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Displasia epifisária múltipla, tipo 1
ORPHA:93308CID-10 · Q77.3CID-11 · LD24.61OMIM 132400DOENÇA RARA

A Displasia Epifisária Múltipla tipo 1 (DEM 1) é um tipo de displasia epifisária múltipla que causa altura normal ou um pouco abaixo da média, dor nos quadris e/ou joelhos, deformidades que pioram com o tempo nos braços e pernas, e o aparecimento precoce de artrose (desgaste da cartilagem). As características específicas da DEM 1 incluem um comprometimento mais intenso das articulações do quadril, alterações na forma de andar e uma altura final na vida adulta mais baixa. A DEM 1 tem uma ligação genética com a pseudoacondroplasia, com a qual compartilha sintomas e características visíveis em exames de imagem (como raios-X). A doença é hereditária e é transmitida de forma autossômica dominante, o que significa que basta herdar uma cópia alterada do gene de um dos pais para desenvolvê-la.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Displasia Epifisária Múltipla tipo 1 (DEM 1) é um tipo de displasia epifisária múltipla que causa altura normal ou um pouco abaixo da média, dor nos quadris e/ou joelhos, deformidades que pioram com o tempo nos braços e pernas, e o aparecimento precoce de artrose (desgaste da cartilagem). As características específicas da DEM 1 incluem um comprometimento mais intenso das articulações do quadril, alterações na forma de andar e uma altura final na vida adulta mais baixa. A DEM 1 tem uma ligação genética com a pseudoacondroplasia, com a qual compartilha sintomas e características visíveis em exames de imagem (como raios-X). A doença é hereditária e é transmitida de forma autossômica dominante, o que significa que basta herdar uma cópia alterada do gene de um dos pais para desenvolvê-la.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2022 Mar

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q77.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
25 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Dor no tornozelo
Ocasional (29-5%)
100%prev.
Ossificação epifisária atrasada
Ocasional (29-5%)
100%prev.
Movimento limitado do quadril
Obrigatório (100%)
100%prev.
Pé plano
Obrigatório (100%)
100%prev.
Epífises irregulares
Obrigatório (100%)
100%prev.
Displasia epifisária
Obrigatório (100%)
38sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (6)
Ocasional (8)
Muito raro (5)
Sem dados (12)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 38 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Dor no tornozeloAnkle pain
Ocasional (29-5%)100%
Ossificação epifisária atrasadaDelayed epiphyseal ossification
Ocasional (29-5%)100%
Movimento limitado do quadrilLimited hip movement
Obrigatório (100%)100%
Pé planoPes planus
Obrigatório (100%)100%
Epífises irregularesIrregular epiphyses
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20221 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

COMPCartilage oligomeric matrix proteinDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Plays a role in the structural integrity of cartilage via its interaction with other extracellular matrix proteins such as the collagens and fibronectin. Can mediate the interaction of chondrocytes with the cartilage extracellular matrix through interaction with cell surface integrin receptors (PubMed:16051604, PubMed:16542502). Could play a role in the pathogenesis of osteoarthritis (PubMed:16542502). Potent suppressor of apoptosis in both primary chondrocytes and transformed cells. Suppresses

LOCALIZAÇÃO

Secreted, extracellular space, extracellular matrix

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Integrin cell surface interactionsECM proteoglycans
MECANISMO DE DOENÇA

Multiple epiphyseal dysplasia 1

A generalized skeletal dysplasia associated with significant morbidity. Joint pain, joint deformity, waddling gait, and short stature are the main clinical signs and symptoms. Radiological examination of the skeleton shows delayed, irregular mineralization of the epiphyseal ossification centers and of the centers of the carpal and tarsal bones. Multiple epiphyseal dysplasia is broadly categorized into the more severe Fairbank and the milder Ribbing types. The Fairbank type is characterized by shortness of stature, short and stubby fingers, small epiphyses in several joints, including the knee, ankle, hand, and hip. The Ribbing type is confined predominantly to the hip joints and is characterized by hands that are normal and stature that is normal or near-normal.

OUTRAS DOENÇAS (3)
carpal tunnel syndrome 2multiple epiphyseal dysplasia type 1pseudoachondroplasia
HGNC:2227UniProt:P49747

Variantes genéticas (ClinVar)

248 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 COMP: NM_000095.3(COMP):c.618C>A (p.Cys206Ter) ()
🧬 COMP: NM_000095.3(COMP):c.1738G>A (p.Val580Met) ()
🧬 COMP: NM_000095.3(COMP):c.1435G>A (p.Asp479Asn) ()
🧬 COMP: NM_000095.3(COMP):c.1342T>C (p.Cys448Arg) ()
🧬 COMP: NM_000095.3(COMP):c.1024G>A (p.Asp342Asn) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 114 variantes classificadas pelo ClinVar.

63
51
Patogênica (55.3%)
VUS (44.7%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
COMP: NM_000095.3(COMP):c.1454G>T (p.Arg485Leu) [Likely pathogenic]
COMP: NM_000095.3(COMP):c.1450T>A (p.Cys484Ser) [Conflicting classifications of pathogenicity]
COMP: NM_000095.3(COMP):c.1303G>C (p.Asp435His) [Likely pathogenic]
COMP: NM_000095.3(COMP):c.1359del (p.Asn453fs) [Pathogenic]
COMP: NM_000095.3(COMP):c.1586C>A (p.Thr529Asn) [Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia epifisária múltipla, tipo 1

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Clinical, Biochemical, Radiological, Genetic and Therapeutic Analysis of Patients with COMP Gene Variants.

Calcified tissue international2022 Mar

Pseudoachondroplasia (PSACH) and multiple epiphyseal dysplasia type 1 (MED1) are two rare skeletal disorders caused by cartilage oligomeric matrix protein (COMP) variants. This study aims to analyze the genotype and phenotype of patients with COMP variants. Clinical information for 14 probands was collected; DNA was extracted from blood for COMP variant detection. Clinical manifestations and radiology scoring systems were established to evaluate the severity of each patient's condition. Serum COMP levels in PSACH patients and healthy subjects were measured. Thirty-nine patients were included, along with 12 PSACH probands and two MED1 probands. Disproportionate short stature, waddling gait, early-onset osteoarthritis and skeletal deformities were the most common features. The height Z-score of PSACH patients correlated negatively with age at evaluation (r =  - 0.603, p = 0.01) and the clinical manifestation score (r =  - 0.556, p = 0.039). Over 50% of the PSACH patients were overweight/obese. The median serum COMP level in PSACH patients was 16.75 ng/ml, which was significantly lower than that in healthy controls (98.53 ng/ml; p < 0.001). The condition of MED1 patients was better than that of PSACH patients. Four novel variants of COMP were detected: c.874T>C, c.1123_1134del, c.1531G>A, and c.1576G>T. Height Z-scores and serum COMP levels were significantly lower in patients carrying mutations located in calmodulin-like domains 6, 7, and 8. As the two phenotypes overlap to different degrees, PSACH and MED1 are suggested to combine to produce "spondyloepiphyseal dysplasia, COMP type". Clinical manifestations and radiology scoring systems, serum COMP levels and genotype are important for evaluating patient condition severity.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Clinical, Biochemical, Radiological, Genetic and Therapeutic Analysis of Patients with COMP Gene Variants.
    Calcified tissue international· 2022· PMID 34709441mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:93308(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:132400(OMIM)
  3. MONDO:0007561(MONDO)
  4. GARD:2180(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q60195173(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Displasia epifisária múltipla, tipo 1
Compêndio · Raras BR

Displasia epifisária múltipla, tipo 1

ORPHA:93308 · MONDO:0007561
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q77.3 · Condrodisplasia puntacta
CID-11
Início
Childhood
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