NM_006218.4(PIK3CA):c.1687G>A (p.Glu563Lys) ()
🧬 PIK3CA: NM_006218.4(PIK3CA):c.2688dup (p.Phe897fs) ()
🧬 PIK3CA: GRCh37/hg19 3q22.1-29(chr3:132561657-197851986)x3 ()
🧬 PIK3CA: NM_006218.4(PIK3CA):c.25G>C (p.Glu9Gln) ()
🧬 PIK3CA: NM_006218.4(PIK3CA):c.1375A>G (p.Ile459Val) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de sobrecrescimento progressivo segmentar com hiperplasia fibroadiposa

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Molecular characterization of 13 patients with PIK3CA-related overgrowth spectrum using a targeted deep sequencing approach.

American journal of medical genetics. Part A2024 Mar

Activating variants in the PIK3CA gene cause a heterogeneous spectrum of disorders that involve congenital or early-onset segmental/focal overgrowth, now referred to as PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS). Historically, the clinical diagnoses of patients with PROS included a range of distinct syndromes, including CLOVES syndrome, dysplastic megalencephaly, hemimegalencephaly, focal cortical dysplasia, Klippel-Trenaunay syndrome, CLAPO syndrome, fibroadipose hyperplasia or overgrowth, hemihyperplasia multiple lipomatosis, and megalencephaly capillary malformation-polymicrogyria (MCAP) syndrome. MCAP is a sporadic overgrowth disorder that exhibits core features of progressive megalencephaly, vascular malformations, distal limb malformations, cortical brain malformations, and connective tissue dysplasia. In 2012, our research group contributed to the identification of predominantly mosaic, gain-of-function variants in PIK3CA as an underlying genetic cause of the syndrome. Mosaic variants are technically more difficult to detect and require implementation of more sensitive sequencing technologies and less stringent variant calling algorithms. In this study, we demonstrated the utility of deep sequencing using the Illumina TruSight Oncology 500 (TSO500) sequencing panel in identifying variants with low allele fractions in a series of patients with PROS and suspected mosaicism: pathogenic, mosaic PIK3CA variants were identified in all 13 individuals, including 6 positive controls. This study highlights the importance of screening for low-level mosaic variants in PROS patients. The use of targeted panels with deep sequencing in clinical genetic testing laboratories would improve diagnostic yield and accuracy within this patient population. PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS) encompasses a range of clinical findings in which the core features are congenital or early-childhood onset of segmental/focal overgrowth with or without cellular dysplasia. Prior to the identification of PIK3CA as the causative gene, PROS was separated into distinct clinical syndromes based on the tissues and/or organs involved (e.g., MCAP [megalencephaly-capillary malformation] syndrome and CLOVES [congenital lipomatous asymmetric overgrowth of the trunk, lymphatic, capillary, venous, and combined-type vascular malformations, epidermal nevi, skeletal and spinal anomalies] syndrome). The predominant areas of overgrowth include the brain, limbs (including fingers and toes), trunk (including abdomen and chest), and face, all usually in an asymmetric distribution. Generalized brain overgrowth may be accompanied by secondary overgrowth of specific brain structures resulting in ventriculomegaly, a markedly thick corpus callosum, and cerebellar tonsillar ectopia with crowding of the posterior fossa. Vascular malformations may include capillary, venous, and less frequently, arterial or mixed (capillary-lymphatic-venous or arteriovenous) malformations. Lymphatic malformations may be in various locations (internal and/or external) and can cause various clinical issues, including swelling, pain, and occasionally localized bleeding secondary to trauma. Lipomatous overgrowth may occur ipsilateral or contralateral to a vascular malformation, if present. The degree of intellectual disability appears to be mostly related to the presence and severity of seizures, cortical dysplasia (e.g., polymicrogyria), and hydrocephalus. Many children have feeding difficulties that are often multifactorial in nature. Endocrine issues affect a small number of individuals and most commonly include hypoglycemia (largely hypoinsulinemic hypoketotic hypoglycemia), hypothyroidism, and growth hormone deficiency. The diagnosis of PROS is established in a proband with suggestive findings and a heterozygous mosaic (or rarely, constitutional) activating pathogenic variant in PIK3CA. Sequence analysis of DNA derived from clinically affected tissue samples ‒ preferably from freshly obtained dermal biopsy overlying an affected area, from surgical excision of the overgrown tissue, or from uncultured tissues (such as skin fibroblasts or other tissues) ‒ should be prioritized for genetic testing. Targeted capture of the entire PIK3CA coding region followed by next-generation sequencing at very deep coverage is recommended for somatic variant detection, as it allows for detection of very low levels of mosaicism throughout the gene. Targeted therapy: Alpelisib (VIJOICE®) 50 mg orally with food once a day (at about the same time every day) for those between age two years and <18 years with PROS. In those age six years or older, the dose may be increased to 125 mg once a day after 24 weeks. A starting dose of 250 mg orally with food once a day (at about the same time every day) has been approved for those age ≥18 years. Alpelisib has been approved specifically for the reduction of overgrowth, vascular lesions, and other functional complications. To date, it is unknown whether this drug has any efficacy in treating the neurologic manifestations of PROS (as, e.g., in MCAP syndrome). Supportive care: Significant or lipomatous segmental overgrowth may require debulking; scoliosis and leg-length discrepancy may require orthopedic care and surgical intervention. Neurologic complications (e.g., obstructive hydrocephalus, increased intracranial pressure, progressive and/or symptomatic cerebellar tonsillar ectopia or Chiari malformation, and epilepsy in those with brain overgrowth/malformations) may warrant neurosurgical intervention. Depending on the type of vascular malformations, sclerotherapy, laser therapy, or oral medications such as sirolimus may be used. Similarly, lymphatic malformations may be treated through oral medications or careful surgical debulking, preferably by a vascular anomalies team. For those with pain, evaluation for the source of pain and treatment of the underlying cause is recommended. For those with growth hormone deficiency, evaluation of the hypothalamic-pituitary-adrenal axis is warranted; a trial of growth hormone therapy may be considered with careful monitoring of linear growth and overgrowth. Severe persistent hypoglycemia has been reported, and requires evaluation and ongoing treatment, which can include cornstarch administration. Routine treatment of the following, when present, is indicated: cardiac and renal abnormalities; intellectual disabilities and behavior issues; polydactyly and foot deformities; coagulopathy or thrombosis; Wilms tumor; and hypothyroidism. Surveillance: At each visit: measurement of growth parameters including head circumference, length of arms, hands, legs, and feet; assess for new neurologic manifestations (seizures, changes in tone, and other signs/symptoms of Chiari malformation); monitor developmental progress and behavior; assess motor skills; clinical assessment for scoliosis and abdominal examination for organomegaly and/or abdominal masses. Serial head MRI imagining is recommended, with frequency based on the severity of findings on initial assessment and the degree of brain maturation. For those with CNS overgrowth or dysplasia, brain MRI every six months until age two years and then annually until age eight years to monitor specifically for progressive hydrocephalus and Chiari malformation. As clinically indicated: clinical assessment and monitoring of any vascular and/or lymphatic malformations; radiographs of the limbs in those with overgrowth of a limb or portion of a limb; ultrasound or MRI follow up in those with truncal overgrowth; spinal MRI in those with scoliosis or deformities that affect the spine; blood glucose monitoring and evaluation of the hypothalamic-pituitary-adrenal axis for those with persistent hypoglycemia, particularly if they require ongoing treatment for hypoglycemia. Hematology consultation with recommendations for assessment for thrombosis and coagulopathy risk after any surgical intervention, particularly in those with the CLOVES phenotype and/or those with vascular malformations. Consideration of renal ultrasound every three months until age eight years (tumor screening for Wilms tumor is controversial). PROS disorders are not known to be inherited, as most identified pathogenic variants are somatic (mosaic). No confirmed vertical transmission or sib recurrence has been reported to date. The risk to sibs of a proband with somatic mosaicism for a pathogenic variant in PIK3CA would be expected to be the same as in the general population. All but a few affected individuals with PROS have had somatic mosaicism for a PIK3CA pathogenic variant, suggesting that mutation occurred post fertilization in one cell of the multicellular embryo. Therefore, the risk for transmission to offspring is expected to be less than 50%.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de sobrecrescimento progressivo segmentar com hiperplasia fibroadiposa.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Doença com base genética

Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Síndrome de sobrecrescimento progressivo segmentar com hiperplasia fibroadiposa e no aconselhamento genético da família.

Vai consultar um especialista? Confirme o registro dele no conselho.
Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Não há cura descrita nos dados médicos oficiais para esta síndrome genética. O manejo concentra-se no controle dos sintomas e em intervenções de reabilitação física para preservar a mobilidade.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

3 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:314662
    Orphanet
  2. GARD:21384
    GARD (NIH)
  3. Q55787396
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de sobrecrescimento progressivo segmentar com hiperplasia fibroadiposa. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-sobrecrescimento-progressivo-segmentar-com-hiperplasia-fibroadiposa

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de sobrecrescimento progressivo segmentar com hiperplasia fibroadiposa

ORPHA:314662 · MONDO:0017812
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
10 casos conhecidos
Herança
Not applicable
CID-10
Q87.3 · Síndromes com malformações congênitas com hipercrescimento precoce
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5192432
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara