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Doença veno-oclusiva hepática-síndrome de imunodeficiência
ORPHA:79124CID-10 · K76.5CID-11 · 4A01.33OMIM 235550DOENÇA RARA

A síndrome de doença veno-oclusiva hepática-imunodeficiência é caracterizada pela associação de hipogamaglobulinemia grave, imunodeficiência combinada de células T e B, ausência de centros germinativos de linfonodos, ausência de plasmócitos teciduais e doença veno-oclusiva hepática.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de doença veno-oclusiva hepática-imunodeficiência é caracterizada pela associação de hipogamaglobulinemia grave, imunodeficiência combinada de células T e B, ausência de centros germinativos de linfonodos, ausência de plasmócitos teciduais e doença veno-oclusiva hepática.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
28
pacientes catalogados
Início
Infancy
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: K76.5
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫃
Digestivo
7 sintomas
🩸
Sangue
5 sintomas
🫁
Pulmão
5 sintomas
🛡️
Imunológico
3 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Concentração anormal de interleucina circulante
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Nível sérico anormal de interferon-gama
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Pan-hipogamaglobulinemia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Contagem anormal de linfócitos
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Déficit de crescimento na infância
Frequente (79-30%)
55%prev.
Infecções respiratórias recorrentes
Frequente (79-30%)
44sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (11)
Ocasional (22)
Muito raro (2)
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 44 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Concentração anormal de interleucina circulanteAbnormal circulating interleukin concentration
Muito frequente (99-80%)90%
Nível sérico anormal de interferon-gamaAbnormal serum interferon-gamma level
Muito frequente (99-80%)90%
Pan-hipogamaglobulinemiaPanhypogammaglobulinemia
Muito frequente (99-80%)90%
Contagem anormal de linfócitosAbnormal lymphocyte count
Muito frequente (99-80%)90%
Déficit de crescimento na infânciaFailure to thrive in infancy
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Últimos 10 anos5publicações
Pico20233 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026📈 2023Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

SP110Sp110 nuclear body proteinDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Transcription factor. May be a nuclear hormone receptor coactivator. Enhances transcription of genes with retinoic acid response elements (RARE)

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

MECANISMO DE DOENÇA

Hepatic venoocclusive disease with immunodeficiency

Autosomal recessive primary immunodeficiency associated with hepatic vascular occlusion and fibrosis. The immunodeficiency is characterized by severe hypogammaglobulinemia, combined T and B-cell immunodeficiency, absent lymph node germinal centers, and absent tissue plasma cells.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
66.4 TPM
Sangue
41.0 TPM
Baço
35.3 TPM
Pulmão
19.7 TPM
Nervo tibial
18.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
hepatic veno-occlusive disease-immunodeficiency syndromeMycobacterium tuberculosis, susceptibility
HGNC:5401UniProt:Q9HB58

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 DEFITELIO (DEFIBROTIDE SODIUM)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

97 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SP110: NM_080424.4(SP110):c.1447+1G>C ()
🧬 SP110: NM_080424.4(SP110):c.1448-2A>G ()
🧬 SP110: NM_080424.4(SP110):c.1359_1360del (p.Lys453_Ser454insTer) ()
🧬 SP110: NM_080424.4(SP110):c.708del (p.Asp237fs) ()
🧬 SP110: NM_080424.4(SP110):c.1493_1494insCAAC (p.Pro499fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 509 variantes classificadas pelo ClinVar.

51
102
356
Patogênica (10.0%)
VUS (20.0%)
Benigna (69.9%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SP110: NM_080424.4(SP110):c.1447+1G>C [Likely pathogenic]
SP110: NM_080424.4(SP110):c.1448-2A>G [Likely pathogenic]
SP110: NM_080424.4(SP110):c.1901G>A (p.Gly634Asp) [Uncertain significance]
SP110: NM_080424.4(SP110):c.28G>A (p.Glu10Lys) [Uncertain significance]
SP110: NM_080424.4(SP110):c.166A>G (p.Arg56Gly) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Doença veno-oclusiva hepática-síndrome de imunodeficiência

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Utility of the refined EBMT diagnostic and severity criteria 2023 for sinusoidal obstruction syndrome/veno-occlusive disease.
    Bone Marrow Transplant· 2024· PMID 38287083recente
  2. Diagnosis and severity criteria for sinusoidal obstruction syndrome/veno-occlusive disease in adult patients: a refined classification from the European society for blood and marrow transplantation (EBMT).
    Bone Marrow Transplant· 2023· PMID 37095231recente
  3. Molecular Advances in Sinusoidal Obstruction Syndrome/Veno-Occlusive Disease.
    Int J Mol Sci· 2023· PMID 36982695recente
  4. Incidence of Sinusoidal Obstruction Syndrome/Veno-Occlusive Disease and Treatment with Defibrotide in Allogeneic Transplantation: A Multicenter Australasian Registry Study.
    Transplant Cell Ther· 2023· PMID 36934993recente
  5. Retrospective Application of Sinusoidal Obstruction Syndrome/Veno-occlusive Disease Diagnostic Criteria in a Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplant Cohort.
    J Pediatr Hematol Oncol· 2022· PMID 35200220recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:79124(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:235550(OMIM)
  3. MONDO:0009338(MONDO)
  4. GARD:10083(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q3281403(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Doença veno-oclusiva hepática-síndrome de imunodeficiência
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Doença veno-oclusiva hepática-síndrome de imunodeficiência

ORPHA:79124 · MONDO:0009338
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
28 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
K76.5 · Doença hepática veno-oclusiva
CID-11
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4510630
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