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Síndrome de Jawad
ORPHA:313795CID-10 · Q87.8OMIM 251255DOENÇA RARA

A síndrome de Jawad é uma síndrome dismórfica/anomalias congênitas múltiplas, genética, rara, caracterizada por microcefalia congênita com dismorfismo facial (testa inclinada, nariz proeminente, retrognatia leve), deficiência intelectual moderada a grave, não progressiva e malformações digitais simétricas de grau variável, incluindo braquidactilia dos quintos dedos com prega de flexão única, clinodactilia, sindactilia, polidactilia e hálux valgo. Anoniquia congênita e manchas brancas tipo café com leite na pele das mãos e pés também estão associadas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de Jawad é uma síndrome dismórfica/anomalias congênitas múltiplas, genética, rara, caracterizada por microcefalia congênita com dismorfismo facial (testa inclinada, nariz proeminente, retrognatia leve), deficiência intelectual moderada a grave, não progressiva e malformações digitais simétricas de grau variável, incluindo braquidactilia dos quintos dedos com prega de flexão única, clinodactilia, sindactilia, polidactilia e hálux valgo. Anoniquia congênita e manchas brancas tipo café com leite na pele das mãos e pés também estão associadas.

Publicações científicas
5 artigos
Último publicado: 2023 Jul

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
4
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
6 sintomas
🧠
Neurológico
4 sintomas
😀
Face
3 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
HP:0003577
Frequência: 7/7
100%prev.
Anoníquia
Frequência: 7/7
100%prev.
Microcefalia congênita
Frequência: 7/7
100%prev.
Deficiência intelectual
Frequência: 7/7
100%prev.
Testa inclinada
Frequência: 7/7
Herança autossômica recessiva
17sintomas
Muito frequente (5)
Sem dados (12)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HP:0003577
Frequência: 7/7100%
AnoníquiaAnonychia
Frequência: 7/7100%
Microcefalia congênitaCongenital microcephaly
Frequência: 7/7100%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Frequência: 7/7100%
Testa inclinadaSloping forehead
Frequência: 7/7100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa3desde 2023
Total histórico5PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20211 papers
Linha do tempo
2023Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

RBBP8DNA endonuclease RBBP8Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Endonuclease that cooperates with the MRE11-RAD50-NBN (MRN) complex in DNA-end resection, the first step of double-strand break (DSB) repair through the homologous recombination (HR) pathway (PubMed:17965729, PubMed:19202191, PubMed:19759395, PubMed:20064462, PubMed:23273981, PubMed:26721387, PubMed:27814491, PubMed:27889449, PubMed:30787182, PubMed:31802118). HR is restricted to S and G2 phases of the cell cycle and preferentially repairs DSBs resulting from replication fork collapse (PubMed:17

LOCALIZAÇÃO

NucleusChromosome

VIAS BIOLÓGICAS (4)
Processing of DNA double-strand break endsHDR through MMEJ (alt-NHEJ)Transcriptional Regulation by E2F6Meiotic recombination
MECANISMO DE DOENÇA

Seckel syndrome 2

A rare autosomal recessive disorder characterized by proportionate dwarfism of prenatal onset associated with low birth weight, growth retardation, severe microcephaly with a bird-headed like appearance, and intellectual disability.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
26.9 TPM
Testículo
24.7 TPM
Rim - Medula
22.8 TPM
Fibroblastos
19.9 TPM
Útero
18.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
Jawad syndromeSeckel syndrome 2Seckel syndrome
HGNC:9891UniProt:Q99708

Variantes genéticas (ClinVar)

66 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 RBBP8: GRCh38/hg38 18q11.1-23(chr18:20966775-80255845)x3 ()
🧬 RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.1812+1G>T ()
🧬 RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.1812G>C (p.Lys604Asn) ()
🧬 RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.920G>A (p.Arg307Lys) ()
🧬 RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.153-1G>A ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 20 variantes classificadas pelo ClinVar.

8
8
4
Patogênica (40.0%)
VUS (40.0%)
Benigna (20.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.2048T>G (p.Leu683Ter) [Likely pathogenic]
RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.1939+20del [Conflicting classifications of pathogenicity]
RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.2024C>T (p.Thr675Ile) [Conflicting classifications of pathogenicity]
RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.2287+1G>A [Likely pathogenic]
RBBP8: NM_002894.3(RBBP8):c.317_318del (p.Glu105_Phe106insTer) [Pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Recurrence mutation in RBBP8 gene causing non-syndromic autosomal recessive primary microcephaly; geometric simulation approach for insight into predicted computational models.

Journal of human genetics2023 Jul

Primary microcephaly is a rare, congenital, and genetically heterogeneous disorder in which occipitofrontal head circumference is reduced by a minimum of three standard deviations (SDs) from average because of the defect in fetal brain development. Mapping of RBBP8 gene mutation that produce autosomal recessive primary microcephaly. Insilco RBBP8 protein models prediction and analysis. Consanguineous Pakistani family affected with non-syndromic primary microcephaly was mapped a biallelic sequence variant (c.1807_1808delAT) in the RBBP8 gene via whole-exome sequencing. The deleted variant in the RBBP8 gene in affected siblings (V:4, V:6) of primary microcephaly was confirmed by sanger sequencing. Identified variant c.1807_1808delAT that truncated the protein translation p. Ile603Lysfs*7 and impaired the functioning of RBBP8 protein. This sequence variant was only reported previously in Atypical Seckel syndrome and Jawad syndrome, while we mapped it in the non-syndromic primary microcephaly family. We predicted 3D protein models by using Insilco tools like I TASSER, Swiss model, and phyre2 of wild RBBP8 protein of 897 amino acids and 608 amino acids of the mutant protein. These models were validated through the online SAVES server and Ramachandran plot and refined by using the Galaxy WEB server. A predicted and refined wild protein 3D model was deposited with accession number PM0083523 in Protein Model Database. A normal mode-based geometric simulation approach was used through the NMSim program, to find out the structural diversity of wild and mutant proteins which were evaluated by RMSD and RMSF. Higher RMSD and RMSF in mutant protein reduced the stability of the protein. The high possibility of this variant results in nonsense-mediated decay of mRNA, leading to the loss of protein functioning which causes primary microcephaly.

#2

A 24-generation-old founder mutation impairs splicing of RBBP8 in Pakistani families affected with Jawad syndrome.

Clinical genetics2021 Oct

Jawad syndrome is a multiple congenital anomaly and intellectual disability syndrome with mutation in RBBP8 reported only in two families. Here, we report on two new families from Pakistan and identified a previously reported variant in RBBP8, NM_002894.3:c.1808-1809delTA. We could show that this mutation impairs splicing resulting in two different abnormal transcripts. Finally, we could verify a shared haplotype among all four families and estimate the founder event to have occurred some 24 generations ago.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Recurrence mutation in RBBP8 gene causing non-syndromic autosomal recessive primary microcephaly; geometric simulation approach for insight into predicted computational models.
    Journal of human genetics· 2023· PMID 36864288mais citado
  2. A 24-generation-old founder mutation impairs splicing of RBBP8 in Pakistani families affected with Jawad syndrome.
    Clinical genetics· 2021· PMID 34270086mais citado
  3. A complex microcephaly syndrome in a Pakistani family associated with a novel missense mutation in RBBP8 and a heterozygous deletion in NRXN1.
    Gene· 2014· PMID 24440292recente
  4. CtIP Mutations Cause Seckel and Jawad Syndromes.
    PLoS Genet· 2011· PMID 21998596recente
  5. A syndromic form of autosomal recessive congenital microcephaly (Jawad syndrome) maps to chromosome 18p11.22-q11.2.
    Hum Genet· 2008· PMID 18071751recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:313795(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:251255(OMIM)
  3. MONDO:0009622(MONDO)
  4. GARD:17410(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55782103(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome de Jawad
Compêndio · Raras BR

Síndrome de Jawad

ORPHA:313795 · MONDO:0009622
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
4 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0796063
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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