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Doença HSD10, forma atípica
ORPHA:85295CID-10 · G25.5CID-11 · 5C52.01DOENÇA RARA
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença rara ligada ao cromossomo X, a Doença HSD10 atípica causa deficiência intelectual, anormalidades motoras e comportamentos atípicos devido a mutações no gene HSD17B10.

Publicações científicas
14 artigos
Último publicado: 2025 Sep

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Childhood
+ infancy
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G25.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

90%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade do movimento
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Comportamento atípico
Muito frequente (99-80%)
3sintomas
Muito frequente (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 3 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade do movimentoAbnormality of movement
Muito frequente (99-80%)90%
Comportamento atípicoAtypical behavior
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa14desde 2012
Total histórico14PubMed
Últimos 10 anos5publicações
Pico20242 papers
Linha do tempo
20202012Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked dominant.

HSD17B103-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase type-2Disease-causing germline mutation(s) inDesconhecido
FUNÇÃO

Mitochondrial dehydrogenase involved in pathways of fatty acid, branched-chain amino acid and steroid metabolism (PubMed:10600649, PubMed:12917011, PubMed:18996107, PubMed:19706438, PubMed:20077426, PubMed:25925575, PubMed:26950678, PubMed:28888424, PubMed:9553139). Acts as (S)-3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase in mitochondrial fatty acid beta-oxidation, a major degradation pathway of fatty acids. Catalyzes the third step in the beta-oxidation cycle, namely the reversible conversion of (S)-3-hydro

LOCALIZAÇÃO

MitochondrionMitochondrion matrix, mitochondrion nucleoid

VIAS BIOLÓGICAS (5)
Branched-chain amino acid catabolismMitochondrial protein degradationtRNA processing in the mitochondrionrRNA processing in the mitochondriontRNA modification in the mitochondrion
MECANISMO DE DOENÇA

HSD10 mitochondrial disease

An X-linked multisystemic disorder with highly variable severity. Age at onset ranges from the neonatal period to early childhood. Features include progressive neurodegeneration, psychomotor retardation, loss of mental and motor skills, seizures, cardiomyopathy, and visual and hearing impairment. Some patients manifest lactic acidosis and metabolic acidosis.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fígado
141.8 TPM
Linfócitos
127.6 TPM
Esôfago - Mucosa
126.1 TPM
Glândula adrenal
125.2 TPM
Artéria tibial
120.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
HSD10 mitochondrial diseaseHSD10 disease, neonatal typeHSD10 disease, infantile typeHSD10 disease, atypical type
HGNC:4800UniProt:Q99714

Variantes genéticas (ClinVar)

182 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 HSD17B10: NM_004493.3(HSD17B10):c.334del (p.Glu112fs) ()
🧬 HSD17B10: NM_004493.3(HSD17B10):c.502T>C (p.Tyr168His) ()
🧬 HSD17B10: NM_004493.3(HSD17B10):c.136G>C (p.Gly46Arg) ()
🧬 HSD17B10: NM_004493.3(HSD17B10):c.551G>A (p.Arg184Gln) ()
🧬 HSD17B10: NM_004493.3(HSD17B10):c.250C>T (p.Arg84Cys) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Doença HSD10, forma atípica

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A Case of 17β-Hydroxysteroid Dehydrogenase Type 10 (HSD10) Disease Caused by a Novel Variant Presenting With Rapidly Progressive Cardiomyopathy Triggered by Viral Infection.
    Cureus· 2025· PMID 41179105recente
  2. Novel Mutation in the HSD17B10 Gene Accompanied by Dysmorphic Findings in Female Patients.
    Mol Syndromol· 2024· PMID 38841322recente
  3. HSD10 disease in a female patient with juvenile onset parkinsonism.
    Mov Disord Clin Pract· 2024· PMID 38385861recente
  4. ost in promiscuity? An evolutionary and biochemical evaluation of HSD10 function in cardiolipin metabolism.
    Cell Mol Life Sci· 2022· PMID 36271951recente
  5. HSD10 disease in a female: A case report and review of literature.
    JIMD Rep· 2021· PMID 34765396recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:85295(Orphanet)
  2. MONDO:0037149(MONDO)
  3. GARD:16749(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q28065614(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Doença HSD10, forma atípica

ORPHA:85295 · MONDO:0037149
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
X-linked dominant
CID-10
G25.5 · Outras formas de coréia
CID-11
Início
Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5680206
Wikidata
DiscussaoAtiva

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