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Duplicação parcial do braço curto do cromossomo 1
ORPHA:264431CID-11 · LD41.01DOENÇA RARA

Síndrome de Down, também denominada trissomia 21 ou trissomia do cromossomo 21, é uma alteração genética causada pela presença integral ou parcial de uma terceira cópia do cromossoma 21. A condição está geralmente associada a atraso no desenvolvimento infantil, feições faciais características e deficiência intelectual leve a moderada.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome de duplicação parcial do braço curto do cromossomo 1: Caracterizada por anormalidades na substância branca cerebral, padrão giratório simplificado, e diversas manifestações cardíacas como cardiomiopatia dilatada ou hipertrófica. Pode apresentar hipotonia neonatal, acidose láctica e sequela de acinesia fetal.

🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
Centros em: PR, SC, RS, ES, RJ +10
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
5 sintomas
❤️
Coração
3 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

Micropênis
Hipospadia
Criptorquidia
Encefalopatia
Opacidade corneana
Anormalidade no EEG
18sintomas
Sem dados (18)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 18 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

MicropênisMicropenis
HipospadiaHypospadias
CriptorquidiaCryptorchidism
EncefalopatiaEncephalopathy
Opacidade corneanaCorneal opacity

Linha do tempo da pesquisa

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Anos de pesquisa6
Últimos 10 anos2publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

3 genes identificados com associação a esta condição.

ATAD3BATPase family AAA domain-containing protein 3BCandidate gene tested inTolerante
FUNÇÃO

May play a role in a mitochondrial network organization typical for stem cells, characterized by reduced mitochondrial metabolism, low mtDNA copies and fragmentated mitochondrial network. May act by suppressing ATAD3A function, interfering with ATAD3A interaction with matrix nucleoid complexes

LOCALIZAÇÃO

Mitochondrion inner membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Neutrophil degranulation
VIAS REACTOME (1)
INTERAÇÕES PROTEICAS (3)
OUTRAS DOENÇAS (1)
chromosome 1p36.33 duplication syndrome, atad3 gene cluster, autosomal dominant
HGNC:24007UniProt:Q5T9A4
ATAD3AATPase family AAA domain-containing protein 3ACandidate gene tested inTolerante
FUNÇÃO

Essential for mitochondrial network organization, mitochondrial metabolism and cell growth at organism and cellular level (PubMed:17210950, PubMed:20154147, PubMed:22453275, PubMed:31522117, PubMed:37832546, PubMed:39116259). May play an important role in mitochondrial protein synthesis (PubMed:22453275). May also participate in mitochondrial DNA replication (PubMed:17210950). May bind to mitochondrial DNA D-loops and contribute to nucleoid stability (PubMed:17210950). Required for enhanced chan

LOCALIZAÇÃO

Mitochondrion inner membraneMitochondrion matrix, mitochondrion nucleoid

MECANISMO DE DOENÇA

Harel-Yoon syndrome

A syndrome characterized by global developmental delay, hypotonia, intellectual disability, and axonal neuropathy. Some patients have optic atrophy and hypertrophic cardiomyopathy. HAYOS inheritance can be autosomal dominant or autosomal recessive.

INTERAÇÕES PROTEICAS (5)
OUTRAS DOENÇAS (5)
pontocerebellar hypoplasia, hypotonia, and respiratory insufficiency syndrome, neonatal lethalHarel-Yoon syndromechromosome 1p36.33 duplication syndrome, atad3 gene cluster, autosomal dominantlethal pontocerebellar hypoplasia-hypotonia-respiratory insufficiency syndrome due to a point mutation
HGNC:25567UniProt:Q9NVI7
ATAD3CATPase family AAA domain-containing protein 3CCandidate gene tested inTolerante
LOCALIZAÇÃO

OUTRAS DOENÇAS (1)
chromosome 1p36.33 duplication syndrome, atad3 gene cluster, autosomal dominant
HGNC:32151UniProt:Q5T2N8

Variantes genéticas (ClinVar)

531 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ATAD3C: NM_001039211.3(ATAD3C):c.1009G>A (p.Gly337Arg) ()
🧬 ATAD3C: GRCh37/hg19 1p36.33-36.32(chr1:849467-3153423)x3 ()
🧬 ATAD3C: NC_000001.10:g.(?_1385068)_(1405544_?)del ()
🧬 ATAD3C: GRCh37/hg19 1p36.33-36.32(chr1:849466-4529103)x3 ()
🧬 ATAD3C: GRCh37/hg19 1p36.33-36.23(chr1:849466-8966102)x1 ()
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Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Duplicação parcial do braço curto do cromossomo 1

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Duplicação parcial do braço curto do cromossomo 1

Centros para Duplicação parcial do braço curto do cromossomo 1

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

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0 papers (10 anos)
#1

First-trimester application of expanded non-invasive prenatal testing in the genetic investigation of fetal 1p36 deletion syndrome associated with a familial unbalanced reciprocal translocation of 46,XX,der(1)t(1;2) (p36.2;q37.3)dmat.

Taiwanese journal of obstetrics & gynecology2024 Nov

We present first-trimester application of expanded non-invasive prenatal testing (NIPT) in the genetic investigation of fetal 1p36 deletion syndrome associated with a familial unbalanced reciprocal translocation of 46,XX,der(1)t(1;2) (p36.2;q37.3)dmat. A 37-year-old, gravida 2, para 0, woman underwent expanded NIPT at 13 weeks of gestation because of advanced maternal age and the fear of complications of invasive procedures of prenatal diagnosis. She had experienced one spontaneous abortion. The pregnancy was conceived by in vitro fertilization and embryo transfer (IVF-ET) because of tubal occlusion. NIPT was positive for 1p36 deletion. At 17 weeks of gestation, she underwent amniocentesis but intrauterine fetal death occurred after amniocentesis and the pregnancy was terminated. Amniocentesis revealed a derivative chromosome 1 with an aberrant short arm terminal segment of chromosome 1. Subsequent cytogenetic analysis of parental bloods showed a karyotype of 46,XY in the father and a karyotype of 46,XX,t(1;2) (p36.2;q37.3) in the mother. The karyotype of amniocytes was 46,XX,der(1)t(1;2) (p36.2;q37.3)dmat, consistent with partial monosomy 1p (1p36.2→pter) and partial trisomy 2q (2q37.3→qter). Array comparative genomic hybridization (aCGH) analysis on the DNA extracted from cultured amniocytes revealed the result of arr 1p36.33p36.22 (852,863-11,303,452) × 1.0 and arr 2q37.3 (242,785,405-243,068,396) × 3.0 [GRCh 37] with a 10.451-Mb deletion of 1p36.33-p36.22 encompassing 116 OMIM genes including RERE and a 283-kb duplication of 2q37.3 encompassing one OMIM gene of PDCD1. Expanded NIPT has the advantage of early detection of familial unbalanced reciprocal translocation in the fetus.

#2

Partial trisomy 4q and monosomy 5p inherited from a maternal translocationt(4;5)(q33; p15) in three adverse pregnancies.

Molecular cytogenetics2020

Carriers of balanced reciprocal chromosomal translocations are at known reproductive risk for offspring with unbalanced genotypes and resultantly abnormal phenotypes. Once fertilization of a balanced translocation gamete with a normal gamete, the partial monosomy or partial trisomy embryo will undergo abortion, fetal arrest or fetal malformations. We reported a woman with chromosomal balanced translocation who had two adverse pregnancies. Prenatal diagnosis was made for her third pregnancy to provide genetic counseling and guide her fertility. We presented a woman with chromosomal balanced translocation who had three adverse pregnancies. Routine G banding and CNV-seq were used to analyze the chromosome karyotypes and copy number variants of amniotic fluid cells and peripheral blood. The karyotype of the woman was 46,XX,t(4;5)(q33;p15). During her first pregnancy, odinopoeia was performed due to fetal edema and abdominal fluid. The umbilical cord tissue of the fetus was examined by CNV-seq. The results showed a genomic gain of 24.18 Mb at 4q32.3-q35.2 and a genomic deletion of 10.84 Mb at 5p15.2-p15.33 and 2.36 Mb at 15q11.1-q11.2. During her second pregnancy, she did not receive a prenatal diagnosis because a routine prenatal ultrasound examination found no abnormalities. In 2016, she gave birth to a boy. The karyotype the of the boy was 46,XY,der(5)t(4;5)(q33;p15)mat. The results of CNV-seq showed a deletion of short arm of chromosome 5 capturing regions 5p15.2-p15.33, a copy gain of the distal region of chromosome 4 at segment 4q32.3q35.2, a duplication of chromosome 1 at segment 1q41q42.11 and a duplication of chromosome 17 at segment 17p12. During her third pregnancy, she underwent amniocentesis at 17 weeks of gestation. Chromosome karyotype hinted 46,XY,der(5)t(4;5)(q33;p15)mat. Results of CNV-seq showed a deletion of short arm (p) of chromosome 5 at the segment 5p15.2p15.33 and a duplication of the distal region of chromosome 4 at segment 4q32.3q35.2. Chromosomal abnormalities in three pregnancies were inherited from the mother. Preimplantation genetic diagnosis is recommended to prevent the birth of children with chromosomal abnormalities.

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Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. First-trimester application of expanded non-invasive prenatal testing in the genetic investigation of fetal 1p36 deletion syndrome associated with a familial unbalanced reciprocal translocation of 46,XX,der(1)t(1;2) (p36.2;q37.3)dmat.
    Taiwanese journal of obstetrics & gynecology· 2024· PMID 39482002mais citado
  2. Partial trisomy 4q and monosomy 5p inherited from a maternal translocationt(4;5)(q33; p15) in three adverse pregnancies.
    Molecular cytogenetics· 2020· PMID 32625247mais citado
  3. Chromosome 1p36 deletion syndrome: prenatal diagnosis, molecular cytogenetic characterization and fetal ultrasound findings.
    Taiwan J Obstet Gynecol· 2010· PMID 21199750recente
  4. A der(14)t(1;14)(q12;p11) in chronic myelomonocytic leukemia.
    Cancer Genet Cytogenet· 2005· PMID 15949578recente
  5. Duplication dup(1)(q32q44) detected by comparative genomic hybridization (CGH): further delineation of trisomies 1q.
    Fetal Diagn Ther· 2001· PMID 11509847recente
  6. Partial trisomy 6p due to maternal t(1;6) translocation.
    Clin Genet· 1996· PMID 8884083recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:264431(Orphanet)
  2. MONDO:0017012(MONDO)
  3. GARD:20919(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q55786726(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Duplicação parcial do braço curto do cromossomo 1
Compêndio · Raras BR

Duplicação parcial do braço curto do cromossomo 1

ORPHA:264431 · MONDO:0017012
CID-11
UMLS
C5679751
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