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Hiperbilirrubinemia transitória neonatal familiar
ORPHA:2312CID-10 · P59.8CID-11 · KA87.YOMIM 237900DOENÇA RARA

A síndrome de Crigler-Najjar ou síndrome de Arias é um raro distúrbio do metabolismo da bilirrubina, provocando a elevação da forma não-conjugada desta substância no sangue. A doença resulta em uma forma hereditária de icterícia não-hemolítica e muitas vezes pode levar a danos cerebrais nos bebês. A síndrome é dividida em dois tipos: tipo I, ausência total da enzima glicuroniltransferase; e tipo II, menos grave, na qual a deficiência da enzima é parcial.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença rara autossômica recessiva que causa icterícia neonatal por hiperbilirrubinemia não conjugada, associada a mutações no gene UGT1A1. Pode levar a kernicterus se não tratada.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 1965 Sep

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Not yet documented
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: P59.8
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

Herança autossômica recessiva
Início neonatal
Hiperbilirrubinemia não conjugada neonatal
Icterícia
Kernicterus
5sintomas
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 5 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Herança autossômica recessivaAutosomal recessive inheritance
Início neonatalNeonatal onset
Hiperbilirrubinemia não conjugada neonatalNeonatal unconjugated hyperbilirubinemia
IcteríciaJaundice
Kernicterus

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa61desde 1965
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico19651 papers
Linha do tempo
1970198019902000201020201965Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

UGT1A1UDP-glucuronosyltransferase 1A1Candidate gene tested inTolerante
FUNÇÃO

UDP-glucuronosyltransferase (UGT) that catalyzes phase II biotransformation reactions in which lipophilic substrates are conjugated with glucuronic acid to increase the metabolite's water solubility, thereby facilitating excretion into either the urine or bile (PubMed:12181437, PubMed:15472229, PubMed:18004206, PubMed:18004212, PubMed:18719240, PubMed:19830808, PubMed:23288867, PubMed:15231852, PubMed:21422672, PubMed:38211441). Essential for the elimination and detoxification of drugs, xenobiot

LOCALIZAÇÃO

Endoplasmic reticulum membraneCytoplasm, perinuclear region

VIAS BIOLÓGICAS (4)
GlucuronidationHeme degradationAspirin ADMEParacetamol ADME
MECANISMO DE DOENÇA

Gilbert syndrome

Occurs as a consequence of reduced bilirubin transferase activity and is often detected in young adults with vague non-specific complaints.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Fígado
22.6 TPM
Esôfago - Mucosa
4.2 TPM
Intestino delgado
2.3 TPM
Rim - Córtex
2.2 TPM
Cólon transverso
1.4 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
Gilbert syndromeobsolete bilirubin, serum level of, quantitative trait locus 1Crigler-Najjar syndrome type 2transient familial neonatal hyperbilirubinemia
HGNC:12530UniProt:P22309

Variantes genéticas (ClinVar)

155 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 UGT1A1: NM_000463.3(UGT1A1):c.1007G>A (p.Arg336Gln) ()
🧬 UGT1A1: NM_000463.3(UGT1A1):c.1328T>C (p.Leu443Pro) ()
🧬 UGT1A1: GRCh37/hg19 2q33.3-37.3(chr2:206965837-242783384)x3 ()
🧬 UGT1A1: NM_000463.3(UGT1A1):c.1385T>A (p.Val462Glu) ()
🧬 UGT1A1: NM_000463.3(UGT1A1):c.686dup (p.Tyr230fs) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

5 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. TRANSIENT FAMILIAL NEONATAL HYPERBILIRUBINEMIA.
    J Clin Invest· 1965· PMID 14332157recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2312(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:237900(OMIM)
  3. MONDO:0009383(MONDO)
  4. GARD:2791(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q390908(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Hiperbilirrubinemia transitória neonatal familiar
Compêndio · Raras BR

Hiperbilirrubinemia transitória neonatal familiar

ORPHA:2312 · MONDO:0009383
Prevalência
Not yet documented
CID-10
P59.8 · Icterícia neonatal devida a outras causas especificadas
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0270210
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
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