O albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio (OASD) é um tipo de albinismo ocular hereditário raro, ligado ao X, descrito em um parente africano (7 homens ao longo de 3 gerações) até o momento, caracterizado por deficiência visual grave, íris azul-claras translúcidas, uma redução no pigmento da retina e surdez moderadamente grave na meia-idade (quarta a quinta década de vida). Não está claro se é alélico ao albinismo ocular recessivo ligado ao X ou a uma síndrome genética contígua.
Introdução
O que você precisa saber de cara
O albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio é uma doença genética muito rara caracterizada pela falta de pigmentação no fundo dos olhos e alterações na visão presentes desde cedo. Com o passar dos anos, os homens acometidos costumam apresentar uma perda de audição moderada a severa que se manifesta na idade adulta, entre os 30 e 50 anos. A condição tem padrão de herança ligado ao cromossomo X e foi associada ao gene AP3D1 em análises laboratoriais. Esta enfermidade não possui tratamento curativo nem consta na lista de PCDTs de doenças raras do SUS, sendo o cuidado baseado no acompanhamento visual, audiológico e em reabilitação.
O albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio (OASD) é um tipo de albinismo ocular hereditário raro, ligado ao X, descrito em um parente africano (7 homens ao longo de 3 gerações) até o momento, caracterizado por deficiência visual grave, íris azul-claras translúcidas, uma redução no pigmento da retina e surdez moderadamente grave na meia-idade (quarta a quinta década de vida). Não está claro se é alélico ao albinismo ocular recessivo ligado ao X ou a uma síndrome genética contígua.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 4 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 12 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.
Hermansky-Pudlak syndrome 10
A form of Hermansky-Pudlak syndrome, a genetically heterogeneous autosomal recessive disorder characterized by oculocutaneous albinism, bleeding due to platelet storage pool deficiency, and lysosomal storage defects. This syndrome results from defects of diverse cytoplasmic organelles including melanosomes, platelet dense granules and lysosomes. Ceroid storage in the lungs is associated with pulmonary fibrosis, a common cause of premature death in individuals with HPS. HPS10 patients manifest albinism, neutropenia, immunodeficiency, neurodevelopmental delay, generalized seizures, and impaired hearing.
Variantes genéticas (ClinVar)
52 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
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Doença com base genética
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
Não há cura conhecida nem tratamentos farmacológicos aprovados para erradicar a doença. O cuidado clínico é voltado à preservação da visão e à adaptação com suportes para a audição ao longo da vida.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/albinismo-ocular-com-surdez-neurossensorial-de-inicio-tardio
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
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Albinismo ocular com surdez neurossensorial de início tardio
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)