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Xantinúria hereditária
ORPHA:3467CID-10 · E79.8CID-11 · 5C55.00DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
kidneyInício todas idadesHerança AR
Sinônimos clínicos: Urolitíase xântica · Deficiência de xantina desidrogenase

A xantinúria hereditária é um distúrbio do metabolismo das purinas devido à deficiência hereditária da enzima xantina desidrogenase/oxidase e é caracterizada por concentrações muito baixas (ou indetectáveis) de ácido úrico no sangue e na urina e concentrações muito altas de xantina na urina, levando à urolitíase.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A xantinúria hereditária é uma condição genética rara que altera a maneira como o organismo processa substâncias chamadas purinas. Ela faz com que a pessoa tenha níveis muito baixos de ácido úrico no sangue e acumule xantina na urina, o que favorece a formação de pedras nos rins. O indivíduo pode sentir dores nas costas e nas laterais do abdômen, sangue na urina e infecções urinárias de repetição. No Brasil, a doença não conta com um protocolo PCDT próprio nem remédios específicos fornecidos pelo SUS, mas o acompanhamento nefrológico é garantido pela rede pública.

📋
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A xantinúria hereditária é um distúrbio do metabolismo das purinas devido à deficiência hereditária da enzima xantina desidrogenase/oxidase e é caracterizada por concentrações muito baixas (ou indetectáveis) de ácido úrico no sangue e na urina e concentrações muito altas de xantina na urina, levando à urolitíase.

Publicações científicas
72 artigos
Último publicado: 2024 Nov 19

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
150
pacientes catalogados
Início
All ages
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
6 procedimentos SIGTAPCID-10: E79.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (6)
•
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)
•
Dosagem de ácidos orgânicos na urina
•
Teste de triagem para erros inatos do metabolismo
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫘
Rins
11 sintomas
📏
Crescimento
5 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Hipouricemia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Urato urinário diminuído
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Deficiência de aldeído oxidase
Frequente (79-30%)
55%prev.
Atividade reduzida da xantina desidrogenase
Frequente (79-30%)
55%prev.
Aumento da hipoxantina urinária
Frequente (79-30%)
55%prev.
Nefrolitíase por xantina
Frequente (79-30%)
28sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (9)
Ocasional (9)
Muito raro (1)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HipouricemiaHypouricemia
Muito frequente (99-80%)90%
Urato urinário diminuídoDecreased urinary urate
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência de aldeído oxidaseAldehyde oxidase deficiency
Frequente (79-30%)55%
Atividade reduzida da xantina desidrogenaseReduced xanthine dehydrogenase activity
Frequente (79-30%)55%
Aumento da hipoxantina urináriaIncreased urinary hypoxanthine
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico72PubMed
Últimos 10 anos21publicações
Pico20207 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026📈 2020Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

XDHXanthine dehydrogenase/oxidaseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (3)
Purine catabolismAzathioprine ADMEButyrophilin (BTN) family interactions
MECANISMO DE DOENÇA

Xanthinuria 1

A disorder characterized by excretion of very large amounts of xanthine in the urine and a tendency to form xanthine stones. Uric acid is strikingly diminished in serum and urine. XAN1 is due to isolated xanthine dehydrogenase deficiency. Patients can metabolize allopurinol.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Fígado
26.1 TPM
Intestino delgado
12.4 TPM
Esôfago - Mucosa
7.6 TPM
Cólon transverso
4.7 TPM
Glândula salivar
3.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
xanthinuria type I
HGNC:12805UniProt:P47989
MOCOSMolybdenum cofactor sulfuraseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Molybdenum cofactor biosynthesis
MECANISMO DE DOENÇA

Xanthinuria 2

A disorder characterized by excretion of very large amounts of xanthine in the urine and a tendency to form xanthine stones. Uric acid is strikingly diminished in serum and urine. In addition, XAN2 patients cannot metabolize allopurinol into oxypurinol due to dual deficiency of xanthine dehydrogenase and aldehyde oxidase.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Glândula adrenal
14.8 TPM
Ovário
14.3 TPM
Fibroblastos
12.6 TPM
Fígado
11.8 TPM
Esôfago - Mucosa
5.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
xanthinuria type II
HGNC:18234UniProt:Q96EN8

Variantes genéticas (ClinVar)

187 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MOCOS: GRCh38/hg38 18q11.1-23(chr18:20966775-80255845)x3 ()
🧬 MOCOS: NM_017947.4(MOCOS):c.1690C>T (p.Gln564Ter) ()
🧬 MOCOS: NM_017947.4(MOCOS):c.1886del (p.Lys629fs) ()
🧬 MOCOS: GRCh37/hg19 18q12.1-12.2(chr18:28752661-34829582)x1 ()
🧬 MOCOS: NM_017947.4(MOCOS):c.230dup (p.Tyr77Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 453 variantes classificadas pelo ClinVar.

91
362
Patogênica (20.1%)
VUS (79.9%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
XDH: NM_000379.4(XDH):c.3174del (p.Thr1059fs) [Likely pathogenic]
XDH: NM_000379.4(XDH):c.169A>T (p.Lys57Ter) [Likely pathogenic]
XDH: NM_000379.4(XDH):c.442_443del (p.Cys148fs) [Likely pathogenic]
XDH: NM_000379.4(XDH):c.496-2A>G [Likely pathogenic]
XDH: NM_000379.4(XDH):c.1690G>T (p.Val564Leu) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

4 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Xantinúria hereditária

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

🥇Melhor nível de evidência: Diretriz
Timeline de publicações
21 papers (10 anos)
#1

Hypouricaemia in a patient with hereditary xanthinuria type I.

Lancet (London, England)2024 Apr 13
#2

[Analysis of a family with hypouricemia due to type Ⅰ xanthinuria].

Zhonghua yi xue za zhi2024 Nov 19

This article reports a patient presenting with"extremely low uric acid levels in blood and urine"clinically along with reviewing relevant literature to consider a diagnosis of xanthinuria. Peripheral blood samples of the patient and her family were further collected for xanthine dehydrogenase(XDH) gene sequencing, showing that the patient had compound heterozygous mutations in exon 19:c.1995_2006del12(p.His666_Gly669del) and exon 10:c.871G>T(p.Glu291*), however no mutations were found in the gene encoding MOCOS on chromosome 18, confirming the diagnosis of hereditary xanthinuria type Ⅰ.The patient's father, son and daughter carried heterozygous mutations in exon 19:c.1995_2006del12(p.His666_Gly669del), and the mother carried heterozygous mutations in exon 10:c.871G>T(p.Glu291*).Mutations in the XDH gene cause a lack of xanthine oxidoreductase function, which hinders the production of uric acid, leading to very low or undetectable levels in blood and urine. Patients present clinically with hematuria, renal colic, urolithiasis, and even acute renal failure. Through the diagnosis and treatment of this patient and literature review, the article aims to deepen the understanding of purine metabolism and uric acid production process, and improve the clinicians' diagnosis and treatment ability of hypouricemia. 本文报道1例以“血清和尿液尿酸水平极低”为临床表现的患者,复习相关文献考虑诊断为黄嘌呤尿症。进一步采集患者及其家系的外周血样进行黄嘌呤脱氢酶(XDH)基因测序,发现在其外显子19:c.1995_2006del12(p.His666_Gly669del)和外显子10:c.871G>T(p.Glu291*)存在复合杂合突变,而18号染色体上编码钼辅因子硫化酶基因未发现突变,确诊为遗传性Ⅰ型黄嘌呤尿症。患者父亲、儿子和女儿携带外显子19:c.1995_2006del12(p.His666_Gly669del)杂合突变,母亲携带外显子10:c.871G>T(p.Glu291*)杂合突变。XDH基因突变导致黄嘌呤氧化还原酶功能缺乏,从而阻碍了尿酸生成,使血液和尿液尿酸水平非常低或检测不到。临床可表现为血尿、肾绞痛、尿石症,甚至急性肾功能衰竭。通过本例患者的诊治和文献复习,旨在加深对嘌呤代谢及尿酸产生过程的认识,提高临床医师对低尿酸血症的诊治能力。.

#3

Kidney Failure Secondary to Hereditary Xanthinuria due to a Homozygous Deletion of the XDH Gene in the Absence of Overt Kidney Stone Disease.

Nephron2024

Hereditary xanthinuria (HXAN) is a rare metabolic disorder that results from mutations in either the xanthine dehydrogenase (XDH) or the molybdenum cofactor sulfurase genes (MOCOS), respectively defining HXAN type I and type II. Hypouricemia, hypouricosuria, and abnormally high plasma and urine levels of xanthine, causing susceptibility to xanthine nephrolithiasis and deposition of xanthine crystals in tissues, are the metabolic hallmarks of HXAN. Several pathogenic variants in the XDH gene have so far been identified in patients with HXAN type I, but the clinical phenotype associated with the whole deletion of the human XDH gene is unknown. Herein, we report the case of a woman diagnosed with HXAN, whose molecular genetic testing revealed a homozygous microdeletion involving the XDH gene. Distinctive features of her medical history were the diagnosis of arterial hypertension and microalbuminuria at 22 years of age; a single pregnancy at the age of 25, complicated by proteinuria and transient kidney function deterioration in the third trimester; unexplained severe hypouricemia incidentally discovered during pregnancy; inability to breastfeed her newborn daughter due to primary agalactia; chronic kidney disease (CKD) stage 3 diagnosed at age 35; and progression to end-stage kidney disease over the next 12 years. Protocol noninvasive laboratory and imaging investigation was not informative as to the cause of CKD. This is the first description of the clinical phenotype associated with a natural knockout of the human XDH gene. Despite the lack of kidney histopathology data, the striking similarities with the phenotypes exhibited by comparable murine models validate the latter as useful sources of mechanistic insights for the pathogenesis of the human disease, supporting the hypothesis that the absence of xanthine dehydrogenase activity might represent a susceptibility factor for chronic tubulointerstitial nephritis, even in patients without kidney stones.

#4

Research progress on renal calculus associate with inborn error of metabolism.

Zhejiang da xue xue bao. Yi xue ban = Journal of Zhejiang University. Medical sciences2023 Apr 25

Renal calculus is a common disease with complex etiology and high recurrence rate. Recent studies have revealed that gene mutations may lead to metabolic defects which are associated with the formation of renal calculus, and single gene mutation is involved in relative high proportion of renal calculus. Gene mutations cause changes in enzyme function, metabolic pathway, ion transport, and receptor sensitivity, causing defects in oxalic acid metabolism, cystine metabolism, calcium ion metabolism, or purine metabolism, which may lead to the formation of renal calculus. The hereditary conditions associated with renal calculus include primary hyperoxaluria, cystinuria, Dent disease, familial hypomagnesemia with hypercalciuria and nephrocalcinosis, Bartter syndrome, primary distal renal tubular acidosis, infant hypercalcemia, hereditary hypophosphatemic rickets with hypercalciuria, adenine phosphoribosyltransferase deficiency, hypoxanthine-guanine phosphoribosyltransferase deficiency, and hereditary xanthinuria. This article reviews the research progress on renal calculus associated with inborn error of metabolism, to provide reference for early screening, diagnosis, treatment, prevention and recurrence of renal calculus. 肾结石是一种病因复杂且易复发的常见疾病。人类基因组关联性研究发现多种基因突变导致的代谢缺陷与结石形成有关,其中单基因病例占比较高。基因突变引起酶功能、代谢通路、离子转运、受体敏感性等改变,导致草酸代谢、胱氨酸代谢、钙离子代谢、嘌呤代谢等缺陷,易产生遗传性肾结石。如原发性高草酸尿症、胱氨酸尿症、登特病、家族性低镁血症合并高钙尿和肾钙盐沉着症、巴特综合征、原发性远端肾小管酸中毒、婴儿高钙血症、遗传性低磷性佝偻病伴高钙尿症、腺嘌呤磷酸核糖基转移酶缺乏症、次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖基转移酶缺乏症、遗传性黄嘌呤尿症等都与遗传性肾结石相关。本文就遗传性代谢缺陷所致肾结石的研究进展进行回顾,增加对草酸代谢、胱氨酸代谢、钙离子代谢、嘌呤代谢等缺陷致肾结石的认知,以便早期筛查、诊治及预防复发。. Renal calculus is a common disease with complex etiology and high recurrence rate. Recent studies have revealed that gene mutations may lead to metabolic defects which are associated with the formation of renal calculus, and single gene mutation is involved in relative high proportion of renal calculus. Gene mutations cause changes in enzyme function, metabolic pathway, ion transport, and receptor sensitivity, causing defects in oxalic acid metabolism, cystine metabolism, calcium ion metabolism, or purine metabolism, which may lead to the formation of renal calculus. The hereditary conditions associated with renal calculus include primary hyperoxaluria, cystinuria, Dent disease, familial hypomagnesemia with hypercalciuria and nephrocalcinosis, Bartter syndrome, primary distal renal tubular acidosis, infant hypercalcemia, hereditary hypophosphatemic rickets with hypercalciuria, adenine phosphoribosyltransferase deficiency, hypoxanthine-guanine phosphoribosyltransferase deficiency, and hereditary xanthinuria. This article reviews the research progress on renal calculus associated with inborn error of metabolism, to provide reference for early screening, diagnosis, treatment, prevention and recurrence of renal calculus.

#5

Hypouricemia with recurrent nephrolithiasis: an overlooked entity: Answers.

Pediatric nephrology (Berlin, Germany)2023 Oct

Publicações recentes

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📚 EuropePMC40 artigos no totalmostrando 21

2024

[Analysis of a family with hypouricemia due to type Ⅰ xanthinuria].

Zhonghua yi xue za zhi
2024

Hypouricaemia in a patient with hereditary xanthinuria type I.

Lancet (London, England)
2024

Kidney Failure Secondary to Hereditary Xanthinuria due to a Homozygous Deletion of the XDH Gene in the Absence of Overt Kidney Stone Disease.

Nephron
2023

Research progress on renal calculus associate with inborn error of metabolism.

Zhejiang da xue xue bao. Yi xue ban = Journal of Zhejiang University. Medical sciences
2023

Hypouricemia with recurrent nephrolithiasis: an overlooked entity: Answers.

Pediatric nephrology (Berlin, Germany)
2022

Monogenic urinary lithiasis in Tunisian children: 25 years' experience of a referral center.

La Tunisie medicale
2021

Multiple variants in XDH and MOCOS underlie xanthine urolithiasis in dogs.

Molecular genetics and metabolism reports
2021

Identification of a new mutation in the human xanthine dehydrogenase responsible for xanthinuria type I.

Advances in laboratory medicine
2020

Glasgow Early Treatment Arm Favirpiravir (GETAFIX) for adults with early stage COVID-19: A structured summary of a study protocol for a randomised controlled trial.

Trials
2020

A Trial of Favipiravir and Hydroxychloroquine combination in Adults Hospitalized with moderate and severe Covid-19: A structured summary of a study protocol for a randomised controlled trial.

Trials
2020

Fortuitous Discovery of Hereditary Xanthinuria.

Clinical laboratory
2020

Urolithiasis due to Hereditary Xanthinuria Type II: A Long-term Follow-up report.

Indian pediatrics
2020

Modified forearm ischemic test in hypouricemic patients.

Nucleosides, nucleotides &amp; nucleic acids
2020

Beware of the Uric Acid: Severe Azathioprine Myelosuppression in a Patient With Juvenile Idiopathic Arthritis and Hereditary Xanthinuria.

Journal of clinical rheumatology : practical reports on rheumatic &amp; musculoskeletal diseases
2020

XANTHINE NEPHROLITHIASIS IN JUVENILE CAPTIVE GIANT OTTERS (PTERONURA BRASILIENSIS).

Journal of zoo and wildlife medicine : official publication of the American Association of Zoo Veterinarians
2019

Hereditary xanthinuria in a goat.

Journal of veterinary internal medicine
2019

Renal stone and chronic kidney failure associated with hypouricemia: Answers.

Pediatric nephrology (Berlin, Germany)
2019

Renal stone and chronic kidney failure associated with hypouricemia: Questions.

Pediatric nephrology (Berlin, Germany)
2018

Thiopurine-induced toxicity is associated with dysfunction variant of the human molybdenum cofactor sulfurase gene (xanthinuria type II).

Toxicology and applied pharmacology
2018

Hereditary xanthinuria is not so rare disorder of purine metabolism.

Nucleosides, nucleotides &amp; nucleic acids
2015

Hereditary xanthinuria and urolithiasis in a domestic shorthair cat.

Comparative clinical pathology
Ver todos os 40 no EuropePMC

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Perguntas frequentes

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Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma doença genética rara do metabolismo das purinas causada pela deficiência da enzima xantina desidrogenase/oxidase. Ela gera quantidades muito reduzidas de ácido úrico e grande eliminação de xantina pela urina.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Research progress on renal calculus associate with inborn error of metabolism.
    Zhejiang da xue xue bao. Yi xue ban = Journal of Zhejiang University. Medical sciences2023PMID 37283101
  2. ORPHA:3467
    Orphanet
  3. GARD:16628
    GARD (NIH)
  4. Q1476965
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Xantinúria hereditária. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/xantinuria-hereditaria

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Xantinúria hereditária

ORPHA:3467 · MONDO:0018106
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
6 procedimentos
Geral
Prevalência
Unknown
Casos
150 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E79.8 · Outros distúrbios do metabolismo da purina e pirimidina
CID-11
Início
All ages
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0220988
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
Evidência
🥇 Diretriz

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara