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Síndrome De Sanctis-Cacchione

Uma síndrome hereditária autossômica recessiva rara. É caracterizada por xeroderma pigmentoso, retardo mental, nanismo, hipogonadismo e anormalidades neurológicas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

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Uma síndrome hereditária autossômica recessiva rara. É caracterizada por xeroderma pigmentoso, retardo mental, nanismo, hipogonadismo e anormalidades neurológicas.

Publicações científicas
41 artigos
Último publicado: 2023 Sep-Oct
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
12 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas

+ 22 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Sinal de Babinski
Frequência: 2/2
100%prev.
Deformidade em equinovaro
Frequência: 2/2
100%prev.
Telangiectasia
Frequência: 2/2
100%prev.
Hiporreflexia
Frequência: 2/2
100%prev.
Concentração diminuída de ácido 5-hidroxiindolacético no LCR
Frequência: 2/2
100%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Frequência: 2/2
44sintomas
Muito frequente (15)
Frequente (16)
Sem dados (13)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 44 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Sinal de BabinskiBabinski sign
Frequência: 2/2100%
Deformidade em equinovaroEquinovarus deformity
Frequência: 2/2100%
Telangiectasia
Frequência: 2/2100%
HiporreflexiaHyporeflexia
Frequência: 2/2100%
Concentração diminuída de ácido 5-hidroxiindolacético no LCRDecreased CSF 5-hydroxyindolacetic acid concentration
Frequência: 2/2100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa3desde 2023
Total histórico41PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
2023Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

ERCC6DNA excision repair protein ERCC-6Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Essential factor involved in transcription-coupled nucleotide excision repair (TC-NER), a process during which RNA polymerase II-blocking lesions are rapidly removed from the transcribed strand of active genes (PubMed:16246722, PubMed:20541997, PubMed:22483866, PubMed:26620705, PubMed:32355176, PubMed:34526721, PubMed:38316879, PubMed:38600235, PubMed:38600236). Plays a central role in the initiation of the TC-NER process: specifically recognizes and binds RNA polymerase II stalled at a lesion,

LOCALIZAÇÃO

NucleusChromosome

VIAS BIOLÓGICAS (7)
Formation of TC-NER Pre-Incision ComplexDual incision in TC-NERGap-filling DNA repair synthesis and ligation in TC-NERTranscription-Coupled Nucleotide Excision Repair (TC-NER)ERCC6 (CSB) and EHMT2 (G9a) positively regulate rRNA expression
MECANISMO DE DOENÇA

Cockayne syndrome B

A rare disorder characterized by cutaneous sensitivity to sunlight, abnormal and slow growth, cachectic dwarfism, progeroid appearance, progressive pigmentary retinopathy and sensorineural deafness. There is delayed neural development and severe progressive neurologic degeneration resulting in intellectual disability. Two clinical forms are recognized: in the classical form or Cockayne syndrome type 1, the symptoms are progressive and typically become apparent within the first few years or life; the less common Cockayne syndrome type 2 is characterized by more severe symptoms that manifest prenatally. Cockayne syndrome shows some overlap with certain forms of xeroderma pigmentosum. Unlike xeroderma pigmentosum, patients with Cockayne syndrome do not manifest increased freckling and other pigmentation abnormalities in the skin and have no significant increase in skin cancer.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Aorta
9.3 TPM
Fibroblastos
7.9 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
7.0 TPM
Tireoide
6.6 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
6.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (11)
premature ovarian failure 11UV-sensitive syndrome 1de Sanctis-Cacchione syndromecerebrooculofacioskeletal syndrome 1
HGNC:3438UniProt:Q03468

Variantes genéticas (ClinVar)

512 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.3224del (p.Ala1075fs) ()
🧬 ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.2141G>A (p.Gly714Glu) ()
🧬 ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.3268C>G (p.Pro1090Ala) ()
🧬 ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.2329del (p.Gln777fs) ()
🧬 ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.1014_1015del (p.Arg338fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 160 variantes classificadas pelo ClinVar.

144
16
Patogênica (90.0%)
VUS (10.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.319C>T (p.Gln107Ter) [Likely pathogenic]
ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.547C>T (p.Gln183Ter) [Likely pathogenic]
ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.787dup (p.Ile263fs) [Likely pathogenic]
ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.1088del (p.Ala363fs) [Likely pathogenic]
ERCC6: NM_000124.4(ERCC6):c.1115_1116del (p.Glu371_Ser372insTer) [Likely pathogenic]

Diagnóstico

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
4 papers (10 anos)
#1

De Sanctis-Cacchione Syndrome with Subdural Effusion: A Rare Case from India with Review of Literature.

Indian journal of dermatology2023

De Sanctis-Cacchione syndrome (DCS) formerly known as xerodermic idiocy is characterised by cutaneous photosensitivity, microcephaly, mental retardation, short stature, hypogonadism, spasticity, peripheral neuropathy and sensorineural deafness. Here in, we present the case of a four and half years old male child with features of severe acute malnutrition (SAM) with a typical bird like facies and sunken eyes who had history of photosensitive pruritic pigmentary skin lesions on sun exposed areas from a very early age of six months. Gross developmental delay, ataxia, microcephaly, short stature, hypogonadism and cachectic wasting were identified on examination and hypertransaminasemia and hypothyroidism were recorded from biochemical profile. Subsequent visual evoked response and brainstem evoked response audiometry revealed anterior visual pathway dysfunction and bilateral profound sensorineural hearing loss. Magnetic resonance imaging of brain yielded subdural effusion with mass effect in addition to cerebro-cerebral atrophy and demyelination. Skin biopsy further detected dysplastic changes and early signs of squamous cell carcinoma (SCC). Although few cases are reported sporadically throughout the world, to our best of knowledge till date only 11 such cases have been reported completely in Indian medical literature which makes our case report the 12th one with distinctive novel association of subdural effusion.

#2

Xeroderma Pigmentosum with Severe Neurological Manifestations/De Sanctis-Cacchione Syndrome and a Novel XPC Mutation.

Case reports in medicine2017

Several genetic disorders caused by defective nucleotide excision repair that affect the skin and the nervous system have been described, including Xeroderma Pigmentosum (XP), De Sanctis-Cacchione syndrome (DSC), Cockayne syndrome, and Trichothiodystrophy. Cutaneous photosensitivity with an increased risk of skin malignancy is a common feature of these disorders, but clinical manifestations commonly overlap these syndromes. Several genes have been found to be altered in these pathologies, but we lack more genotype-phenotype correlations in order to make an accurate diagnosis. Very few cases of DSC syndrome have been reported in the literature. We present a case of a 12-year-old Colombian male, with multiple skin lesions in sun-exposed areas from the age of 3 months and a history of 15 skin cancers. He also displayed severe neurologic abnormalities (intellectual disability, ataxia, altered speech, and hyperreflexia), short stature, and microcephaly, which are features associated with DSC. Genetic testing revealed a novel germline mutation in the XP-C gene (c.547A>T). This is the first case of an XP-C mutation causing De Sanctis-Cacchione syndrome. Multigene panel testing is becoming more widely available and accessible in the clinical setting and will help rapidly unveil the molecular etiology of these rare genetic disorders.

#3

Consanguinity and rare neurological disease. A five year experience from the Korle Bu Teaching Hospital, Accra, Ghana.

eNeurologicalSci2016 Jun

Marriage between close biological kin is not regarded as advantageous in the western world but in other parts of the world, consanguineous unions persist. Consanguineous marriage increases the birth prevalence of individuals with recessive disorders. In Accra, Ghana, consanguinity is beginning to emerge as a significant cause of rare neurological disease at the central referral hospital at Korle Bu in Ghana. Documentation of rare neurological and genetic diseases over a five year period resulting from consanguinity (2010-2015) presenting to the Department of Child Health, Korle Bu Teaching Hospital, Accra. One of the three siblings with zeroderma pigmentosum was identified as the rare De Sanctis Cacchione syndrome which has not been previously reported from West Africa. Five cases of spinal muscular atrophy including three consecutive siblings with the disease, MCAD deficiency (1), inborn errors of metabolism (1), ceroid lipoid fuscinosis (6), a case of Meckel Gruber syndrome. Rare neurological disease occurs in West African communities as a result of consanguinity.

#4

De Sanctis-Cacchione syndrome: A case report and literature review.

International journal of women's dermatology2015 Aug

De Sanctis-Cacchione (DSC) syndrome is one of the rarest, most severe forms of xeroderma pigmentosum (XP). These patients with XP are of short stature, have mental disabilities, and develop progressive neurologic degeneration because of a severe inability to repair damaged DNA. Herein, we will present the case of a 9-year-old boy who had DSC syndrome with microcephaly, severe psychomotor retardation, ataxia, and hearing loss. The cutaneous manifestations included giant squamous cell carcinoma (SCC) that covered the eye, multiple facial SCCs, and pigment changes on sun-exposed areas. In addition, we include a review of reported rare cases and a brief discussion of disease management.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. De Sanctis-Cacchione Syndrome with Subdural Effusion: A Rare Case from India with Review of Literature.
    Indian journal of dermatology· 2023· PMID 38099122mais citado
  2. Xeroderma Pigmentosum with Severe Neurological Manifestations/De Sanctis-Cacchione Syndrome and a Novel XPC Mutation.
    Case reports in medicine· 2017· PMID 28255305mais citado
  3. Consanguinity and rare neurological disease. A five year experience from the Korle Bu Teaching Hospital, Accra, Ghana.
    eNeurologicalSci· 2016· PMID 29430532mais citado
  4. De Sanctis-Cacchione syndrome: A case report and literature review.
    International journal of women's dermatology· 2015· PMID 28491977mais citado
  5. Xeroderma pigmentosum/de sanctis-cacchione syndrome: unusual cause of ataxia.
    Case Rep Neurol· 2014· PMID 24803908recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1569(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:278800(OMIM)
  3. MONDO:0010217(MONDO)
  4. GARD:8276(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q3843801(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome De Sanctis-Cacchione
Compêndio · Raras BR

Síndrome De Sanctis-Cacchione

ORPHA:1569 · MONDO:0010217
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