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Common variable immunodeficiency phenotype due to SH3KBP1 deficiency
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Imunodeficiência comum variável ligada ao X causada por deficiência de SH3KBP1. Caracteriza-se por infecções recorrentes, baixa contagem de células B e plasmócitos, e defeitos na sinalização de células B.

🏥
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
1 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas
🛡️
Imunológico
1 sintomas

+ 6 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

Nível diminuído de IgG2 circulante
Sinusite recorrente
Transtorno do déficit de atenção com hiperatividade
Concentração diminuída de IgG4 circulante
Otite média recorrente
Obesidade
9sintomas
Sem dados (9)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 9 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Nível diminuído de IgG2 circulanteDecreased circulating IgG2 level
Sinusite recorrenteRecurrent sinusitis
Transtorno do déficit de atenção com hiperatividadeAttention deficit hyperactivity disorder
Concentração diminuída de IgG4 circulanteDecreased circulating IgG4 concentration
Otite média recorrenteRecurrent otitis media

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

X-linked recessive
SH3KBP1SH3 domain-containing kinase-binding protein 1Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Adapter protein involved in regulating diverse signal transduction pathways. Involved in the regulation of endocytosis and lysosomal degradation of ligand-induced receptor tyrosine kinases, including EGFR and MET/hepatocyte growth factor receptor, through an association with CBL and endophilins. The association with CBL, and thus the receptor internalization, may be inhibited by an interaction with PDCD6IP and/or SPRY2. Involved in regulation of ligand-dependent endocytosis of the IgE receptor.

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmCytoplasm, cytoskeletonCytoplasmic vesicle membraneSynapse, synaptosomeCell junction, focal adhesion

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Antigen activates B Cell Receptor (BCR) leading to generation of second messengersPotential therapeutics for SARS
MECANISMO DE DOENÇA

Immunodeficiency 61

An X-linked recessive primary immunologic disorder characterized by recurrent infections due to impaired antibody production. Affected individuals have normal numbers of circulating B and T cells, but B cells have an intrinsic defect in antibody production. Disease severity is variable and onset is in early childhood.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
143.8 TPM
Sangue
49.3 TPM
Fibroblastos
45.1 TPM
Tecido adiposo
40.6 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
32.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
immunodeficiency 61
HGNC:13867UniProt:Q96B97

Variantes genéticas (ClinVar)

182 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SH3KBP1: GRCh38/hg38 Xp22.33-11.4(chrX:251888-42476276)x2 ()
🧬 SH3KBP1: GRCh37/hg19 Xp22.2-21.1(chrX:16586960-35065946)x3 ()
🧬 SH3KBP1: GRCh37/hg19 Xp22.33-21.3(chrX:168547-29117749)x1 ()
🧬 SH3KBP1: NM_031892.3(SH3KBP1):c.286+126A>G ()
🧬 SH3KBP1: NM_031892.3(SH3KBP1):c.1385-1G>T ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Mast cell mediators in hereditary angioedema.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41832580recente
  2. Prenatal Molecular Diagnosis of COL2A1-Associated Stickler Syndrome: Genotype-Phenotype Correlation in a Resource-Limited Healthcare Setting.
    Int J Mol Sci· 2026· PMID 41828453recente
  3. Platelet gene signatures detecting pulmonary artery stenosis in patients with pulmonary hypertension.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41827036recente
  4. The global impact of imiglucerase therapy in children with Gaucher disease types 1 and 3: a real-world analysis from the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821052recente
  5. Monogenic lupus with SLC7A7 mutations: a retrospective study from a Chinese center.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821046recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:696945(Orphanet)
  2. MONDO:0010296(MONDO)
  3. GARD:10007(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Common variable immunodeficiency phenotype due to SH3KBP1 deficiency

ORPHA:696945 · MONDO:0010296
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