A doença de Crohn é um tipo de doença inflamatória intestinal (DII) que pode afetar qualquer segmento do trato gastrointestinal. Os sintomas incluem frequentemente dor abdominal, diarreia, febre, distensão abdominal e perda de peso. Complicações fora do trato gastrointestinal podem incluir anemia, erupções cutâneas, artrite, inflamação ocular e fadiga. As erupções cutâneas podem ser causadas por infecções, bem como por pioderma gangrenoso ou eritema nodoso. A obstrução intestinal pode ocorrer como uma complicação da inflamação crônica, e os portadores da doença apresentam um risco muito maior de câncer colorretal e câncer de intestino delgado.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Visão geral
A Deficiência femoral proximal focal isolada é uma condição rara que afeta o desenvolvimento do fêmur (osso da coxa) antes do nascimento. Nesta condição, a parte superior do fêmur (cabeça e colo femoral) pode estar ausente (aplasia) ou subdesenvolvida (hipoplasia), resultando em um encurtamento e assimetria do membro inferior. A condição é considerada isolada quando não está associada a outras síndromes genéticas. A prevalência estimada é de 1 a 9 casos para cada 100.000 pessoas.[1][2]
Sinais e sintomas
Os principais sinais e sintomas incluem: aplasia ou hipoplasia envolvendo a cabeça e o colo femoral, aplasia ou hipoplasia do fêmur, comprimento do fêmur fetal curto, assimetria do membro inferior (uma perna mais curta que a outra), limitação da mobilidade do joelho e movimento limitado do quadril. A condição é identificada no período neonatal. Em alguns casos, pode haver associação com diabetes materna.[1][2]
Causas genéticas
Até o momento, não há genes específicos identificados como causa direta da Deficiência femoral proximal focal isolada. A condição não possui um padrão de herança definido e não está associada a variantes genéticas conhecidas em bancos de dados clínicos. A causa exata permanece desconhecida, mas acredita-se que fatores ambientais e genéticos possam estar envolvidos.[1][3]
Diagnóstico
O diagnóstico é geralmente suspeito durante o pré-natal por ultrassom, ao observar um fêmur fetal curto, e confirmado após o nascimento por exames de imagem (como radiografias). Exames genéticos podem ser solicitados para descartar outras condições, incluindo: cariótipo com bandas G, Q ou R, pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH, sequenciamento completo do exoma (WES) e dosagem de alfa-fetoproteína. Atualmente, existem 336 testes genéticos disponíveis para essa condição.[1][3]
Tratamento e manejo
O tratamento é individualizado e focado no manejo dos sintomas e na melhora da função e qualidade de vida. Pode incluir acompanhamento ortopédico, fisioterapia e reabilitação. No Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) oferece cobertura mínima para atendimento em reabilitação para doenças raras. Não há medicamentos específicos aprovados para esta condição.[1]
Prognóstico e qualidade de vida
O prognóstico varia conforme a gravidade da deficiência femoral. Muitas pessoas conseguem levar uma vida ativa com acompanhamento médico e reabilitação adequados. A limitação da mobilidade do quadril e joelho pode exigir adaptações, mas intervenções ortopédicas e fisioterapia podem melhorar significativamente a função e a qualidade de vida.[1][2]
Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.
A deficiência femoral proximal focal isolada é uma alteração congênita rara em que o fêmur, osso da coxa, não se desenvolve de forma completa. A família costuma perceber uma diferença evidente no comprimento das pernas e certa dificuldade nos movimentos normais do quadril e do joelho desde o nascimento. Não há medicamentos específicos para curar essa alteração óssea, mas o cuidado se concentra na reabilitação e em adaptações ortopédicas. No SUS, o paciente conta com procedimentos de atendimento em reabilitação para apoiar o desenvolvimento motor e o bem-estar físico.
A doença de Crohn é um tipo de doença inflamatória intestinal (DII) que pode afetar qualquer segmento do trato gastrointestinal. Os sintomas incluem frequentemente dor abdominal, diarreia, febre, distensão abdominal e perda de peso. Complicações fora do trato gastrointestinal podem incluir anemia, erupções cutâneas, artrite, inflamação ocular e fadiga. As erupções cutâneas podem ser causadas por infecções, bem como por pioderma gangrenoso ou eritema nodoso. A obstrução intestinal pode ocorrer como uma complicação da inflamação crônica, e os portadores da doença apresentam um risco muito maior de câncer colorretal e câncer de intestino delgado.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
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Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 7 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Nenhum gene associado encontrado
Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
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Pesquisa ativa
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Pesquisa e ensaios clínicos
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Prenatally Diagnosed Proximal Femoral Focal Deficiency: A Report of Two Cases.
Proximal femoral focal deficiency is a developmental dysplastic congenital abnormality that primarily affects the proximal two-thirds of the femur, resulting in limb shortening and length discrepancies. The diagnosis is made by identifying a shortened femur with a proximal femoral deficiency. If left untreated, it can cause stunted growth, abnormal gait, spinal abnormalities, cosmetic concerns, behavioral changes, and psychological and emotional stress. We present two cases of women who sought routine antenatal care at our hospitals at 18 and 21 weeks of gestation. Both were diagnosed with isolated proximal femoral focal deficiency and chose to terminate the pregnancy, as the preferred management option, limb-lengthening, is not available in Ethiopia, and they did not want to pursue amputation and prosthetic therapy.
Severe Hypercalcemia Revealing Acute Lymphoblastic Leukemia: A Case Report.
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Isolated unilateral proximal focal femoral deficiency: A case report and literature review.
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Prosthesis for Unilateral Isolated Proximal Focal Femoral Deficiency: A Case Report and Review of the Literature.
A 14-month-old female child was brought to us by her parents with the complaint of progressive shortening of her right lower limb since birth. Born to non-consanguineous parents from a poor socioeconomic background, her birth and antenatal history were uneventful. Physical examination revealed no facial dysmorphism; however, her right thigh was short and bulky, and there were restrictions in hip, knee, and ankle movements. The pediatric evaluation showed normal growth and development. X-rays confirmed proximal femoral focal deficiency (PFFD) of the right lower limb. After extensive parental counseling regarding the condition, potential interventions, and outcomes, the parents opted for prosthetic management due to concerns about surgical costs, risks, and cosmetic outcomes. A custom-made extension prosthesis was prepared for the limb and was fit. At a follow-up of one year, the child exhibited a normal gait pattern with stable hip, knee, and ankle motion, and the parents expressed satisfaction with the prosthetic management, preferring it over surgical intervention for the time being.
Isolated unilateral proximal focal femoral deficiency presenting in a young woman.
Proximal focal femoral deficiency (PFFD) is a rare congenital skeletal abnormality characterised by the partial absence of the proximal femoral segment with shortening of the entire lower extremity. It typically presents as a shortened thigh, which is flexed, externally rotated and abducted. Some other skeletal anomalies, especially fibular hemimelia, usually accompany the disorder. The diagnosis of PFFD is made in early childhood and based mainly on conventional radiography. However, the radiographic appearance of the disease evolves as the child grows. In addition, treatment procedures applied to the child affect the radiographic presentation of the disease in adulthood. Almost all cases of PFFD reported to date are in young children and in the current literature, there is a paucity of radiographic images of PFFD in mature skeleton. The aim of this case report is to present the radiographic appearance of PFFD in an adult patient and to increase awareness among radiologists about this disease.
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CureusAnalysis of Gene Expression of Pseudoarthrosis Tissue in Congenital Short Femur, Initial Study and First Exprerience.
Acta chirurgiae orthopaedicae et traumatologiae CechoslovacaAssociation of upper limb meromelia, proximal focal femoral deficiency, fibular hemimelia, and intermetatarsal coalition in a young adult male.
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Case reports in radiologyFetal ultrasound: Early diagnosis and natural evolution of proximal femoral focal deficiency.
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Saudi journal of medicine & medical sciencesProximal femoral focal deficiency of the fetus - early 3D/4D prenatal ultrasound diagnosis.
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Diagnostic and interventional imagingAssociações
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
É uma anomalia morfológica congênita rara do fêmur caracterizada por encurtamento ou ausência parcial da parte proximal do osso da coxa. A condição é conhecida também pelas siglas PFFD ou CPFD e tem código CID-10 Q74.8.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
4 fontes citadas no texto · 5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 1 base de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (2026). Deficiência femoral proximal focal isolada. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-femoral-proximal-focal-isolada
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Deficiência femoral proximal focal isolada
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS