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Displasia frontonasal isolada
ORPHA:391474CID-10 · Q75.8CID-11 · LD25.3OMIM 136760DOENÇA RARA

Frontorhiny é um tipo sindrômico distinto de malformação frontonasal caracterizada por hipertelorismo, ponte nasal larga, columela larga, filtro alargado, narinas estreitas amplamente separadas, mau desenvolvimento da ponta nasal, incisura na linha média do alvéolo superior, inchaços na base da columela e linha do cabelo baixa. Características adicionais relatadas em alguns incluem ptose da pálpebra superior e cistos dermóides na linha média de estruturas craniofaciais e fossas filtrais ou dobras rugosas atrás das orelhas. Uma herança autossômica recessiva foi proposta.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Frontorhiny é um tipo sindrômico distinto de malformação frontonasal caracterizada por hipertelorismo, ponte nasal larga, columela larga, filtro alargado, narinas estreitas amplamente separadas, mau desenvolvimento da ponta nasal, incisura na linha média do alvéolo superior, inchaços na base da columela e linha do cabelo baixa. Características adicionais relatadas em alguns incluem ptose da pálpebra superior e cistos dermóides na linha média de estruturas craniofaciais e fossas filtrais ou dobras rugosas atrás das orelhas. Uma herança autossômica recessiva foi proposta.

Publicações científicas
5 artigos
Último publicado: 2019 Dec

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q75.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
13 sintomas
🦴
Ossos e articulações
9 sintomas
👂
Ouvidos
4 sintomas
🧠
Neurológico
4 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas

+ 13 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Ponte nasal ampla
Frequência: 20/20
55%prev.
Pico de viúva
Frequente (79-30%)
55%prev.
Orelhas com rotação posterior
Frequente (79-30%)
55%prev.
Encefalocele basal
Frequente (79-30%)
55%prev.
Ptose
Frequente (79-30%)
55%prev.
Escoliose
Frequente (79-30%)
53sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (27)
Ocasional (2)
Sem dados (23)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 53 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Ponte nasal amplaWide nasal bridge
Frequência: 20/20100%
Pico de viúvaWidow's peak
Frequente (79-30%)55%
Orelhas com rotação posteriorPosteriorly rotated ears
Frequente (79-30%)55%
Encefalocele basalBasal encephalocele
Frequente (79-30%)55%
PtosePtosis
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico5PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026🧪 2022Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

ALX3Homeobox protein aristaless-like 3Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Transcriptional regulator with a possible role in patterning of mesoderm during development

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Transcriptional and post-translational regulation of MITF-M expression and activity
MECANISMO DE DOENÇA

Frontonasal dysplasia 1

The term frontonasal dysplasia describes an array of abnormalities affecting the eyes, forehead and nose and linked to midfacial dysraphia. The clinical picture is highly variable. Major findings include true ocular hypertelorism; broadening of the nasal root; median facial cleft affecting the nose and/or upper lip and palate; unilateral or bilateral clefting of the alae nasi; lack of formation of the nasal tip; anterior cranium bifidum occultum; a V-shaped or widow's peak frontal hairline.

INTERAÇÕES PROTEICAS (4)
OUTRAS DOENÇAS (1)
frontorhiny
HGNC:449UniProt:O95076

Variantes genéticas (ClinVar)

31 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ALX3: ALX3, GLN202TER ()
🧬 ALX3: NM_006492.3(ALX3):c.553C>T (p.Gln185Ter) ()
🧬 ALX3: NM_006492.3(ALX3):c.364C>T (p.Gln122Ter) ()
🧬 ALX3: GRCh37/hg19 1p13.3-13.1(chr1:110066946-116672408)x1 ()
🧬 ALX3: GRCh37/hg19 1p13.3-13.2(chr1:109483388-112293512)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 13 variantes classificadas pelo ClinVar.

11
1
1
Patogênica (84.6%)
VUS (7.7%)
Benigna (7.7%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ALX3: ALX3, GLN202TER [Pathogenic]
ALX3: NM_006492.3(ALX3):c.553C>T (p.Gln185Ter) [Pathogenic]
ALX3: NM_006492.3(ALX3):c.364C>T (p.Gln122Ter) [Pathogenic]
ALX3: NM_006492.3(ALX3):c.662G>A (p.Arg221Gln) [Conflicting classifications of pathogenicity]
ALX3: NM_006492.3(ALX3):c.736_737del (p.Leu246fs) [Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Frontonasal dysplasia: A case report.

Archives of craniofacial surgery2019 Dec

Frontonasal dysplasia is an uncommon congenital anomaly with diverse clinical phenotypes and highly variable clinical characteristics, including hypertelorism, a broad nasal root, median facial cleft, a missing or underdeveloped nasal tip, and a widow's peak hairline. Frontonasal dysplasia is mostly inherited and caused by the ALX genes (ALX1, ALX3, and ALX4). We report a rare case of a frontonasal dysplasia patient with mild hypertelorism, a broad nasal root, an underdeveloped nasal tip, an accessory nasal tag, and a widow's peak. We used soft tissue re-draping to achieve aesthetic improvements.

#2

Exome sequencing revealed a novel nonsense variant in ALX3 gene underlying frontorhiny.

Journal of human genetics2018 Jan

Frontorhiny is one of the two forms of mid-facial malformations characterized by ocular hypertelorism, wide and short nasal ridge, bifid nasal tip, broad columella, widely separated nares, long and wide philtrum and V-shaped hairline. Sometimes these phenotypes are associated with ptosis and midline dermoid cysts. Frontorhiny inherits in an autosomal recessive pattern. Sequence variants in the Aristaless-like homeobox 3 (ALX3) gene underlying frontorhiny have been reported previously. Here, in the present study, we have investigated four patients in a consanguineous family of Pakistani origin segregating frontorhiny in autosomal recessive manner. Genome scan using 250k Nsp1 array followed by exome and Sanger sequence analysis revealed a novel homozygous nonsense variant (c.604C>T, p.Gln202*) in the ALX3 gene resulting in frontorhiny in the family. This is the first mutation in the ALX3 gene, underlying frontorhiny, in Pakistani population.

Publicações recentes

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Frontonasal dysplasia: A case report.
    Archives of craniofacial surgery· 2019· PMID 31914496mais citado
  2. Exome sequencing revealed a novel nonsense variant in ALX3 gene underlying frontorhiny.
    Journal of human genetics· 2018· PMID 29215096mais citado
  3. Clover-shaped advancement flap for correction of short and broad columella in a patient with frontorhiny.
    Aesthetic Plast Surg· 2014· PMID 24233494recente
  4. Clinical and genetic characterization of frontorhiny: report of 3 novel cases and discussion of the surgical management.
    Arch Facial Plast Surg· 2011· PMID 22106187recente
  5. Frontorhiny, a distinctive presentation of frontonasal dysplasia caused by recessive mutations in the ALX3 homeobox gene.
    Am J Hum Genet· 2009· PMID 19409524recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:391474(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:136760(OMIM)
  3. MONDO:0007636(MONDO)
  4. GARD:12642(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55780775(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Displasia frontonasal isolada
Compêndio · Raras BR

Displasia frontonasal isolada

ORPHA:391474 · MONDO:0007636
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q75.8 · Outras malformações congênitas especificadas dos ossos do crânio e da face
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1876203
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
Evidência
🥉 Relato de caso
DiscussaoAtiva

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