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Deleção parcial do braço curto do cromossomo 20
ORPHA:261992CID-11 · LD44.L1DOENÇA RARA

A Síndrome Cri-du-chat, conhecida também como Miado/Choro do gato, Síndrome de Lejeune, Deleção no cromossomo 5p e Síndrome do menos 5p é uma condição genética relativamente rara, resultante da deleção (eliminação) parcial do material genético do braço curto de um dos pares do cromossomo cinco, ocasionalmente estando um segundo cromossomo envolvido. O nome da síndrome tem origem no característico choro dos recém-nascidos, que se assemelha ao miado de um gato, provocado pelo desenvolvimento anormal da musculatura da laringe, a qual se tornará normal em poucas semanas após o nascimento. Essa síndrome pode causar problemas na estrutura dentária e, por isso, recai também sobre os cuidados da Odontologia.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome rara associada à deleção parcial do braço curto do cromossomo 20, caracterizada por atraso global do desenvolvimento, deficiência intelectual, déficit de crescimento, hipotonia e anomalias cardíacas como Wolff-Parkinson-White e defeito do septo atrial.

🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
Centros em: PA, PR, SC, RS, ES +10
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
12 sintomas
🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
🧠
Neurológico
6 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas
❤️
Coração
2 sintomas

+ 17 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

Síndrome de Wolff-Parkinson-White
Pectus carinatum
Atraso global do desenvolvimento
Deficiência intelectual
Déficit de crescimento na infância
Bochechas cheias
54sintomas
Sem dados (54)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 54 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Síndrome de Wolff-Parkinson-WhiteWolff-Parkinson-White syndrome
Pectus carinatum
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Deficiência intelectualIntellectual disability
Déficit de crescimento na infânciaFailure to thrive in infancy

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição.

JAG1Protein jagged-1Candidate gene tested inAltamente restrito
FUNÇÃO

Ligand for multiple Notch receptors and involved in the mediation of Notch signaling (PubMed:18660822, PubMed:20437614). May be involved in cell-fate decisions during hematopoiesis (PubMed:9462510). Seems to be involved in early and late stages of mammalian cardiovascular development. Inhibits myoblast differentiation (By similarity). Enhances fibroblast growth factor-induced angiogenesis (in vitro)

LOCALIZAÇÃO

MembraneCell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (10)
NOTCH2 Activation and Transmission of Signal to the NucleusRAC3 GTPase cycleRAC1 GTPase cycleActivated NOTCH1 Transmits Signal to the NucleusConstitutive Signaling by NOTCH1 PEST Domain Mutants
MECANISMO DE DOENÇA

Alagille syndrome 1

A form of Alagille syndrome, an autosomal dominant multisystem disorder. It is clinically defined by hepatic bile duct paucity and cholestasis in association with cardiac, skeletal, and ophthalmologic manifestations. There are characteristic facial features and less frequent clinical involvement of the renal and vascular systems.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Artéria tibial
202.9 TPM
Artéria coronária
150.2 TPM
Aorta
133.4 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
102.3 TPM
Vagina
102.2 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
tetralogy of fallotCharcot-Marie-Tooth disease, axonal, Type 2HHAlagille syndrome due to a JAG1 point mutationdeafness, congenital heart defects, and posterior embryotoxon
HGNC:6188UniProt:P78504
BMP2Bone morphogenetic protein 2Candidate gene tested inAltamente restrito
FUNÇÃO

Growth factor of the TGF-beta superfamily that plays essential roles in many developmental processes, including cardiogenesis, neurogenesis, and osteogenesis (PubMed:18436533, PubMed:24362451, PubMed:31019025). Induces cartilage and bone formation (PubMed:3201241). Initiates the canonical BMP signaling cascade by associating with type I receptor BMPR1A and type II receptor BMPR2 (PubMed:15064755, PubMed:17295905, PubMed:18436533). Once all three components are bound together in a complex at the

LOCALIZAÇÃO

Secreted

VIAS BIOLÓGICAS (3)
Regulation of RUNX2 expression and activitySignaling by BMPTranscriptional regulation by RUNX2
MECANISMO DE DOENÇA

Brachydactyly A2

A form of brachydactyly. Brachydactyly defines a group of inherited malformations characterized by shortening of the digits due to abnormal development of the phalanges and/or the metacarpals. In brachydactyly type A2 shortening of the middle phalanges is confined to the index finger and the second toe, all other digits being more or less normal. Because of a rhomboid or triangular shape of the affected middle phalanx, the end of the second finger usually deviates radially.

OUTRAS DOENÇAS (4)
short stature, facial dysmorphism, and skeletal anomalies with or without cardiac anomalies 1brachydactyly type A220p12.3 microdeletion syndromehemochromatosis type 1
HGNC:1069UniProt:P12643

Variantes genéticas (ClinVar)

716 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 JAG1: NM_000214.3(JAG1):c.2273C>T (p.Thr758Ile) ()
🧬 JAG1: NM_000214.3(JAG1):c.2670del (p.Ile890fs) ()
🧬 JAG1: NM_000214.3(JAG1):c.1521_1522del (p.Asn507fs) ()
🧬 JAG1: NM_000214.3(JAG1):c.1349-2A>C ()
🧬 JAG1: NM_000214.3(JAG1):c.1248T>A (p.Cys416Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Deleção parcial do braço curto do cromossomo 20

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Deleção parcial do braço curto do cromossomo 20

Centros para Deleção parcial do braço curto do cromossomo 20

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Chromosome 20p Partial De Novo Duplication Identified in a Female Paediatric Patient with Characteristic Facial Dysmorphism and Behavioural Anomalies.

Case reports in genetics2020

Copy number variations (CNVs) involving the JAG1 gene are rare and infrequently reported in the scientific literature. Recently, a generally healthy young patient presenting with a history of behavioural concerns was referred to us. Herein, we discuss the patient, a 7-year-old female possessing a 0.797 Mb microduplication within the short arm of chromosome 20 at band 12.2. The patient generates considerable curiosity due to the rarity of her case, which includes a de novo partial duplication involving the JAG1 gene. The patient exhibits a wide range of symptoms including facial dysmorphism (dolichocephaly, round face, tented philtrum, anteverted nares, and micrognathia), clinodactyly, and an inborn congenital heart defect. She presented with behavioural concerns including ADHD-I, SPD, motor clumsiness, and poor self-regulation. Deletions in JAG1 are often linked to Alagille Syndrome; however, complete duplications have not been specifically identified as disease-causing. JAG1 mutations are reported alongside various clinical features including facial dysmorphology, heart defects, vertebral abnormalities, and ocular dysmorphic features (strabismus, epicanthal folds, and slanted palpebral fissures). This particular microduplication is rare, and thus, limited data exist regarding its significance. To our knowledge, most reported duplications are larger than 0.797 Mb. This may define a critical region causing phenotypical changes in some patient cases.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Deleção parcial do braço curto do cromossomo 20

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Chromosome 20p Partial De Novo Duplication Identified in a Female Paediatric Patient with Characteristic Facial Dysmorphism and Behavioural Anomalies.
    Case reports in genetics· 2020· PMID 32733715mais citado
  2. Stillborn baby with partial monosomy of the short arm of chromosome 5 and partial trisomy of the short arm of chromosome 20.
    Congenit Anom (Kyoto)· 2005· PMID 16359498recente
  3. Detection of a cryptic translocation t(13;20)(q34;p13) in an unexplained case of MCA/MR: value of FISH over high resolution banding.
    Am J Med Genet· 1999· PMID 10494096recente
  4. Interstitial deletion of the short arm of chromosome 20 in arteriohepatic dysplasia (Alagille syndrome).
    J Pediatr· 1990· PMID 1967307recente
  5. Partial deletion of the short arm of chromosome 20: 46,XX,del(20)(p11)/46,XX mosaicism.
    Clin Genet· 1988· PMID 3359663recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:261992(Orphanet)
  2. MONDO:0016898(MONDO)
  3. GARD:20820(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q55786600(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Deleção parcial do braço curto do cromossomo 20
Compêndio · Raras BR

Deleção parcial do braço curto do cromossomo 20

ORPHA:261992 · MONDO:0016898
CID-11
UMLS
C5679673
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