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Displasia espondiloepimetafisária, tipo Matrilin
ORPHA:156728CID-10 · Q77.7CID-11 · LD24.3OMIM 608728DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Sistema ósseoInício neonatalHerança AR
Também conhecida comoSEMDMATN3

É uma displasia espondiloepimetafisária, uma condição óssea que afeta a coluna e as extremidades dos ossos longos. Ela se caracteriza por baixa estatura desproporcional que se manifesta precocemente, pernas arqueadas, e ossos longos (como os das pernas e braços) curtos, largos e robustos, com alterações graves nas suas extremidades e nas regiões próximas às articulações. Apresenta também uma curvatura acentuada da coluna na região lombar (lordose lombar), ossos da bacia (ilíacos) pouco desenvolvidos, e os corpos das vértebras (ossos da coluna) são achatados e em formato oval. As mãos, por outro lado, são normais.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

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EM LINGUAGEM SIMPLES

A displasia espondiloepimetafisária, tipo Matrilin é uma condição genética rara que altera o desenvolvimento dos ossos das pernas, dos braços e da coluna. A família costuma perceber baixa estatura acentuada com pernas encurvadas e um jeito característico de andar gingando o corpo (marcha anserina). A causa está ligada a mutações no gene MATN3, transmitidas de forma autossômica recessiva de ambos os pais. Embora não haja remédio curativo específico no Brasil ou no exterior, o SUS assegura procedimentos diagnósticos e sessões de atendimento em reabilitação para doenças raras.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

É uma displasia espondiloepimetafisária, uma condição óssea que afeta a coluna e as extremidades dos ossos longos. Ela se caracteriza por baixa estatura desproporcional que se manifesta precocemente, pernas arqueadas, e ossos longos (como os das pernas e braços) curtos, largos e robustos, com alterações graves nas suas extremidades e nas regiões próximas às articulações. Apresenta também uma curvatura acentuada da coluna na região lombar (lordose lombar), ossos da bacia (ilíacos) pouco desenvolvidos, e os corpos das vértebras (ossos da coluna) são achatados e em formato oval. As mãos, por outro lado, são normais.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q77.7
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
15 sintomas
😀
Face
1 sintomas

+ 14 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Baixa estatura desproporcional de membros curtos
Frequência: 5/5
90%prev.
Baixa estatura
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipodesenvolvimento de membro
Muito frequente (99-80%)
80%prev.
Encurvamento das pernas
Frequência: 4/5
80%prev.
Hiperlordose lombar
Frequência: 4/5
80%prev.
Marcha anserina
Frequência: 4/5
30sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (1)
Ocasional (6)
Sem dados (16)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 30 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixa estatura desproporcional de membros curtosDisproportionate short-limb short stature
Frequência: 5/5100%
Baixa estaturaShort stature
Muito frequente (99-80%)90%
Muito frequente (99-80%)90%
Encurvamento das pernasBowing of the legs
Frequência: 4/580%
Hiperlordose lombarLumbar hyperlordosis
Frequência: 4/580%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
MATN3
MATN3Matrilin-3Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Post-translational protein phosphorylationRegulation of Insulin-like Growth Factor (IGF) transport and uptake by Insulin-like Growth Factor Binding Proteins (IGFBPs)
MECANISMO DE DOENÇA

Multiple epiphyseal dysplasia 5

A generalized skeletal dysplasia associated with significant morbidity. Joint pain, joint deformity, waddling gait, and short stature are the main clinical signs and symptoms. Radiological examination of the skeleton shows delayed, irregular mineralization of the epiphyseal ossification centers and of the centers of the carpal and tarsal bones. Multiple epiphyseal dysplasia is broadly categorized into the more severe Fairbank and the milder Ribbing types. The Fairbank type is characterized by shortness of stature, short and stubby fingers, small epiphyses in several joints, including the knee, ankle, hand, and hip. The Ribbing type is confined predominantly to the hip joints and is characterized by hands that are normal and stature that is normal or near-normal. Multiple epiphyseal dysplasia type 5 is relatively mild and clinically variable. It is primarily characterized by delayed and irregular ossification of the epiphyses and early-onset osteoarthritis.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Nervo tibial
19.7 TPM
Pulmão
12.4 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
6.4 TPM
Substância negra
5.6 TPM
Fibroblastos
5.2 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
multiple epiphyseal dysplasia type 5spondyloepimetaphyseal dysplasia, matrilin-3 typeosteoarthritis susceptibility 2
HGNC:6909UniProt:O15232

Variantes genéticas (ClinVar)

45 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MATN3: GRCh37/hg19 2p25.3-23.1(chr2:12771-30565600)x3 ()
🧬 MATN3: NM_002381.5(MATN3):c.359C>G (p.Thr120Arg) ()
🧬 MATN3: NM_002381.5(MATN3):c.154C>G (p.Pro52Ala) ()
🧬 MATN3: GRCh37/hg19 2p25.3-22.3(chr2:12771-35541353)x3 ()
🧬 MATN3: GRCh37/hg19 2p25.2-24.1(chr2:6375088-23538518)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 13 variantes classificadas pelo ClinVar.

3
9
1
Patogênica (23.1%)
VUS (69.2%)
Benigna (7.7%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
MATN3: NM_002381.5(MATN3):c.359C>T (p.Thr120Met) [Pathogenic/Likely pathogenic]
MATN3: NM_002381.5(MATN3):c.910T>A (p.Cys304Ser) [Pathogenic]
MATN3: NM_002381.5(MATN3):c.361C>T (p.Arg121Trp) [Pathogenic/Likely pathogenic]
NC_000008.11:g.20335399_20335401del [Uncertain significance]
MATN3: NM_002381.5(MATN3):c.536G>A (p.Gly179Glu) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondiloepimetafisária, tipo Matrilin

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Displasia espondiloepimetafisária, tipo Matrilin.

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Doença com base genética

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Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é causada por alterações genéticas no gene MATN3, responsável pela proteína Matrilin-3 da matriz da cartilagem. Ela segue um padrão de herança autossômica recessiva, em que a pessoa herda cópias alteradas do pai e da mãe.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:156728
    Orphanet
  2. GARD:10611
    GARD (NIH)
  3. Q55783602
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Displasia espondiloepimetafisária, tipo Matrilin. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-espondiloepimetafisaria-tipo-matrilin

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Displasia espondiloepimetafisária, tipo Matrilin

ORPHA:156728 · MONDO:0012108
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q77.7 · Displasia espondiloepifisária
CID-11
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1837481
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara