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Calcificação cerebral, tipo Rajab
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome rara com calcificações cerebrais, doença pulmonar intersticial e baixos níveis de vitamina D. Apresenta-se com retardo do crescimento intrauterino, anemia e início na infância, de herança autossômica recessiva.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
8
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult, childhood, elderly
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G93.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫃
Digestivo
10 sintomas
🧠
Neurológico
9 sintomas
🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
📏
Crescimento
6 sintomas
🫁
Pulmão
4 sintomas
🩸
Sangue
2 sintomas

+ 23 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Baixos níveis de vitamina D
Obrigatório (100%)
100%prev.
Início fetal
Obrigatório (100%)
100%prev.
Retardo do crescimento intrauterino
Obrigatório (100%)
100%prev.
Anemia
Frequência: 7/7
100%prev.
Cefaleia
Frequência: 7/7
100%prev.
Palato ogival
Obrigatório (100%)
66sintomas
Muito frequente (52)
Frequente (8)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 66 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixos níveis de vitamina DLow levels of vitamin D
Obrigatório (100%)100%
Início fetalFetal onset
Obrigatório (100%)100%
Retardo do crescimento intrauterinoIntrauterine growth retardation
Obrigatório (100%)100%
Anemia
Frequência: 7/7100%
CefaleiaHeadache
Frequência: 7/7100%

Linha do tempo

Do mais antigo ao mais recente

🧪
2024
Primeiro ensaio clinico
Impact of Mutations in Aminoacyl tRNA Synthetases on Protein Translation and Cellular Stress
Ver fonte →

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

FARSBPhenylalanine--tRNA ligase beta subunitDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Cytosolic tRNA aminoacylation
MECANISMO DE DOENÇA

Rajab interstitial lung disease with brain calcifications 1

An autosomal recessive, lethal neurodevelopmental disorder characterized by multiple clinical manifestations including intrauterine growth restriction, failure to thrive, developmental delay, hypotonia, interstitial lung disease, and liver dysfunction. Brain imaging shows abnormal periventricular white matter, basal ganglia echogenicity, cerebral volume loss, incomplete closure of the Sylvian fissures, and normal myelination.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
63.9 TPM
Fibroblastos
58.2 TPM
Testículo
35.3 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
35.2 TPM
Ovário
34.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
Rajab interstitial lung disease with brain calcifications 1
HGNC:17800UniProt:Q9NSD9
FARSAPhenylalanine--tRNA ligase alpha subunitDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Cytosolic tRNA aminoacylation
MECANISMO DE DOENÇA

Rajab interstitial lung disease with brain calcifications 2

An autosomal recessive disorder characterized by interstitial lung disease, growth delay, hypotonia, liver disease, and brain abnormalities including diffuse, symmetrical brain calcifications and periventricular cysts.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
109.8 TPM
Fibroblastos
73.5 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
72.7 TPM
Córtex cerebral
68.7 TPM
Cerebelo
63.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
Rajab interstitial lung disease with brain calcifications 2Rajab interstitial lung disease with brain calcifications 1
HGNC:3592UniProt:Q9Y285

Medicamentos aprovados (FDA)

3 medicamentos encontrados nos registros da FDA americana.

💊 ACTEMRA (TOCILIZUMAB)
💊 TYVASO (TREPROSTINIL)
💊 Ofev (NINTEDANIB)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

82 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 FARSB: GRCh37/hg19 2q33.3-37.3(chr2:206965837-242783384)x3 ()
🧬 FARSB: NM_005687.5(FARSB):c.270-157G>T ()
🧬 FARSB: NM_005687.5(FARSB):c.270-11T>G ()
🧬 FARSB: NM_005687.5(FARSB):c.1462+7A>G ()
🧬 FARSB: NM_005687.5(FARSB):c.1618+1G>T ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Calcificação cerebral, tipo Rajab

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

0 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Calcificação cerebral, tipo Rajab.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:178506(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:613658(OMIM)
  3. MONDO:0100215(MONDO)
  4. GARD:18297(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q55784024(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Calcificação cerebral, tipo Rajab
Compêndio · Raras BR

Calcificação cerebral, tipo Rajab

ORPHA:178506 · MONDO:0100215
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
8 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G93.8 · Outros transtornos especificados do encéfalo
CID-11
Início
Adolescent, Adult, Childhood, Elderly
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3150910
Wikidata
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