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Hipercarotenemia e deficiência de vitamina A hereditárias
ORPHA:199285CID-10 · E50.8CID-11 · 5C63.YOMIM 115300DOENÇA RARA

O excesso hereditário de caroteno e a falta de vitamina A é um distúrbio metabólico extremamente raro, que se manifesta por alteração na cor da pele, níveis elevados de caroteno e níveis baixos de vitamina A, e foi registrado em menos de 5 pacientes até hoje.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

O excesso hereditário de caroteno e a falta de vitamina A é um distúrbio metabólico extremamente raro, que se manifesta por alteração na cor da pele, níveis elevados de caroteno e níveis baixos de vitamina A, e foi registrado em menos de 5 pacientes até hoje.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Início
Childhood
+ infancy
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E50.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Baixos níveis de vitamina A
Obrigatório (100%)
100%prev.
Aumento da concentração circulante de beta-caroteno
Obrigatório (100%)
Hiperceratose folicular
Nictalopia
Manchas de Bitot da conjuntiva
Anormalidade da pele
7sintomas
Muito frequente (2)
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 7 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixos níveis de vitamina ALow levels of vitamin A
Obrigatório (100%)100%
Aumento da concentração circulante de beta-carotenoIncreased circulating beta-carotene concentration
Obrigatório (100%)100%
Hiperceratose folicularFollicular hyperkeratosis
NictalopiaNyctalopia
Manchas de Bitot da conjuntivaBitot spots of the conjunctiva

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

BCO1Beta,beta-carotene 15,15'-dioxygenaseDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Symmetrically cleaves beta-carotene into two molecules of retinal using a dioxygenase mechanism

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytosol

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Retinoid metabolism and transport
MECANISMO DE DOENÇA

Hypercarotenemia and vitamin A deficiency, autosomal dominant

A disorder characterized by increased serum beta-carotene, decreased conversion of beta-carotene to vitamin A and decreased serum vitamin A.

OUTRAS DOENÇAS (1)
hereditary hypercarotenemia and vitamin A deficiency
HGNC:13815UniProt:Q9HAY6

Variantes genéticas (ClinVar)

42 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 BCO1: GRCh37/hg19 16q11.2-24.3(chr16:46432879-90294753)x3 ()
🧬 BCO1: GRCh37/hg19 16q21-24.1(chr16:62746020-84485022)x3 ()
🧬 BCO1: Single allele ()
🧬 BCO1: NC_000016.9:g.(?_78420737)_(81991603_?)del ()
🧬 BCO1: GRCh37/hg19 16q22.1-23.2(chr16:70607067-81561138)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 4 variantes classificadas pelo ClinVar.

4
VUS (100.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
BCO1: NM_017429.3(BCO1):c.818G>T (p.Cys273Phe) [Uncertain significance]
BCO1: NM_017429.3(BCO1):c.1478A>T (p.Asp493Val) [Uncertain significance]
BCO1: NM_017429.3(BCO1):c.425A>G (p.Asn142Ser) [Uncertain significance]
BCO1: NM_017429.3(BCO1):c.509C>T (p.Thr170Met) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:199285(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:115300(OMIM)
  3. MONDO:0007272(MONDO)
  4. GARD:17090(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q55780407(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Hipercarotenemia e deficiência de vitamina A hereditárias

ORPHA:199285 · MONDO:0007272
Prevalência
<1 / 1 000 000
Herança
Autosomal dominant
CID-10
E50.8 · Outras manifestações devidas a deficiência de vitamina A
CID-11
Início
Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C2676023
Wikidata
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