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Síndrome de epilepsia rolândica-distonia induzida por exercício paroxismal-cãibra do escritor
ORPHA:163727CID-10 · G40.4CID-11 · 8A61.2YOMIM 608105PCDT · SUSDOENÇA RARA

Síndrome de epilepsia genética rara, caracterizada por crises motoras focais de início infantil ou na infância, que remitem com a idade, bem como início de distonia induzida por exercício na infância, que muitas vezes persiste na idade adulta. Características adicionais relatadas incluem nistagmo e tremor postural das mãos.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome de epilepsia genética rara, caracterizada por crises motoras focais de início infantil ou na infância, que remitem com a idade, bem como início de distonia induzida por exercício na infância, que muitas vezes persiste na idade adulta. Características adicionais relatadas incluem nistagmo e tremor postural das mãos.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
1
pacientes catalogados
Início
Infancy
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 50%
PCDT disponívelTriagem neonatal (Fase 5)CID-10: G40.4
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
6 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas

+ 6 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Distonia paroxística
Frequência: 6/6
100%prev.
Crise motora focal
Frequência: 6/6
83%prev.
Tremor na mão
Frequência: 5/6
67%prev.
Início na infância
Frequência: 4/6
55%prev.
EEG com ondas agudas parietais
Frequente (79-30%)
55%prev.
Nistagmo horizontal
Frequente (79-30%)
17sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (10)
Ocasional (2)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Distonia paroxísticaParoxysmal dystonia
Frequência: 6/6100%
Crise motora focalFocal motor seizure
Frequência: 6/6100%
Tremor na mãoHand tremor
Frequência: 5/683%
Início na infânciaChildhood onset
Frequência: 4/667%
EEG com ondas agudas parietaisEEG with parietal sharp waves
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa33desde 1993
Últimos 10 anos1publicações
Pico19991 papers
Linha do tempo
2000201020201993Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Triagem neonatal (Teste do Pezinho)

👶
Teste: qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
Fase 5 do PNTNpending
Incidência no Brasil: 1:10.000

A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

TBC1D24TBC1 domain family member 24Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

May act as a GTPase-activating protein for Rab family protein(s) (PubMed:20727515, PubMed:20797691). Involved in neuronal projections development, probably through a negative modulation of ARF6 function (PubMed:20727515). Involved in the regulation of synaptic vesicle trafficking (PubMed:31257402)

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneCytoplasmCytoplasmic vesicle membranePresynapse

VIAS BIOLÓGICAS (1)
TBC/RABGAPs
MECANISMO DE DOENÇA

Familial infantile myoclonic epilepsy

A subtype of idiopathic epilepsy starting in early infancy and manifesting as myoclonic seizures, febrile convulsions, and tonic-clonic seizures.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cerebelo
27.8 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
26.6 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
11.4 TPM
Córtex cerebral
11.2 TPM
Pituitária
9.4 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (2)
OUTRAS DOENÇAS (11)
familial infantile myoclonic epilepsyrolandic epilepsy-paroxysmal exercise-induced dystonia-writer's cramp syndromeautosomal dominant nonsyndromic hearing loss 65autosomal recessive nonsyndromic hearing loss 86
HGNC:29203UniProt:Q9ULP9

Variantes genéticas (ClinVar)

283 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.1526-1G>C ()
🧬 TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.400del (p.Leu134fs) ()
🧬 TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.1198C>T (p.Gln400Ter) ()
🧬 TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.937C>T (p.Gln313Ter) ()
🧬 TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.646C>T (p.Leu216=) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 31 variantes classificadas pelo ClinVar.

14
17
Patogênica (45.2%)
VUS (54.8%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
E4F1: GRCh37/hg19 16p13.3(chr16:2229815-2582030)x4 [Likely pathogenic]
TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.857T>C (p.Leu286Pro) [Likely pathogenic]
TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.642_793del (p.Trp215fs) [Pathogenic]
TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.1079G>A (p.Arg360His) [Likely pathogenic]
TBC1D24: NM_001199107.2(TBC1D24):c.1501G>A (p.Gly501Arg) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de epilepsia rolândica-distonia induzida por exercício paroxismal-cãibra do escritor

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Autosomal recessive rolandic epilepsy with paroxysmal exercise-induced dystonia and writer's cramp: delineation of the syndrome and gene mapping to chromosome 16p12-11.2.
    Ann Neurol· 1999· PMID 10072049recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:163727(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:608105(OMIM)
  3. MONDO:0011970(MONDO)
  4. Distonia e Espasticidade(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:17003(GARD (NIH))
  6. Variantes catalogadas(ClinVar)
  7. Busca completa no PubMed(PubMed)
  8. Q55783545(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de epilepsia rolândica-distonia induzida por exercício paroxismal-cãibra do escritor

ORPHA:163727 · MONDO:0011970
🇧🇷 Brasil SUS
Triagem
qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
PNTN
Fase 5
Incidência BR
1:10.000
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
1 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G40.4 · Outras epilepsias e síndromes epilépticas generalizadas
CID-11
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1842531
Repurposing
15 candidatos
aminohydroxybutyric-acidcarbonic anhydrase inhibitor
diclofenamidesuccinimide antiepileptic
ethosuximideglutamate receptor antagonist
+12 outros
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