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Síndrome Chudley-Lowry-Hoar

Grupo de síndromes ligadas ao X caracterizadas por grave déficit intelectual e dismorfismo facial, com outras características variáveis.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Grupo de síndromes ligadas ao X caracterizadas por grave déficit intelectual e dismorfismo facial, com outras características variáveis.

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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
19 sintomas
🦴
Ossos e articulações
8 sintomas
🧠
Neurológico
5 sintomas
🫃
Digestivo
4 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas
👂
Ouvidos
3 sintomas

+ 22 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

35%prev.
Convulsão
17%prev.
Obesidade
Ocasional (29-5%)
Fissura palpebral ascendente
Criptorquidia
Micrognatia
Refluxo vesicoureteral
68sintomas
Frequente (1)
Ocasional (1)
Sem dados (66)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 68 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

ConvulsãoSeizure
Frequente35%
ObesidadeObesity
Ocasional (29-5%)17%
Fissura palpebral ascendenteUpslanted palpebral fissure
CriptorquidiaCryptorchidism
MicrognatiaMicrognathia

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa10
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
20202016Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

ATRXTranscriptional regulator ATRXDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Involved in transcriptional regulation and chromatin remodeling. Facilitates DNA replication in multiple cellular environments and is required for efficient replication of a subset of genomic loci. Binds to DNA tandem repeat sequences in both telomeres and euchromatin and in vitro binds DNA quadruplex structures. May help stabilizing G-rich regions into regular chromatin structures by remodeling G4 DNA and incorporating H3.3-containing nucleosomes. Catalytic component of the chromatin remodeling

LOCALIZAÇÃO

NucleusChromosome, telomereNucleus, PML body

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Inhibition of DNA recombination at telomereDefective Inhibition of DNA Recombination at Telomere Due to DAXX Mutations
MECANISMO DE DOENÇA

Alpha-thalassemia/impaired intellectual development syndrome, X-linked

A disorder characterized by severe psychomotor retardation, facial dysmorphism, urogenital abnormalities, and alpha-thalassemia. An essential phenotypic trait are hemoglobin H erythrocyte inclusions.

OUTRAS DOENÇAS (5)
intellectual disability-hypotonic facies syndrome, X-linked, 1alpha-thalassemia-myelodysplastic syndromealpha thalassemia-X-linked intellectual disability syndromegastric neuroendocrine neoplasm
HGNC:886UniProt:P46100

Variantes genéticas (ClinVar)

2,625 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ATRX: NM_000489.6(ATRX):c.6150T>C (p.Ile2050=) ()
🧬 ATRX: NM_000489.6(ATRX):c.5272+10T>C ()
🧬 ATRX: NM_000489.6(ATRX):c.4318-5T>G ()
🧬 ATRX: NM_000489.6(ATRX):c.2696C>G (p.Thr899Arg) ()
🧬 ATRX: NM_000489.6(ATRX):c.1244C>T (p.Ser415Phe) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

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Tratamento e manejo

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

X-linked mental retardation-hypotonic facies syndrome: Exome sequencing identifies novel clinical characteristics associated with c.5182G>C mutation in the ATRX gene.

Molecular genetics & genomic medicine2022 Oct

A síndrome de Chudley-Lowry-Hoar (também conhecida como MRXFH1) é uma condição genética rara ligada ao cromossomo X, causada por mutações no gene ATRX, que provoca deficiência intelectual grave e características faciais dismórficas. Este estudo identificou que uma mutação específica (c.5182G>C) neste gene também está associada à microcefalia primária, expandindo o espectro de sintomas conhecidos da síndrome. Esta descoberta é crucial para médicos, pois ajuda a um diagnóstico mais preciso em pacientes que apresentam microcefalia junto com outros sinais da síndrome, e para pacientes e suas famílias, ao fornecer um entendimento mais completo das manifestações clínicas da doença.

🇧🇷 traduzido
#2

HUWE1 mutations in Juberg-Marsidi and Brooks syndromes: the results of an X-chromosome exome sequencing study.

BMJ open2016 Apr 29

Este estudo genético revelou que as síndromes de Juberg-Marsidi e Brooks, anteriormente consideradas condições distintas e associadas à deficiência intelectual ligada ao X, são na verdade a mesma doença genética, causada por mutações no gene HUWE1. Esta descoberta corrige informações anteriores sobre a causa da síndrome de Juberg-Marsidi e é fundamental para um diagnóstico mais preciso e um aconselhamento genético adequado para pacientes e suas famílias.

🇧🇷 traduzido

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. X-linked mental retardation-hypotonic facies syndrome: Exome sequencing identifies novel clinical characteristics associated with c.5182G>C mutation in the ATRX gene.
    Molecular genetics & genomic medicine· 2022· PMID 35962714mais citado
  2. HUWE1 mutations in Juberg-Marsidi and Brooks syndromes: the results of an X-chromosome exome sequencing study.
    BMJ open· 2016· PMID 27130160mais citado
  3. Acute food protein-induced enterocolitis syndrome in Switzerland: a 10-year retrospective review.
    Eur J Pediatr· 2026· PMID 41865194recente
  4. Malnutrition: an overlooked geriatric syndrome in older adults with type 2 diabetes.
    Aging Clin Exp Res· 2026· PMID 41863684recente
  5. [Endogenous Alcohol Production in the Human Micro- and Mycobiome: Auto-Brewery Syndrome].
    Z Gastroenterol· 2026· PMID 41862195recente
  6. Improvement of Progressive Vanishing Lung Syndrome in COPD: A 7-Year Radiological Evolution Case Report and Literature Review.
    Int J Chron Obstruct Pulmon Dis· 2026· PMID 41859013recente
  7. Anastomotic leakage increases the risk of major low anterior resection syndrome 3 years after rectal cancer surgery.
    Colorectal Dis· 2026· PMID 41839822recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:93971(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:309580(OMIM)
  3. MONDO:0010663(MONDO)
  4. GARD:3521(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q56014366(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome Chudley-Lowry-Hoar

ORPHA:93971 · MONDO:0010663
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