Pular para o conteúdo
Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio
ORPHA:1000CID-10 · E70.3CID-11 · LD2H.YOMIM 300650DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
AudiçãoInício adultaHerança XL
Também conhecida comoOASD

O albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio (OASD) é um tipo de albinismo ocular hereditário raro, ligado ao X, descrito em um parente africano (7 homens ao longo de 3 gerações) até o momento, caracterizado por deficiência visual grave, íris azul-claras translúcidas, uma redução no pigmento da retina e surdez moderadamente grave na meia-idade (quarta a quinta década de vida). Não está claro se é alélico ao albinismo ocular recessivo ligado ao X ou a uma síndrome genética contígua.

Última verificação: Fonte: sem afirmação sobre o SUS a verificarEm construçãohistóricoSugerir correção
Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

O albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio é uma doença genética muito rara caracterizada pela falta de pigmentação no fundo dos olhos e alterações na visão presentes desde cedo. Com o passar dos anos, os homens acometidos costumam apresentar uma perda de audição moderada a severa que se manifesta na idade adulta, entre os 30 e 50 anos. A condição tem padrão de herança ligado ao cromossomo X e foi associada ao gene AP3D1 em análises laboratoriais. Esta enfermidade não possui tratamento curativo nem consta na lista de PCDTs de doenças raras do SUS, sendo o cuidado baseado no acompanhamento visual, audiológico e em reabilitação.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

O albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio (OASD) é um tipo de albinismo ocular hereditário raro, ligado ao X, descrito em um parente africano (7 homens ao longo de 3 gerações) até o momento, caracterizado por deficiência visual grave, íris azul-claras translúcidas, uma redução no pigmento da retina e surdez moderadamente grave na meia-idade (quarta a quinta década de vida). Não está claro se é alélico ao albinismo ocular recessivo ligado ao X ou a uma síndrome genética contígua.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
9
pacientes catalogados
Início
Adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
6 procedimentos SIGTAPCID-10: E70.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (6)
•
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)
•
Dosagem de ácidos orgânicos na urina
•
Teste de triagem para erros inatos do metabolismo
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👁️
Olhos
5 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Albinismo ocular
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência visual
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Nistagmo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência auditiva neurossensorial
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Fotofobia
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Estrabismo
Frequente (79-30%)
12sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (1)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 12 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Albinismo ocularOcular albinism
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência visualVisual impairment
Muito frequente (99-80%)90%
NistagmoNystagmus
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência auditiva neurossensorialSensorineural hearing impairment
Muito frequente (99-80%)90%
FotofobiaPhotophobia
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa8desde 2018
Últimos 10 anos1publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
20202018Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

AP3D1AP-3 complex subunit delta-1Candidate gene tested inAltamente restrito
MECANISMO DE DOENÇA

Hermansky-Pudlak syndrome 10

A form of Hermansky-Pudlak syndrome, a genetically heterogeneous autosomal recessive disorder characterized by oculocutaneous albinism, bleeding due to platelet storage pool deficiency, and lysosomal storage defects. This syndrome results from defects of diverse cytoplasmic organelles including melanosomes, platelet dense granules and lysosomes. Ceroid storage in the lungs is associated with pulmonary fibrosis, a common cause of premature death in individuals with HPS. HPS10 patients manifest albinism, neutropenia, immunodeficiency, neurodevelopmental delay, generalized seizures, and impaired hearing.

OUTRAS DOENÇAS (3)
Hermansky-Pudlak syndrome 10ocular albinism with late-onset sensorineural deafnessX-linked recessive ocular albinism
HGNC:568UniProt:O14617

Variantes genéticas (ClinVar)

52 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 AP3D1: NM_032482.3(DOT1L):c.62C>T (p.Pro21Leu) ()
🧬 AP3D1: NM_001261826.3(AP3D1):c.2282C>G (p.Pro761Arg) ()
🧬 AP3D1: NM_001261826.3(AP3D1):c.733-30C>T ()
🧬 AP3D1: NM_001261826.3(AP3D1):c.1860-1G>T ()
🧬 AP3D1: NM_001261826.3(AP3D1):c.2937+83C>T ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

📖Melhor nível de evidência: Revisão
Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Ocular albinism with infertility and late-onset sensorineural hearing loss.

American journal of medical genetics. Part A2018 Jul

Ocular albinism type 1 (OA1) is caused by mutations in the GPR143 gene located at Xp22.2. The manifestations, which are due to hypopigmentation, are confined to the eyes and optic pathway. OA1 associated with late-onset sensorineural hearing loss was previously reported in a single family and hypothesized to be caused by a contiguous gene deletion syndrome involving GPR143 and the adjacent gene, TBL1X. Here, we report on a family with OA1, infertility, late-onset sensorineural hearing loss, and a small interstitial Xp microdeletion including the GPR143, TBL1X, and SHROOM2 genes. In addition, we re-examined a patient previously described with OA1, infertility and a similar Xp deletion with audiologic follow-up showing a late-onset sensorineural hearing loss. Our results raise an intriguing question about the possibility for TBL1X (absence) involvement in this type of hearing loss. However, our study cannot claim a causative relationship and more convincing evidence is needed before the hypothesis can be accepted that TBL1X could be involved in late-onset sensorineural hearing loss and that ocular albinism with late-onset sensorineural hearing loss can present itself as a contiguous gene deletion/microdeletion syndrome. The finding of infertility in all affected male patients demonstrates that this deletion, including the SHROOM2 gene, may be a potentially causative X-linked genetic factor of male infertility.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Doença com base genética

Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio e no aconselhamento genético da família.

Vai consultar um especialista? Confirme o registro dele no conselho.
Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Não há cura conhecida nem tratamentos farmacológicos aprovados para erradicar a doença. O cuidado clínico é voltado à preservação da visão e à adaptação com suportes para a audição ao longo da vida.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:1000
    Orphanet
  2. GARD:592
    GARD (NIH)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/albinismo-ocular-com-surdez-neurossensorial-de-inicio-tardio

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio

ORPHA:1000 · MONDO:0010390
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
6 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
9 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
E70.3 · Albinismo
CID-11
Início
Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1845069
EuropePMC

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Rara