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Deficiência de 3-hidroxilacil-CoA desidrogenase
ORPHA:71212CID-10 · E71.3CID-11 · 5C52.01OMIM 609975DOENÇA RARA

Qualquer hipoglicemia hiperinsulinêmica em que a causa da doença seja uma mutação no gene HADH.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Qualquer hipoglicemia hiperinsulinêmica em que a causa da doença seja uma mutação no gene HADH.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Casos conhecidos
10
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: E71.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (7)
0202010279
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)metabolic_test
0202010295
Dosagem de ácidos orgânicos na urinagenetic_test
0202010490
Teste de triagem para erros inatos do metabolismonewborn_screening
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202080013
Teste do pezinho (triagem neonatal)nutritional
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
+1 outros procedimentos
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
9 sintomas
🧠
Neurológico
6 sintomas
🫃
Digestivo
6 sintomas
❤️
Coração
2 sintomas
🩸
Sangue
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Nível diminuído de 3-hidroxiacil-CoA desidrogenase
100%prev.
Hipoglicemia hiperinsulinêmica
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Convulsões hipoglicêmicas
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Dificuldades alimentares
Obrigatório (100%)
100%prev.
Início neonatal
Frequência: 3/3
90%prev.
Hipotonia neonatal
Muito frequente (99-80%)
42sintomas
Muito frequente (22)
Frequente (1)
Ocasional (10)
Muito raro (6)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 42 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Nível diminuído de 3-hidroxiacil-CoA desidrogenaseDecreased 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase level
Muito frequente100%
Hipoglicemia hiperinsulinêmicaHyperinsulinemic hypoglycemia
Muito frequente (99-80%)100%
Convulsões hipoglicêmicasHypoglycemic seizures
Muito frequente (99-80%)100%
Dificuldades alimentaresFeeding difficulties
Obrigatório (100%)100%
Início neonatalNeonatal onset
Frequência: 3/3100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa3desde 2023
Últimos 10 anos5publicações
Pico20253 papers
Linha do tempo
2023Hoje · 2026📈 2025Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

HADHHydroxyacyl-coenzyme A dehydrogenase, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Mitochondrial fatty acid beta-oxidation enzyme that catalyzes the third step of the beta-oxidation cycle for medium and short-chain 3-hydroxy fatty acyl-CoAs (C4 to C10) (PubMed:10231530, PubMed:11489939, PubMed:16725361). Plays a role in the control of insulin secretion by inhibiting the activation of glutamate dehydrogenase 1 (GLUD1), an enzyme that has an important role in regulating amino acid-induced insulin secretion (By similarity). Plays a role in the maintenance of normal spermatogenesi

LOCALIZAÇÃO

Mitochondrion matrix

VIAS BIOLÓGICAS (6)
Beta oxidation of butanoyl-CoA to acetyl-CoABeta oxidation of hexanoyl-CoA to butanoyl-CoABeta oxidation of octanoyl-CoA to hexanoyl-CoABeta oxidation of decanoyl-CoA to octanoyl-CoA-CoABeta oxidation of lauroyl-CoA to decanoyl-CoA-CoA
MECANISMO DE DOENÇA

3-alpha-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase deficiency

An autosomal recessive, metabolic disorder with various clinical presentations including hypoglycemia, hepatoencephalopathy, myopathy or cardiomyopathy, and in some cases sudden death.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Músculo esquelético
55.6 TPM
Adipose Visceral Omentum
50.9 TPM
Coração - Ventrículo esquerdo
49.9 TPM
Tecido adiposo
48.5 TPM
Artéria tibial
45.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
hyperinsulinemic hypoglycemia, familial, 43-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase deficiency
HGNC:4799UniProt:Q16836

Variantes genéticas (ClinVar)

72 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 HADH: NM_005327.7(HADH):c.94G>T (p.Val32Phe) ()
🧬 HADH: NM_005327.7(HADH):c.754G>A (p.Ala252Thr) ()
🧬 HADH: Single allele ()
🧬 HADH: NM_005327.7(HADH):c.323C>T (p.Ser108Phe) ()
🧬 HADH: NM_005327.7(HADH):c.854del (p.Pro285fs) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Deficiência de 3-hidroxilacil-CoA desidrogenase

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Deficiência de 3-hidroxilacil-CoA desidrogenase.

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Deficiência de 3-hidroxilacil-CoA desidrogenase

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Insulin Autoimmune Syndrome Associated With Hashimoto Thyroiditis and Nodular Thyroid Disease: Clinical Management With Flash Glucose Monitoring and Prednisolone Therapy.
    Am J Case Rep· 2026· PMID 41697927recente
  2. Exogenous insulin autoimmune syndrome: a case report and literature review.
    Front Endocrinol (Lausanne)· 2025· PMID 41585798recente
  3. Insulin autoimmune syndrome in a patient with vitiligo: a case report and review of literature.
    J Med Case Rep· 2025· PMID 40317087recente
  4. Insulin autoimmune syndrome in a 3-year-old boy: the youngest to date in China and a narrow review.
    BMC Pediatr· 2025· PMID 39905324recente
  5. Further Delineation of Clinical Phenotype of ZMYND11 Variants in Patients with Neurodevelopmental Dysmorphic Syndrome.
    Genes (Basel)· 2024· PMID 38397245recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:71212(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:609975(OMIM)
  3. MONDO:0012382(MONDO)
  4. GARD:9870(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q60195056(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Deficiência de 3-hidroxilacil-CoA desidrogenase

ORPHA:71212 · MONDO:0012382
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
10 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E71.3 · Distúrbios do metabolismo de ácidos graxos
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C4303473
Wikidata
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