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Síndrome de microdeleção 19q13.11
ORPHA:217346CID-10 · Q93.5CID-11 · LD44.K0DOENÇA RARA

A microdeleção 19q13.11 é caracterizada por várias características importantes, incluindo dificuldade de crescimento antes e depois do nascimento, corpo mais magro que o habitual, sérias dificuldades para se alimentar após o nascimento, microcefalia, dificuldade intelectual e problemas de fala, hipospadia (uma alteração na posição da abertura do pênis) e displasia ectodérmica (um problema no desenvolvimento da pele, cabelos, unhas e outras estruturas), que se manifesta por falta de pele no couro cabeludo em algumas áreas, cabelos, sobrancelhas e cílios finos e ralos, pele fina e ressecada, e unhas com formação anormal.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A microdeleção 19q13.11 é caracterizada por várias características importantes, incluindo dificuldade de crescimento antes e depois do nascimento, corpo mais magro que o habitual, sérias dificuldades para se alimentar após o nascimento, microcefalia, dificuldade intelectual e problemas de fala, hipospadia (uma alteração na posição da abertura do pênis) e displasia ectodérmica (um problema no desenvolvimento da pele, cabelos, unhas e outras estruturas), que se manifesta por falta de pele no couro cabeludo em algumas áreas, cabelos, sobrancelhas e cílios finos e ralos, pele fina e ressecada, e unhas com formação anormal.

Publicações científicas
5 artigos
Último publicado: 2025 Apr

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
12
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q93.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
11 sintomas
😀
Face
10 sintomas
📏
Crescimento
8 sintomas
👁️
Olhos
6 sintomas
🧠
Neurológico
6 sintomas
🧬
Pele e cabelo
5 sintomas

+ 23 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Déficit de crescimento
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Clinodactilia do quinto dedo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aplasia cutis congênita
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Microcefalia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Dificuldades alimentares
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipospadia
Muito frequente (99-80%)
80sintomas
Muito frequente (11)
Frequente (20)
Ocasional (9)
Sem dados (40)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 80 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Déficit de crescimentoFailure to thrive
Muito frequente (99-80%)90%
Clinodactilia do quinto dedoClinodactyly of the 5th finger
Muito frequente (99-80%)90%
Aplasia cutis congênitaAplasia cutis congenita
Muito frequente (99-80%)90%
MicrocefaliaMicrocephaly
Muito frequente (99-80%)90%
Dificuldades alimentaresFeeding difficulties
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico5PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20251 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Condição cromossômica — cromossomo 19q

Envolve alteração no cromossomo 19q (braço longo (q)). O fenótipo resulta da alteração na dose de múltiplos genes simultaneamente — não há gene causal único. Diagnóstico por cariótipo, CMA ou FISH.

Genes codificantes
1.472
no cromossomo 19
Haploinsuficientes
15
perda de dose patogênica
Triplosensíveis
0
excesso de dose patogênico

Genes dose-sensíveis

Genes do cromossomo 19q com evidência de sensibilidade à dose segundo ClinGen Dosage Map . São fortes candidatos a explicar parte do fenótipo (15 ao todo).

Fontes: ClinGen Dosage Sensitivity Map · GENCODE v44 (GRCh38)

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de microdeleção 19q13.11

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Uncovering a Diagnosis Through Reanalysis of UBA2 Variants in a Patient with Syndactyly, Polydactyly, and Aplasia Cutis Congenita: A Short Report and a Review of the Literature.

Genetic testing and molecular biomarkers2025 Apr

Background: Aplasia cutis congenita and ectrodactyly skeletal syndrome (ACCES) is caused by heterozygous variants in the UBA2 gene, with phenotypic heterogeneity encompassing a range of diverse skeletal, dermatological, and neurological features. Aims: The goal of our research was to suggest that pathogenic frameshift variant c.52_58dupGGCCGGG p.(Val20Gfs*31) could lead to the development of ACCES and also to review the literature to document phenotypic variability among individuals with UBA2 variants, providing further insights into this ultrarare syndrome. Methods and Result: We report a case of a 7-year-old male presenting with cutis aplasia congenita, syndactyly, preaxial polydactyly, and severe hypospadias. Exome sequencing (ES) identified a heterozygous frameshift variant c.52_58dupGGCCGGG p.(Val20Gfs*31) in the UBA2 gene. This variant is absent in gnomAD and is predicted to cause a premature stop codon with consequent protein truncation and/or nonsense-mediated decay. Initially classified as a variant of uncertain significance, this frameshift variant was reclassified as pathogenic following a comprehensive reassessment post-enrollment of the patient in the Undiagnosed Rare Disease Clinic of Indiana University School of Medicine. Conclusion: This study illustrates the critical role of ongoing genomic data reevaluation, particularly in unsolved cases, where variant reclassification has the potential to impact diagnostic precision, targeted treatment planning, and family counseling. The clinical variability observed among reported cases, spanning mild to severe presentations, underscores the complexity of UBA2-related disorders. This variability suggests an interplay of genetic modifiers, epigenetic influences, and environmental factors, highlighting the need for further research into the mechanisms driving this heterogeneity.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Uncovering a Diagnosis Through Reanalysis of UBA2 Variants in a Patient with Syndactyly, Polydactyly, and Aplasia Cutis Congenita: A Short Report and a Review of the Literature.
    Genetic testing and molecular biomarkers· 2025· PMID 40249340mais citado
  2. Deletion of 19q13 reveals clinical overlap with Dubowitz syndrome.
    J Hum Genet· 2015· PMID 26377242recente
  3. 19q13.11 microdeletion concomitant with ins(2;19)(p25.3;q13.1q13.4)dn in a boy: potential role of UBA2 in the associated phenotype.
    Mol Cytogenet· 2014· PMID 25516771recente
  4. Phenotypic and molecular characterization of 19q12q13.1 deletions: a report of five patients.
    Am J Med Genet A· 2014· PMID 24243649recente
  5. Refining the critical region of the novel 19q13.11 microdeletion syndrome to 750 Kb.
    J Med Genet· 2009· PMID 19487540recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:217346(Orphanet)
  2. MONDO:0013090(MONDO)
  3. GARD:10592(GARD (NIH))
  4. Busca completa no PubMed(PubMed)
  5. Q21154066(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de microdeleção 19q13.11

ORPHA:217346 · MONDO:0013090
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
12 casos conhecidos
Herança
Not applicable, Unknown
CID-10
Q93.5 · Outras deleções parciais de cromossomo
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C2751651
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

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