A síndrome de Jawad é uma síndrome dismórfica/anomalias congênitas múltiplas, genética, rara, caracterizada por microcefalia congênita com dismorfismo facial (testa inclinada, nariz proeminente, retrognatia leve), deficiência intelectual moderada a grave, não progressiva e malformações digitais simétricas de grau variável, incluindo braquidactilia dos quintos dedos com prega de flexão única, clinodactilia, sindactilia, polidactilia e hálux valgo. Anoniquia congênita e manchas brancas tipo café com leite na pele das mãos e pés também estão associadas.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A síndrome de Jawad é uma síndrome dismórfica/anomalias congênitas múltiplas, genética, rara, caracterizada por microcefalia congênita com dismorfismo facial (testa inclinada, nariz proeminente, retrognatia leve), deficiência intelectual moderada a grave, não progressiva e malformações digitais simétricas de grau variável, incluindo braquidactilia dos quintos dedos com prega de flexão única, clinodactilia, sindactilia, polidactilia e hálux valgo. Anoniquia congênita e manchas brancas tipo café com leite na pele das mãos e pés também estão associadas.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 4 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Endonuclease that cooperates with the MRE11-RAD50-NBN (MRN) complex in DNA-end resection, the first step of double-strand break (DSB) repair through the homologous recombination (HR) pathway (PubMed:17965729, PubMed:19202191, PubMed:19759395, PubMed:20064462, PubMed:23273981, PubMed:26721387, PubMed:27814491, PubMed:27889449, PubMed:30787182, PubMed:31802118). HR is restricted to S and G2 phases of the cell cycle and preferentially repairs DSBs resulting from replication fork collapse (PubMed:17
NucleusChromosome
Seckel syndrome 2
A rare autosomal recessive disorder characterized by proportionate dwarfism of prenatal onset associated with low birth weight, growth retardation, severe microcephaly with a bird-headed like appearance, and intellectual disability.
Variantes genéticas (ClinVar)
66 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 20 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
17 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de Jawad
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Recurrence mutation in RBBP8 gene causing non-syndromic autosomal recessive primary microcephaly; geometric simulation approach for insight into predicted computational models.
Primary microcephaly is a rare, congenital, and genetically heterogeneous disorder in which occipitofrontal head circumference is reduced by a minimum of three standard deviations (SDs) from average because of the defect in fetal brain development. Mapping of RBBP8 gene mutation that produce autosomal recessive primary microcephaly. Insilco RBBP8 protein models prediction and analysis. Consanguineous Pakistani family affected with non-syndromic primary microcephaly was mapped a biallelic sequence variant (c.1807_1808delAT) in the RBBP8 gene via whole-exome sequencing. The deleted variant in the RBBP8 gene in affected siblings (V:4, V:6) of primary microcephaly was confirmed by sanger sequencing. Identified variant c.1807_1808delAT that truncated the protein translation p. Ile603Lysfs*7 and impaired the functioning of RBBP8 protein. This sequence variant was only reported previously in Atypical Seckel syndrome and Jawad syndrome, while we mapped it in the non-syndromic primary microcephaly family. We predicted 3D protein models by using Insilco tools like I TASSER, Swiss model, and phyre2 of wild RBBP8 protein of 897 amino acids and 608 amino acids of the mutant protein. These models were validated through the online SAVES server and Ramachandran plot and refined by using the Galaxy WEB server. A predicted and refined wild protein 3D model was deposited with accession number PM0083523 in Protein Model Database. A normal mode-based geometric simulation approach was used through the NMSim program, to find out the structural diversity of wild and mutant proteins which were evaluated by RMSD and RMSF. Higher RMSD and RMSF in mutant protein reduced the stability of the protein. The high possibility of this variant results in nonsense-mediated decay of mRNA, leading to the loss of protein functioning which causes primary microcephaly.
A 24-generation-old founder mutation impairs splicing of RBBP8 in Pakistani families affected with Jawad syndrome.
Jawad syndrome is a multiple congenital anomaly and intellectual disability syndrome with mutation in RBBP8 reported only in two families. Here, we report on two new families from Pakistan and identified a previously reported variant in RBBP8, NM_002894.3:c.1808-1809delTA. We could show that this mutation impairs splicing resulting in two different abnormal transcripts. Finally, we could verify a shared haplotype among all four families and estimate the founder event to have occurred some 24 generations ago.
Publicações recentes
Recurrence mutation in RBBP8 gene causing non-syndromic autosomal recessive primary microcephaly; geometric simulation approach for insight into predicted computational models.
A 24-generation-old founder mutation impairs splicing of RBBP8 in Pakistani families affected with Jawad syndrome.
A complex microcephaly syndrome in a Pakistani family associated with a novel missense mutation in RBBP8 and a heterozygous deletion in NRXN1.
CtIP Mutations Cause Seckel and Jawad Syndromes.
A syndromic form of autosomal recessive congenital microcephaly (Jawad syndrome) maps to chromosome 18p11.22-q11.2.
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Recurrence mutation in RBBP8 gene causing non-syndromic autosomal recessive primary microcephaly; geometric simulation approach for insight into predicted computational models.
Journal of human geneticsA 24-generation-old founder mutation impairs splicing of RBBP8 in Pakistani families affected with Jawad syndrome.
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
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- Recurrence mutation in RBBP8 gene causing non-syndromic autosomal recessive primary microcephaly; geometric simulation approach for insight into predicted computational models.
- A 24-generation-old founder mutation impairs splicing of RBBP8 in Pakistani families affected with Jawad syndrome.
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- CtIP Mutations Cause Seckel and Jawad Syndromes.
- A syndromic form of autosomal recessive congenital microcephaly (Jawad syndrome) maps to chromosome 18p11.22-q11.2.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:313795(Orphanet)
- OMIM OMIM:251255(OMIM)
- MONDO:0009622(MONDO)
- GARD:17410(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q55782103(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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