Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de albinismo-surdez
ORPHA:998CID-10 · H90.5CID-11 · LD2H.YOMIM 300700DOENÇA RARA

Uma perda auditiva genética sindrômica é caracterizada por surdez nervosa congênita e malhação sem albinismo ocular. Foi descrito em um grande pedigree. A transmissão está ligada ao cromossomo X, com homens afetados apresentando surdez neurossensorial profunda e anormalidades pigmentares graves da pele, e mulheres portadoras apresentando deficiência auditiva variável sem quaisquer alterações pigmentares. O gene causador foi mapeado para Xq26.3-q27.1.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Uma perda auditiva genética sindrômica é caracterizada por surdez nervosa congênita e malhação sem albinismo ocular. Foi descrito em um grande pedigree. A transmissão está ligada ao cromossomo X, com homens afetados apresentando surdez neurossensorial profunda e anormalidades pigmentares graves da pele, e mulheres portadoras apresentando deficiência auditiva variável sem quaisquer alterações pigmentares. O gene causador foi mapeado para Xq26.3-q27.1.

Publicações científicas
7 artigos
Último publicado: 2024 Jul

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
1
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: H90.5
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧬
Pele e cabelo
3 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Hiperpigmentação irregular
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade da fala ou vocalização
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Manchas cutâneas hipopigmentadas
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência auditiva neurossensorial
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Albinismo parcial
Frequente (79-30%)
55%prev.
Piebaldismo
Frequente (79-30%)
12sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (2)
Ocasional (1)
Muito raro (1)
Sem dados (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 12 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Hiperpigmentação irregularIrregular hyperpigmentation
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade da fala ou vocalizaçãoAbnormality of speech or vocalization
Muito frequente (99-80%)90%
Manchas cutâneas hipopigmentadasHypopigmented skin patches
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência auditiva neurossensorialSensorineural hearing impairment
Muito frequente (99-80%)90%
Albinismo parcialPartial albinism
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico7PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20231 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026🧪 2018Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de albinismo-surdez

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

🟢 Recrutando agora

1 pesquisa recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.

Outros ensaios clínicos

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Genetic insights into Tietz albinism-deafness syndrome: A new dominant-negative mutation in MITF.

Pigment cell &amp; melanoma research2024 Jul

Tietz albinism-deafness syndrome (TADS) is a rare and severe manifestation of Waardenburg syndrome that is primarily linked to mutations in MITF. In this report, we present a case of TADS resulting from a novel c.637G>C mutation in MITF (p.Glu213Gln; GenBank Accession number: NM_000248). A 3-year-old girl presented with congenital generalized hypopigmentation of the hair, skin, and irides along with complete sensorineural hearing loss. Histopathological and electron microscopy investigations indicated that this variant did not alter the number of melanocytes in the skin but significantly impaired melanosome maturation within melanocytes. Comprehensive melanin analysis revealed marked reductions in both eumelanin (EM) and pheomelanin (PM) rather than changes in the EM-to-PM ratio observed in oculocutaneous albinism. We conducted an electrophoretic mobility shift assay to investigate the binding capability of the identified variant to DNA sequences containing the E-box motif along with other known variants (p.Arg217del and p.Glu213Asp). Remarkably, all three variants exhibited dominant-negative effects, thus providing novel insights into the pathogenesis of TADS. This study sheds light on the genetic mechanisms underlying TADS and offers a deeper understanding of this rare condition and its associated mutations in MITF.

#2

Controlling for cohort effects in accelerated longitudinal designs using continuous- and discrete-time dynamic models.

Psychological methods2023 Apr

Accelerated longitudinal designs (ALDs) allow examining developmental changes over a period of time longer than the duration of the study. In ALDs, participants enter the study at different ages (i.e., different cohorts), and provide measures during a time frame shorter than the total study. They key assumption is that participants from the different cohorts come from the same population and, therefore, can be assumed to share the same general trajectory. The consequences of not meeting that assumption have not been examined systematically. In this article, we propose an approach to detect and control for cohort differences in ALDs using latent change score models in both discrete and continuous time. We evaluated the effectiveness of such a method through a Monte Carlo study. Our results indicate that, in a broad set of empirically relevant conditions, both latent change score (LCS) specifications can adequately estimate cohort effects ranging from very small to very large, with slightly better performance of the continuous-time version. Across all conditions, cohort effects on the asymptotic level (dAs) caused much larger bias than on the latent initial level (d₀). When cohort differences were present, including them in the model led to unbiased estimates. In contrast, not including them led to tenable results only when such differences were not large (d₀ ≤ 1 and dAs ≤ .2). Among the sampling schedules evaluated, those including at least three measurements per participant over 4 years or more led to the best performance. Based on our findings, we offer recommendations regarding study designs and data analysis. (PsycInfo Database Record (c) 2023 APA, all rights reserved).

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de albinismo-surdez.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de albinismo-surdez

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Genetic insights into Tietz albinism-deafness syndrome: A new dominant-negative mutation in MITF.
    Pigment cell &amp; melanoma research· 2024· PMID 38439523mais citado
  2. Controlling for cohort effects in accelerated longitudinal designs using continuous- and discrete-time dynamic models.
    Psychological methods· 2023· PMID 34914474mais citado
  3. Cochlear implantation for symptomatic hereditary deafness.
    Acta Otolaryngol Suppl· 1999· PMID 10445076recente
  4. Transcription map of Xq27: candidates for several X-linked diseases.
    Genomics· 1999· PMID 10198160recente
  5. Toward expression mapping of albinism-deafness syndrome (ADFN) locus on chromosome Xq26.
    Somat Cell Mol Genet· 1998· PMID 9919313recente
  6. Mutation of the MITF gene in albinism-deafness syndrome (Tietz syndrome).
    Clin Dysmorphol· 1998· PMID 9546825recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:998(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:300700(OMIM)
  3. MONDO:0010403(MONDO)
  4. GARD:589(GARD (NIH))
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q4712419(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de albinismo-surdez
Compêndio · Raras BR

Síndrome de albinismo-surdez

ORPHA:998 · MONDO:0010403
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
1 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
H90.5 · Perda de audição neuro-sensorial não especificada
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1845068
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades