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Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase
ORPHA:90793CID-10 · E25.0CID-11 · 5A71.01OMIM 202110DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Sistema ósseoInício neonatalHerança AR
Também conhecida comoCAHHAC
Sinônimos clínicos: Deficiência combinada de 17-hidroxilase/17,20-liase · CAH por deficiência de 17-alfa-hidroxilase

Uma forma muito rara de Hiperplasia Adrenal Congênita (HAC), caracterizada pela falta de hormônios glicocorticoides, mau funcionamento das glândulas sexuais (testículos ou ovários) mesmo com o corpo produzindo muitos hormônios para estimulá-las, e pressão alta grave com baixos níveis de potássio no sangue.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase é uma condição genética rara que afeta a produção de hormônios nas glândulas suprarrenais e sexuais. A condição costuma causar pressão alta grave, baixos níveis de potássio no sangue e atrasos ou alterações no desenvolvimento sexual habitual. O diagnóstico pode ser investigado pela dosagem de hormônios no sangue e confirmado por meio de testes genéticos específicos. No Brasil, o SUS dispensa medicamentos como dexametasona, prednisona e fludrocortisona por meio do protocolo clínico para hiperplasia adrenal congênita.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Uma forma muito rara de Hiperplasia Adrenal Congênita (HAC), caracterizada pela falta de hormônios glicocorticoides, mau funcionamento das glândulas sexuais (testículos ou ovários) mesmo com o corpo produzindo muitos hormônios para estimulá-las, e pressão alta grave com baixos níveis de potássio no sangue.

Publicações científicas
11 artigos
Último publicado: 2026 Feb
Medicamentos
1 com registro
PredniSONE (PREDNISONE)

Tem tratamento?

✓ 1 medicamento específico desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
Ver detalhes, fases e interações →
PREDNISONE (PREDNISONE)

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
1-9 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.1
Europe
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 80%
1 procedimentos SIGTAPTriagem neonatal (Fase 1)Centros em: PE, PR, SC, RS, ES +10CID-10: E25.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS2024
890
internações/ano
R$ 3.210
custo médio/internação
ESTADOS COM MAIS INTERNAÇÕES
SPMGRJBARS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (1)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
8 sintomas
🫘
Rins
5 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 30 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Aumento do nível circulante de corticosterona
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aumento do nível circulante de gonadotropina
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Concentração sérica de testosterona diminuída
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aumento do nível urinário de 11-desoxicorticosterona
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipertensão
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiperplasia adrenal congênita
Muito frequente (99-80%)
47sintomas
Muito frequente (8)
Frequente (20)
Ocasional (13)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 47 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aumento do nível circulante de corticosteronaIncreased circulating corticosterone level
Muito frequente (99-80%)90%
Aumento do nível circulante de gonadotropinaIncreased circulating gonadotropin level
Muito frequente (99-80%)90%
Concentração sérica de testosterona diminuídaDecreased serum testosterone concentration
Muito frequente (99-80%)90%
Aumento do nível urinário de 11-desoxicorticosteronaIncreased urinary 11-deoxycorticosterone level
Muito frequente (99-80%)90%
HipertensãoHypertension
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Total histórico11PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Triagem neonatal (Teste do Pezinho)

👶
Teste: 17-OH-Progesterona em sangue seco
Fase 1 do PNTNTriagem nacionalimplemented_nationally
Incidência no Brasil: 1:15.000

A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
CYP17A1
CYP17A1Steroid 17-alpha-hydroxylase/17,20 lyaseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Androgen biosynthesisGlucocorticoid biosynthesis
MECANISMO DE DOENÇA

Adrenal hyperplasia 5

A form of congenital adrenal hyperplasia, a common recessive disease due to defective synthesis of cortisol. Congenital adrenal hyperplasia is characterized by androgen excess leading to ambiguous genitalia in affected females, rapid somatic growth during childhood in both sexes with premature closure of the epiphyses and short adult stature. Four clinical types: 'salt wasting' (SW, the most severe type), 'simple virilizing' (SV, less severely affected patients), with normal aldosterone biosynthesis, 'non-classic form' or late-onset (NC or LOAH) and 'cryptic' (asymptomatic).

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Glândula adrenal
6921.5 TPM
Testículo
14.6 TPM
Tireoide
6.3 TPM
Rim - Medula
4.7 TPM
Rim - Córtex
4.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
congenital adrenal hyperplasia due to 17-alpha-hydroxylase deficiency17,20-lyase deficiency, isolated
HGNC:2593UniProt:P05093

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 PredniSONE (PREDNISONE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

180 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CYP17A1: NM_000102.4(CYP17A1):c.1136C>T (p.Ser379Phe) ()
🧬 CYP17A1: NM_000102.4(CYP17A1):c.1218G>A (p.Trp406Ter) ()
🧬 CYP17A1: NM_000102.4(CYP17A1):c.1169C>T (p.Thr390Ile) ()
🧬 CYP17A1: GRCh37/hg19 10q23.1-25.1(chr10:87456174-107789979)x3 ()
🧬 CYP17A1: NM_000102.4(CYP17A1):c.1184A>G (p.Asn395Ser) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Carga SUS por estado
Internações SUS por estado · DATASUS 2024
Total/ano838
Estado com maior volumeSP (245)
Estados com registro10

Dado oficial do SIH/SUS · Volume por estado de residência do paciente.

🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase

Centros para Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
4 papers (10 anos)
#1

Uncontrolled hypertension in siblings: an unsuspected diagnosis.

AJOG global reports2026 Feb

Hypertension in the young is defined as the occurrence of elevated blood pressure in patients aged <40 years. It is unusual for hypertension to be present before the second decade of life and more so in a pair of siblings. This study aimed to report a case of a sibling pair (18- and 16-year-olds), reared as females, who presented with primary amenorrhea and resistant hypertension. The initial presentation was hypertension. The siblings were treated with escalating doses of antihypertensive agents, including calcium channel blockers, beta-blockers, and diuretics, with suboptimal control. Primary amenorrhea led to an endocrine referral, and detailed evaluation revealed obesity, acne, atypical external genitalia, and palpable gonads. The hormonal panel showed low cortisol, elevated adrenocorticotropic hormones, and progesterone, along with hypokalemia, raising the possibility of a rare congenital adrenal hyperplasia due to 17-alpha-hydroxylase deficiency. The siblings had a 46 XY karyotype, and CYP17A1 gene sequencing revealed a homozygous deletion of c.157_159TTC of the phenylalanine codon (thymine-thymine-cytosine) at amino acid position 54 (p.Phe54del) in exon 1, confirming our diagnosis. The siblings were treated with glucocorticoids and spironolactone, which remarkably improved the blood pressure, coupled with the gradual withdrawal of all antihypertensive agents. Psychological evaluation established a preference for the female gender. The siblings underwent bilateral gonadectomy with vaginoplasty, along with estrogen replacement therapy. Hypertension in the young suggests a secondary etiology, including renovascular and endocrine conditions. Our report highlights the CYP17A1 gene mutation, a rare form of monogenic hypertension presenting in phenotypical females with a male genotype.

#2

Congenital Adrenal Hyperplasia Due to 17-α-hydroxylase Deficiency: A Case Report.

TouchREVIEWS in endocrinology2021 Nov

Congenital adrenal hyperplasia, an innate error in adrenal steroid biosynthesis, triggers a wide range of consequences based on the level of enzyme blockade. Due to the various forms of enzyme deficiency and degree of penetration, the clinical features are very variable. In this case report, we present a form of congenital adrenal hyperplasia due to an enzymatic defect of CYP17A1, with a late diagnosis. The recognition of this pathology should occur as early as possible to avoid sequelae, both metabolic and psychological.

#3

Congenital adrenal hyperplasia due to 17-alpha hydroxylase deficiency with hypertensive encephalopathy, hypoglycemic seizures and adrenal insufficiency.

Journal of anaesthesiology, clinical pharmacology2018
#4

Seventeen Alpha-Hydroxylase Deficiency Associated with Absent Gonads and Myelolipoma: A Case Report and Review of Literature.

Iranian journal of medical sciences2016 Nov

Congenital adrenal hyperplasia comprises a group of disorders resulting from defects in enzymes required for the synthesis of cortisol. The clinical presentation depends on the specific enzyme defect. We report a rare case of congenital adrenal hyperplasia due to 17 alpha-hydroxylase deficiency. A 26-year-old female patient referred with hypertension and hypokalemia. She also had primary amenorrhea and lack of sexual development. The karyotype was 46, XY. Hormonal evaluation showed low serum levels of all steroid hormones, requiring alpha-hydroxylation, which included cortisol, 17 alpha-hydroxy progesterone, dehydroepiandrosterone sulfate, estradiol, and testosterone. The levels of adrenocorticotropic, follicle-stimulating, and luteinizing hormones were high. Radiological and surgical investigations failed to show a gonad. She also had a large myelolipoma. Treatment was commenced with low-dose dexamethasone and conjugated estrogen. Her hypertension and hypokalemia were resolved. The myelolipoma was removed by laparoscopy due to pain and sensation of heaviness. Our review of literature revealed that a combination of this disorder with either agonadism or myelolipoma is very rare and that only 2 previous cases have been reported for each entity.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Doença com base genética

Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase e no aconselhamento genético da família.

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Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Protocolo oficial relacionado (Ministério da Saúde)PCDT: Hiperplasia Adrenal Congênita

Existe um documento oficial para "Hiperplasia Adrenal Congênita". Ele pode não cobrir esta forma específica da doença — confira no texto do protocolo antes de contar com ele.

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma forma rara de hiperplasia adrenal congênita caracterizada pela deficiência de hormônios glicocorticoides e mau funcionamento das gônadas. O quadro é marcado por pressão alta grave acompanhada de redução de potássio no sangue.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:90793
    Orphanet
  2. GARD:1469
    GARD (NIH)
  3. Q4127184
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/hiperplasia-suprarrenal-congenita-por-deficiencia-de-17-alfa-hidroxilase

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Hiperplasia suprarrenal congênita por deficiência de 17-alfa-hidroxilase

ORPHA:90793 · MONDO:0008730
🇧🇷 Brasil SUS
Triagem
17-OH-Progesterona em sangue seco
PNTN
Fase 1 · Nacional
PNTN desde
2014
Incidência BR
1:15.000
Internações
890/ano
Prevalência BR
1:15000
Custo SUS
R$ 3.210/internação
SIGTAP
1 procedimentos
Dados
DATASUS 2024
Geral
Prevalência
1-9 / 1 000 000
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E25.0 · Transtornos adrenogenitais congênitos associados à deficiência enzimática
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.1 (Europe)
MedGen
UMLS
C0268285
Repurposing
3 candidatos
methylprednisolone-aceponate — anti-inflammatory agent|glucocorticoid receptor agonist
prednisolone-sodium-phosphate — glucocorticoid receptor agonist
prednisone
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Medicamentos aprovados FDA
fonte: FDA OpenFDA
Rara