Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Distrofia endotelial hereditária congênita II
ORPHA:293603CID-10 · H18.5CID-11 · 9A70.0OMIM 217700DOENÇA RARA

Uma doença rara que afeta a parte de trás da córnea. Ela é caracterizada por deixar as córneas com uma aparência embaçada e espalhada, como vidro fosco, e por um espessamento acentuado da córnea desde o nascimento. As pessoas afetadas também apresentam movimentos involuntários dos olhos (nistagmo) e visão borrada.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Uma doença rara que afeta a parte de trás da córnea. Ela é caracterizada por deixar as córneas com uma aparência embaçada e espalhada, como vidro fosco, e por um espessamento acentuado da córnea desde o nascimento. As pessoas afetadas também apresentam movimentos involuntários dos olhos (nistagmo) e visão borrada.

Publicações científicas
208 artigos
Último publicado: 2026 Mar 28
Medicamentos
1 registrados
NEPAFENAC

Tem tratamento?

1 medicamento registrado
Ver detalhes, fases e interações →
NEPAFENAC

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
Centros em: PR, SC, RS, ES, RJ +10CID-10: H18.5
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👁️
Olhos
7 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Aumento da espessura corneana
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Edema estromal da córnea
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Opacidade corneana
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Morfologia anormal da membrana de Descemet
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Visão turva
Frequente (79-30%)
55%prev.
Acuidade visual reduzida
Frequente (79-30%)
12sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (2)
Ocasional (3)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 12 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aumento da espessura corneanaIncreased corneal thickness
Muito frequente (99-80%)90%
Edema estromal da córneaCorneal stromal edema
Muito frequente (99-80%)90%
Opacidade corneanaCorneal opacity
Muito frequente (99-80%)90%
Morfologia anormal da membrana de DescemetAbnormal Descemet membrane morphology
Muito frequente (99-80%)90%
Visão turvaBlurred vision
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Total histórico208PubMed
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026🧪 2008Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

SLC4A11Solute carrier family 4 member 11Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Multifunctional transporter with an impact in cell morphology and differentiation. In the presence of borate B(OH)4(-), acts as a voltage-dependent electrogenic Na(+)-coupled B(OH)4(-) cotransporter controlling boron homeostasis (PubMed:15525507). At early stages of stem cell differentiation, participates in synergy with ITGA5-ITGB1 and ITGAV-ITGB3 integrins and BMPR1A to promote cell adhesion and contractility that drives differentiation toward osteogenic commitment while inhibiting adipogenesi

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneBasolateral cell membrane

MECANISMO DE DOENÇA

Corneal dystrophy and perceptive deafness

An ocular disease characterized by the association of corneal clouding with progressive perceptive hearing loss.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Tireoide
103.0 TPM
Glândula salivar
73.8 TPM
Rim - Medula
31.1 TPM
Esôfago - Mucosa
20.7 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
19.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
corneal dystrophy-perceptive deafness syndromecorneal dystrophy, Fuchs endothelial, 4congenital hereditary endothelial dystrophy of corneaFuchs' endothelial dystrophy
HGNC:16438UniProt:Q8NBS3

Medicamentos e terapias

NEPAFENACPhase 2

Mecanismo: Cyclooxygenase inhibitor

Ver mais no OpenTargets

Variantes genéticas (ClinVar)

223 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.990_991insA (p.Arg331fs) ()
🧬 SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.853C>T (p.Gln285Ter) ()
🧬 SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.2386C>T (p.Gln796Ter) ()
🧬 SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.2192+1G>T ()
🧬 SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.1980G>C (p.Gln660His) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 93 variantes classificadas pelo ClinVar.

60
28
5
Patogênica (64.5%)
VUS (30.1%)
Benigna (5.4%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.1691del (p.Ile564fs) [Likely pathogenic]
SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.1337G>A (p.Trp446Ter) [Likely pathogenic]
SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.657dup (p.Arg220fs) [Likely pathogenic]
SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.1101C>G (p.Tyr367Ter) [Likely pathogenic]
SLC4A11: NM_001174089.2(SLC4A11):c.1258_1264del (p.Ala420fs) [Likely pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
2Fase 21
·Pré-clínico4
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 1 medicamento · 4 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Distrofia endotelial hereditária congênita II

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Distrofia endotelial hereditária congênita II

Centros para Distrofia endotelial hereditária congênita II

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

0 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Distrofia endotelial hereditária congênita II.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Distrofia endotelial hereditária congênita II

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Sex differences in congenital hereditary endothelial dystrophy (CHED) and Slc4a11(-/-) mouse model of CHED.
    Biol Sex Differ· 2026· PMID 41896991recente
  2. Targeted AAV6 gene therapy restores corneal endothelial function in three hereditary corneal dystrophies.
    Cell Rep Med· 2026· PMID 41850243recente
  3. Congenital Hereditary Endothelial Dystrophy: A Review of the Molecular Pathogenesis, Genetic Basis, and Emerging Treatments.
    Clin Ophthalmol· 2026· PMID 41809205recente
  4. Outcomes of descemet's membrane endothelial keratoplasty in patients under thirty years old.
    Eur J Ophthalmol· 2026· PMID 41569999recente
  5. [Endothelial dystrophies and degenerations of the cornea].
    Klin Monbl Augenheilkd· 2026· PMID 41248687recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:293603(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:217700(OMIM)
  3. MONDO:0009019(MONDO)
  4. GARD:6196(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q4127191(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Distrofia endotelial hereditária congênita II
Compêndio · Raras BR

Distrofia endotelial hereditária congênita II

ORPHA:293603 · MONDO:0009019
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-10
H18.5 · Distrofias hereditárias da córnea
CID-11
Medicamentos
1 registrados
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1857569
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades