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Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária tipo 4
ORPHA:642CID-10 · G60.8CID-11 · 8C21.2OMIM 256800DOENÇA RARA

A neuropatia hereditária sensorial e autonômica tipo 4 (HSAN4) é uma doença hereditária caracterizada por anidrose, insensibilidade à dor, comportamento automutilante e episódios de febre.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A neuropatia hereditária sensorial e autonômica tipo 4 (HSAN4) é uma doença hereditária caracterizada por anidrose, insensibilidade à dor, comportamento automutilante e episódios de febre.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2025 Jan 9

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.14
Japan
Início
Childhood
+ infancy, neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G60.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
👁️
Olhos
5 sintomas
🧠
Neurológico
4 sintomas
🧬
Pele e cabelo
4 sintomas
🛡️
Imunológico
3 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas

+ 37 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Insensibilidade à dor
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Febre recorrente
Frequente (79-30%)
100%prev.
Anidrose
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Automutilação
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Osteomielite
Muito frequente (99-80%)
73sintomas
Muito frequente (10)
Frequente (16)
Ocasional (25)
Muito raro (6)
Sem dados (16)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 73 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Insensibilidade à dorPain insensitivity
Muito frequente (99-80%)100%
Febre recorrenteRecurrent fever
Frequente (79-30%)100%
AnidroseAnhidrosis
Muito frequente (99-80%)100%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)100%
AutomutilaçãoSelf-mutilation
Muito frequente (99-80%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico20232 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

NTRK1High affinity nerve growth factor receptorDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Receptor tyrosine kinase involved in the development and the maturation of the central and peripheral nervous systems through regulation of proliferation, differentiation and survival of sympathetic and nervous neurons. High affinity receptor for NGF which is its primary ligand (PubMed:1281417, PubMed:15488758, PubMed:17196528, PubMed:1849459, PubMed:1850821, PubMed:22649032, PubMed:27445338, PubMed:8325889). Can also bind and be activated by NTF3/neurotrophin-3. However, NTF3 only supports axon

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneEarly endosome membraneLate endosome membraneRecycling endosome membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
TRKA activation by NGF
MECANISMO DE DOENÇA

Congenital insensitivity to pain with anhidrosis

Characterized by a congenital insensitivity to pain, anhidrosis (absence of sweating), absence of reaction to noxious stimuli, self-mutilating behavior, and intellectual disability. This rare autosomal recessive disorder is also known as congenital sensory neuropathy with anhidrosis or hereditary sensory and autonomic neuropathy type IV or familial dysautonomia type II.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Próstata
5.7 TPM
Testículo
4.9 TPM
Cervix Endocervix
4.3 TPM
Útero
3.7 TPM
Fallopian Tube
3.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
hereditary sensory and autonomic neuropathy type 4hereditary sensory and autonomic neuropathy type 5familial medullary thyroid carcinomadifferentiated thyroid carcinoma
HGNC:8031UniProt:P04629

Variantes genéticas (ClinVar)

275 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 NTRK1: NM_002529.4(NTRK1):c.112del (p.Asp38fs) ()
🧬 NTRK1: NM_002529.4(NTRK1):c.1243C>G (p.Pro415Ala) ()
🧬 NTRK1: NM_002529.4(NTRK1):c.2143G>T (p.Val715Leu) ()
🧬 NTRK1: NM_002529.4(NTRK1):c.1326T>A (p.Cys442Ter) ()
🧬 NTRK1: NM_002529.4(NTRK1):c.1502-2A>C ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 5,533 variantes classificadas pelo ClinVar.

553
3320
1660
Patogênica (10.0%)
VUS (60.0%)
Benigna (30.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
DST: DST, HIS269ARG [Pathogenic]
DST: NM_001374736.1:c.905A>G transition in exon 8, resulting in a his302-to-arg (H302... [Pathogenic]
CCT5: NM_012073.5(CCT5):c.521G>A (p.Gly174Asp) [Uncertain significance]
SPTLC1: NM_006415.4(SPTLC1):c.322T>C (p.Phe108Leu) [Uncertain significance]
SPTLC1: NM_006415.4(SPTLC1):c.1324C>G (p.Pro442Ala) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária tipo 4

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
4 papers (10 anos)
#1

A novel treatment strategy with hyperbaric oxygen of chronic osteomyelitis and pseudoarthrosis in a child with congenital hereditary sensory and autonomic neuropathy type 4 congenital insensitivity to pain with anhidrosis syndrome: a case report.

Journal of medical case reports2025 Jan 09

Congenital insensitivity to pain with anhidrosis is a rare but devastating hereditary disease. Congenital insensitivity to pain with anhidrosis is caused by a mutation in the neurotrophic receptor tyrosine kinase 1 gene (NRTK1). The condition is characterized by multiple injuries, recurrent infections, and mental retardation. A 7-year-old Kurdish female patient, with a known case of congenital insensitivity to pain with anhidrosis, presented with a left tibial fracture, complicated by incorrect healing, osteomyelitis, and pseudoarthrosis spanning over a number of years. The osteomyelitis and pseudoarthrosis eventually healed after treatment with a combination of a long course of antibiotics, CERAMENT with gentamicin, and 40 sessions of hyperbaric oxygen treatment at 2.4 bar, 113 minutes with two air breaks. This is the first reported case of using hyperbaric oxygen treatment in children with congenital insensitivity to pain with anhidrosis. We discuss potential mechanistic explanations of the association between healing and hyperbaric oxygen treatment. Hyperbaric oxygen treatment may be considered in other cases of complicated infections or treatment-resistant pseudoarthrosis in patients with this rare disease.

#2

Exploring CNS Involvement in Pain Insensitivity in Hereditary Sensory and Autonomic Neuropathy Type 4: Insights from Tc-99m ECD SPECT Imaging.

Tomography (Ann Arbor, Mich.)2023 Dec 18

Hereditary sensory and autonomic neuropathy type 4 (HSAN4), also known as congenital insensitivity to pain with anhidrosis (CIPA), is a rare genetic disorder caused by NTRK1 gene mutations, affecting nerve growth factor signaling. This study investigates the central nervous system's (CNS) involvement and its relation to pain insensitivity in HSAN4. We present a 15-year-old girl with HSAN4, displaying clinical signs suggestive of CNS impact, including spasticity and a positive Babinski's sign. Using Technetium-99m ethyl cysteinate dimer single-photon emission computed tomography (Tc-99m ECD SPECT) imaging, we discovered perfusion deficits in key brain regions, notably the cerebellum, thalamus, and postcentral gyrus. These regions process pain signals, providing insights into HSAN4's pain insensitivity. This study represents the first visualization of CNS perfusion abnormality in an HSAN4 patient. It highlights the intricate relationship between the peripheral and central nervous systems in HSAN4. The complexity of HSAN4 diagnosis, involving potential unidentified genes, underscores the need for continued research to refine diagnostic approaches and develop comprehensive treatments.

#3

Congenital Insensitivity to Pain with Anhidrosis: A Case Report.

Cureus2023 Nov

Hereditary sensory and autonomic neuropathy type 4 (HSAN4), or congenital insensitivity to pain with anhidrosis (CIPA), is a rare autosomal recessive disorder caused by mutations in the NTRK1 gene, resulting in pain insensitivity, anhidrosis, and temperature dysregulation. This report focuses on oral manifestations in an 11-year-old girl with CIPA, highlighting the need for early intervention and comprehensive care. The patient had a history of recurrent oral injuries and an unexplained fever, with a confirmed HSAN4 diagnosis through genetic analysis. Clinical features included pain insensitivity, anhidrosis, and intellectual disability. Dental history revealed emergency care, suboptimal oral hygiene, early tooth loss, and infections. Extra-oral examination showed nail-biting and injuries, while intra-oral assessment revealed ulcers and scars. Radiographic evaluation indicated mandibular alveolar bone thinning and periapical lesions in the lower incisors. This case emphasizes the complex challenges of CIPA, including pain insensitivity, recurring fever episodes, and self-inflicted injuries. Early diagnosis and specific dental care are vital to prevent orofacial trauma, necessitating a proactive interdisciplinary approach for comprehensive care.

#4

NTRK1-related Hereditary Sensory and Autonomic Neuropathy Type 4: The Role of the Histamine Challenge Test.

Child neurology open2022

Hereditary sensory and autonomic neuropathies (HSAN) are rare, genetically inherited disorders characterized by impaired unmyelinated nerve fiber function. Here we report a patient with self-mutilation behavior and decreased response to pain, suggestive of an underlying small fiber neuropathy. Nerve conduction studies were normal but sympathetic skin response was absent at the left arm. Intradermal histamine challenge test was performed to evaluate the function of small unmyelinated nerve fibers and revealed absence of a flare response. Using whole genome sequencing, a novel variant in the neurotrophic tyrosine kinase type 1 gene was identified, expanding the known disease-causing variants associated with HSAN type 4. Through this case, we demonstrate the role of the histamine challenge test in patients suspected to have a small fiber neuropathy where electrophysiological testing may be normal and who may present with non-specific symptoms including hypotonia and failure to thrive. The information gained can guide genetic testing and contribute to interpretation of new variants identified.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A novel treatment strategy with hyperbaric oxygen of chronic osteomyelitis and pseudoarthrosis in a child with congenital hereditary sensory and autonomic neuropathy type 4 congenital insensitivity to pain with anhidrosis syndrome: a case report.
    Journal of medical case reports· 2025· PMID 39789590mais citado
  2. Exploring CNS Involvement in Pain Insensitivity in Hereditary Sensory and Autonomic Neuropathy Type 4: Insights from Tc-99m ECD SPECT Imaging.
    Tomography (Ann Arbor, Mich.)· 2023· PMID 38133079mais citado
  3. Congenital Insensitivity to Pain with Anhidrosis: A Case Report.
    Cureus· 2023· PMID 38058353mais citado
  4. NTRK1-related Hereditary Sensory and Autonomic Neuropathy Type 4: The Role of the Histamine Challenge Test.
    Child neurology open· 2022· PMID 35756968mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:642(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:256800(OMIM)
  3. MONDO:0009746(MONDO)
  4. GARD:3006(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q501694(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária tipo 4
Compêndio · Raras BR

Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária tipo 4

ORPHA:642 · MONDO:0009746
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G60.8 · Outras neuropatias hereditárias e idiopáticas
CID-11
Início
Childhood, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.14 (Japan)
MedGen
UMLS
C0020074
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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