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Talassemia beta dominante
ORPHA:231226CID-10 · D56.1CID-11 · 3A50.2OMIM 603902DOENÇA RARA
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DigestivoInício infantilHerança AD

A beta-talassemia dominante é uma forma de beta-talassemia que resulta em anemia moderada a grave.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A **talassemia beta dominante** é uma alteração genética rara que causa anemia de intensidade moderada a grave com início na infância. As famílias costumam notar cansaço decorrente da anemia, aumento do volume da barriga pelo inchaço do baço e do fígado e, por vezes, pele e olhos amarelados (**icterícia**). No Brasil, exames diagnósticos como a **eletroforese de hemoglobinas** e tratamentos como o quelante de ferro **Deferasirox** são disponibilizados pela rede do SUS. A condição não consta na lista oficial de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de doenças raras do Ministério da Saúde, devendo ser acompanhada junto a serviços de hematologia.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A beta-talassemia dominante é uma forma de beta-talassemia que resulta em anemia moderada a grave.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2015
Medicamentos
1 com registro
Deferasirox

Tem tratamento?

✓ 1 medicamento específico desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
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DEFERASIROX

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 45%
1 medicamento CEAF1 procedimentos SIGTAPCID-10: D56.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (1)
•
Eletroforese de hemoglobinas
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫃
Digestivo
8 sintomas
📏
Crescimento
8 sintomas
🩸
Sangue
3 sintomas
🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
❤️
Coração
3 sintomas
😀
Face
3 sintomas

+ 20 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Anemia microcítica
Obrigatório (100%)
100%prev.
Aumento da hemoglobina HbA2
Obrigatório (100%)
100%prev.
Hepatomegalia
Obrigatório (100%)
100%prev.
Corpos de inclusão eritrocitários
Obrigatório (100%)
100%prev.
Esplenomegalia
Ocasional (29-5%)
100%prev.
Concentração de hemoglobina corpuscular média diminuída
Frequente (79-30%)
54sintomas
Muito frequente (8)
Frequente (6)
Ocasional (29)
Muito raro (10)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 54 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Anemia microcíticaMicrocytic anemia
Obrigatório (100%)100%
Aumento da hemoglobina HbA2Increased HbA2 hemoglobin
Obrigatório (100%)100%
HepatomegaliaHepatomegaly
Obrigatório (100%)100%
Corpos de inclusão eritrocitáriosErythrocyte inclusion bodies
Obrigatório (100%)100%
EsplenomegaliaSplenomegaly
Ocasional (29-5%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos6publicações
Pico20182 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
HBB
HBB
HBBHemoglobin subunit betaDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Chaperone Mediated Autophagy
MECANISMO DE DOENÇA

Heinz body anemias

Form of non-spherocytic hemolytic anemia of Dacie type 1. After splenectomy, which has little benefit, basophilic inclusions called Heinz bodies are demonstrable in the erythrocytes. Before splenectomy, diffuse or punctate basophilia may be evident. Most of these cases are probably instances of hemoglobinopathy. The hemoglobin demonstrates heat lability. Heinz bodies are observed also with the Ivemark syndrome (asplenia with cardiovascular anomalies) and with glutathione peroxidase deficiency.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Sangue
267405.0 TPM
Baço
3152.1 TPM
Pulmão
1300.8 TPM
Adipose Visceral Omentum
607.7 TPM
Rim - Medula
605.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (21)
sickle cell diseasebeta-thalassemia HBB/LCRBdominant beta-thalassemiahemoglobin M disease
HGNC:4827UniProt:P68871

Variantes genéticas (ClinVar)

615 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 HBB: NM_000518.5(HBB):c.127T>A (p.Phe43Ile) ()
🧬 HBB: NM_000518.5(HBB):c.-48A>T ()
🧬 HBB: NM_000518.5(HBB):c.325A>C (p.Asn109His) ()
🧬 HBB: NM_000518.5(HBB):c.331del (p.Leu111fs) ()
🧬 HBB: NM_000518.5(HBB):c.84_90del (p.Leu29fs) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Talassemia beta dominante

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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
10 papers (10 anos)
#1

Evaluated NSUN3 in reticulocytes from HbH-CS disease that reflects cellular stress in erythroblasts.

Annals of hematology2025 Apr

Hemoglobin H Disease-Constant Spring (HbH-CS) represents a severe variant of α-thalassemia characterized by a fundamental pathological mechanism involving inadequate synthesis of α-globin chains. This deficiency results in the formation of unstable Hemoglobin H (HbH) due to the aggregation of free β-globin chains, which subsequently induces an imbalance in oxidative stress within erythrocytes. This imbalance leads to an abnormal accumulation of reactive oxygen species (ROS), which in turn promotes lipid peroxidation, culminating in the production of malondialdehyde (MDA) and a significant depletion of glutathione (GSH). Concurrently, Nrf2 is translocated to the nucleus, where it activates the antioxidant response element (ARE) to mitigate cellular stress. Here, we report that NSUN3 (which, together with ALKBH1, maintains mitochondrial function through m5C→f5C modification) is abnormally overexpressed in reticulocytes from patients with HbH-CS, and an in vitro cellular model of NSUN3 overexpression/silencing was constructed using K562 cells, which have the potential for erythroid lineage differentiation and retain an intact cluster of bead protein genes. Functional assays indicated that the overexpression of NSUN3 significantly intensified the accumulation of intracellular ROS and MDA, led to a reduction in GSH levels, and diminished the overall cellular antioxidant capacity (T-AOC). This may be due to ROS accumulation resulting from inhibition of mitochondrial respiratory chain complex I, II, and IV synthesis through aberrant m5C→f5C modification. In addition, NSUN3 overexpression further exacerbates oxidative stress by inhibiting the phosphorylation of Nrf2 hindering its translocation into the nucleus and weakening the cellular antioxidant system. Moreover, we also observed that NSUN3 overexpression exacerbated intracellular DNA damage and inhibited cellular value-added activity, and silencing NSUN3 showed the opposite result. Our research offers initial insights into the molecular mechanisms through which NSUN3 modulates oxidative stress in erythrocytes via its role in epigenetic modifications. These findings contribute to a deeper understanding of the clinical management of patients with Hb H-CS.

#2

A Japanese Family with the Unstable Hb Sydney (HBB: c.203T>C) Variant and Persistent Low Hemoglobin Oxygen Saturation.

Hemoglobin2020 Jan

Patients with unstable hemoglobin (Hb), caused by a qualitative abnormality in α- and β-globin genes, are often asymptomatic or mildly symptomatic. It is often difficult to diagnose unstable Hb patients with only mild hemolysis or low oxygen saturation. We herein report a case of a family with an unstable Hb, specifically, Hb Sydney (HBB: c.203T>C), an abnormal β-globin chain. A 5-year-old boy was referred to our hospital for low percutaneous oxygen saturation (SpO2) in the setting of bronchitis. During hospitalization, low SpO2 persisted despite the improvement in respiratory distress symptoms. As he had mild hemolysis and splenomegaly, his disease was diagnosed to carry Hb Sydney based on gene analysis. His mother and brother also carried Hb Sydney. In this case, bronchial asthma had been treated, but unstable Hb was not assessed. Low SpO2 may be tolerated and overlooked in cases of asthma and it took time to diagnose this patient. The present case suggests that unstable Hb should be considered in patients with bronchial asthma and prolonged low SpO2.

#3

Severe Drug-Induced Hemolysis in a Patient with Compound Heterozygosity for Hb Peterborough (HBB: c.334G>T) and Hb Lepore-Boston-Washington (NG_000007.3: g.63632_71046del).

Hemoglobin2019 Jan

Unstable hemoglobins (Hbs) are often overlooked in the differential diagnoses of drug-induced hemolysis. Hb Peterborough [β111(G13)Val→Phe; HBB: c.334G>T] is a rare unstable Hb variant, predominantly found in individuals of Italian descent, due to a structural defect involving a single amino acid substitution (phenylalanine for valine at position 111 of the β-globin chain). Unstable Hb variants are often inherited in the heterozygous state with Hb A (α2β2) and rarely in compound heterozygosity with other Hb variants. The presence of another variant Hb often alters the phenotype, occasionally resulting in more severe disease. Using a combination of molecular techniques; multiplex ligation-dependent probe amplification (MLPA) and Sanger sequencing, we identified a compound heterozygosity for Hb Peterborough and Hb Lepore-Boston-Washington (Hb LBW) [δ87, β116; NG_000007.3: g.63632_71046del] in a middle-aged gentleman with a history of chronic microcytic anemia and splenomegaly, presenting with severe drug-induced hemolysis, which was managed conservatively. The clinical history and presentation reflect the dual pathology due to the presence of two variant Hbs and their associated phenotypes. In this article, we discuss the phenotype resulting from the interaction of Hb Peterborough and Hb LBW and emphasize the importance of molecular testing in the diagnosis of rare Hb variants.

#4

Coinheritance of HbD-Punjab/β+-thalassemia (IVSI+5 G-C) in patient with Gilbert's syndrome.

Terapevticheskii arkhiv2018 Aug 17

Thalassemia and qualitative hemoglobinopathy are hereditary disorders of Hb synthesis that lead to change in the Hb conformation or a decrease in the synthesis of structurally normal Hb, and consequently, to erythron pathology. Many variants of Hb are unstable or have altered affinity for oxygen, and, in heterozygous form can be associated with clinical and hematological manifestations (hemolytic anemia, hypochromic microcytic anemia, erythrocytosis). HbD-Punjab [β121 (GH4) Glu → Gln; HBB: C.364G> C] is variant of Hb carrying the amino acid substitution in the 121 position of β-globin chain. In all cases reported so far, patients with HbD-Punjab/β+-thalassemia (IVSI+5 G-C) combination experienced typical thalassemia with hypochromic microcytosis. HbD-Punjab was detected by electrophoresis from 37 to 94% of total Hb. The article describes rare clinical case of the cohabitation of HbD-Punjab/β+-thalassemia (IVSI+5 G-C) in a patient with homozygous variant of Gilbert's syndrome observed in AS Loginov Moscow Clinical Scientific Center.

#5

Hb Oslo [β42(CD1)Phe→Ile; HBB: c.127T>A]: A Novel Unstable Hemoglobin Variant Found in a Norwegian Patient.

Hemoglobin2018 Mar

Unstable hemoglobin (Hb) variants are the result of sequence variants in the globin genes causing precipitation of Hb molecules in red blood cells (RBCs). Intracellular inclusions derived from the unstable Hb reduce the life-span of the red cells and may cause hemolytic anemia. Here we describe a patient with a history of hemolytic anemia and low oxygen saturation. She was found to be carrier of a novel unstable Hb variant, Hb Oslo [β42(CD1)Phe→Ile (TTT>ATT), HBB: c.127T>A] located in the heme pocket of the β-globin chain. Three-dimensional modeling suggested that isoleucine at position 42 creates weaker interactions with distal histidine and with the heme itself, which may lead to altered stability and decreased oxygen affinity. At steady state, the patient was in good clinical condition with a Hb concentration of 8.0-9.0 g/dL. During virus infections, the Hb concentration fell and on six occasions during 4 years, the patient needed a blood transfusion.

Publicações recentes

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Perguntas frequentes

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A talassemia beta dominante é uma doença genética rara caracterizada por uma forma de beta-talassemia que provoca anemia de grau moderado a grave. Os primeiros sintomas da condição costumam se manifestar durante a infância.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

9 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:231226
    Orphanet
  2. GARD:17164
    GARD (NIH)
  3. Q55999660
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Talassemia beta dominante. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/talassemia-beta-dominante

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Talassemia beta dominante

ORPHA:231226 · MONDO:0011381
🇧🇷 Brasil SUS
CEAF
1ADeferasirox
SIGTAP
1 procedimentos
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant
CID-10
D56.1 · Talassemia beta
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1858990
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara