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Dissecção da aorta familiar
ORPHA:229CID-10 · I71.0CID-11 · BD50.ZOMIM 607086DOENÇA RARA

A dissecção da artéria vertebral (DAV) é uma dissecção (ruptura) do revestimento interno da artéria vertebral. Esta artéria situa-se no pescoço e fornece sangue ao cérebro. Após a ruptura, o sangue entra na parede arterial e forma um trombo, fazendo com que a parede arterial aumente de espessura e impedindo o fluxo de sangue. Os sintomas incluem dores de cabeça e pescoço e sintomas de acidente vascular cerebral (AVC) intermitentes ou permanentes, como dificuldade em articular palavras, dificuldades de coordenação motora e perda de visão. A condição é geralmente diagnosticada com recurso a tomografia computorizada (TAC) com contraste ou ressonância magnética (RM).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença genética rara associada a mutações no gene MYH11, predispondo à dissecção da aorta e outras anomalias vasculares. Caracteriza-se por alto risco de dissecção em múltiplos segmentos da aorta, necrose cística da média e outras manifestações cardiovasculares.

Pesquisas ativas
2 ensaios
5 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
17 artigos
Último publicado: 2025 Feb

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
All ages
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: I71.0
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

❤️
Coração
9 sintomas
🫁
Pulmão
2 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Necrose cística da média da aorta
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Função ventricular esquerda anormal
Frequente (79-30%)
55%prev.
Cardiomegalia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Aterosclerose da artéria coronária
Frequente (79-30%)
55%prev.
Persistência do canal arterial
Frequente (79-30%)
55%prev.
Dissecção da aorta descendente
Frequente (79-30%)
19sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (12)
Ocasional (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 19 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Necrose cística da média da aortaCystic medial necrosis of the aorta
Muito frequente (99-80%)90%
Função ventricular esquerda anormalAbnormal left ventricular function
Frequente (79-30%)55%
CardiomegaliaCardiomegaly
Frequente (79-30%)55%
Aterosclerose da artéria coronáriaCoronaryartery atherosclerosis
Frequente (79-30%)55%
Persistência do canal arterialPatent ductus arteriosus
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico17PubMed
Últimos 10 anos6publicações
Pico20192 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026🧪 2007Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

MYH11Myosin-11Candidate gene tested inAltamente restrito
FUNÇÃO

Muscle contraction

LOCALIZAÇÃO

Melanosome

VIAS BIOLÓGICAS (8)
RHO GTPases activate PAKsRHO GTPases Activate ROCKsRHO GTPases activate PKNsRHO GTPases activate CITSema4D induced cell migration and growth-cone collapse
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Esôfago - Muscular
8417.6 TPM
Cólon sigmoide
7101.3 TPM
Esôfago - Junção
6634.6 TPM
Artéria tibial
5189.9 TPM
Bladder
3106.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (7)
megacystis-microcolon-intestinal hypoperistalsis syndrome 2visceral myopathy 2aortic aneurysm, familial thoracic 4acute myeloid leukemia with abnormal bone marrow eosinophils inv(16)(p13q22) or t(16;16)(p13;q22)
HGNC:7569UniProt:P35749

Variantes genéticas (ClinVar)

849 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MYH11: NM_002474.3(MYH11):c.4955C>T (p.Ala1652Val) ()
🧬 MYH11: NM_002474.3(MYH11):c.3071del (p.Asn1024fs) ()
🧬 MYH11: NM_001040113.2(MYH11):c.654+1G>T ()
🧬 MYH11: NM_002474.3(MYH11):c.499C>T (p.Gln167Ter) ()
🧬 MYH11: NM_002474.3(MYH11):c.4658A>G (p.Asp1553Gly) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico4
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 4 ensaios
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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

5 ensaios clínicos encontrados, 2 ativos.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
6 papers (10 anos)
#1

Fibrillin-1 G234D mutation in the hybrid1 domain causes tight skin associated with dysregulated elastogenesis and increased collagen cross-linking in mice.

Matrix biology : journal of the International Society for Matrix Biology2025 Feb

Fibrillin-1, an extracellular matrix (ECM) protein encoded by the FBN1 gene, serves as a microfibril scaffold crucial for elastic fiber formation and homeostasis in pliable tissue such as the skin. Aside from causing Marfan syndrome, some mutations in FBN1 result in scleroderma, marked by hardened and thicker skin which limits joint mobility. Here, we describe a tight skin phenotype in the Fbn1G234D/G234D mice carrying a corresponding variant of FBN1 in the hybrid1 domain that was identified in a patient with familial aortic dissection. Unlike scleroderma, skin thickness and collagen fiber abundance do not change in the Fbn1G234D/G234D mutant skin. Instead, increased collagen cross-links were observed. In addition, short elastic fibers were sparsely located underneath the panniculus muscle layer, and an abundance of thin, aberrant elastic fibers was increased within the subcutaneous fascia, which may have tightened skin attachment to the underlying skeletal muscle. Structurally, Fbn1G234D/G234D microfibrils have a disrupted shoulder region that shares similarities with hybrid1 deletion mutant microfibrils. We then demonstrate the consequence of fibrillin-1 G234D mutation on dermal fibroblast functions. Mutant primary fibroblasts produce fewer elastic fibers, exhibit slower migration and increased cell stiffness. Moreover, secretome from mutant fibroblasts are marked by enhanced secretion of ECM, ECM-modifying enzymes, proteoglycans and cytokines, which are pro-tissue repair/fibrogenic. The transcriptome of mutant fibroblasts displays an increased expression of myogenic developmental and immune-related genes. Our study proposes that imbalanced ECM homeostasis due to a fibrillin-1 G234D mutation impacts fibroblast properties with potential ramifications on skin function.

#2

Symptomatic familial primary iris cysts at the pupillary margin in three consecutive generations: A case series.

American journal of ophthalmology case reports2023 Jun

Iris cysts are uncommon lesions, most of them are iris pigment epithelial (IPE) cysts which typically manifest in adults as unilateral single cysts, are typically asymptomatic and rarely require treatment. The most frequent location of IPE cysts is the iris periphery and the iridociliary sulcus, whereas pupillary cysts are rare. This observational case series aims to describe a unique occurrence of bilateral pupillary IPE cysts in three consecutive generations of a single family. The series describes eight patients of a single family with no consanguineous marriage. All patients have IPE cysts with remarkable abnormally-shaped pupils. The patients were examined at the slit-lamp and imaged with anterior segment optical coherence tomography. Three brothers (14, 19 and 28 years old) were symptomatic and suffered from hemeralopia and reduced visual acuity. ND-YAG laser was successful in relieving the symptoms in the two younger brothers. No recurrence or refill of the cysts occurred after laser application and no intra- or ppostoperative complications were observed during a 9-month follow-up. The older family members showed spontaneously shrunken IPE cysts. IPE cysts are considered idiopathic with an unclear origin. The rare familial incidence of the cysts suggests an autosomal dominant heredity pattern. Many theories were proposed to explain the origin of cysts and none is conclusive. Their principal clinical significance is their similarity to pigmented iris tumors, but they might also cause visual symptoms. Treatment modalities vary from less invasive chemical compounds and ND: YAG laser application to more invasive surgical procedures with disparate efficacy and safety. In the case of multiple cysts, examination of other family members is worthy even when asymptomatic and cardiac consultation of affected patients is warranted as IPE cysts may proclaim a coexisting cardiovascular abnormality, such as familial aortic dissection.

#3

Familial Thoracic Aortic Dissection.

Radiologic technology2021 May

This case report details familial aortic dissection in 2 second-degree blood relatives who experienced sudden aortic dissections. One patient underwent emergency computed tomography angiography (CTA) and the other underwent magnetic resonance angiography (MRA). These imaging examinations were instrumental in revealing each patient's condition. One patient died of dissection rupture while being prepped for surgery. The other patient underwent surgery, recovered, and undergoes continual monitoring for the condition. A positive family history of aortic dissection should be considered in patients presenting with aortic emergencies. Many genes can contribute to this condition, with most genes relating to smooth muscle and connective tissue disorders. Imaging studies for evaluating and monitoring aortic dissection include transesophageal echocardiography, CTA, and MRA. Surgical treatment is possible for aortic dissection, with the goals being to stabilize the dissection and reduce the possibility of rupture. The mortality rate for aortic dissection is high, with the main cause of death being dissection rupture. Lifelong monitoring of survivors and first-degree relatives is recommended.

#4

Descending threshold for ascending aortic aneurysmectomy: Is it time for a "left-shift" in guidelines?

The Journal of thoracic and cardiovascular surgery2019 Jan

Current guidelines on the management of thoracic aortic disease recommend that the ascending aorta be replaced when it reaches the size of 5.5 cm. Recently emerging data suggest that this criterion may need to be shifted to the left, signifying a recommendation to operate on patients with smaller aortic sizes. The data that support the need for a leftward shift in the guidelines include (1) novel and more granular data on the natural history of ascending aortic aneurysm between 5 and 6 cm showing that 2 hinge risk points exist-one at 5.25 cm, and the other at 5.75 cm; (2) aortic diameter before the moment of aortic dissection is at least 7 mm smaller than postdissection aortic size; (3) the advent of a semiautomated centerline method of imaging assessment seems to underestimate true ascending aortic size; (4) aortic surgery in the present era is very safe and its benefits outweigh the associated risks; (5) genetic testing via high-throughput next-generation sequencing identifies genetic defects responsible for aortic catastrophes at smaller aortic sizes; and (6) familial aortic dissection occurrence suggests that family members of an aortic dissection victim who harbor a sizable aneurysm should be operated on regardless of aortic size.

#5

Familial Aortic Dissection in a Young Adult Caused by MYH11 Gene Mutation.

The Annals of thoracic surgery2019 Jul

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Doenças relacionadas

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Fibrillin-1 G234D mutation in the hybrid1 domain causes tight skin associated with dysregulated elastogenesis and increased collagen cross-linking in mice.
    Matrix biology : journal of the International Society for Matrix Biology· 2025· PMID 39615636mais citado
  2. Symptomatic familial primary iris cysts at the pupillary margin in three consecutive generations: A case series.
    American journal of ophthalmology case reports· 2023· PMID 37008687mais citado
  3. Familial Thoracic Aortic Dissection.
    Radiologic technology· 2021· PMID 33903262mais citado
  4. Descending threshold for ascending aortic aneurysmectomy: Is it time for a "left-shift" in guidelines?
    The Journal of thoracic and cardiovascular surgery· 2019· PMID 30557953mais citado
  5. Familial Aortic Dissection in a Young Adult Caused by MYH11 Gene Mutation.
    The Annals of thoracic surgery· 2019· PMID 30885847mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:229(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:607086(OMIM)
  3. MONDO:0024559(MONDO)
  4. GARD:15408(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q5432930(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Dissecção da aorta familiar
Compêndio · Raras BR

Dissecção da aorta familiar

ORPHA:229 · MONDO:0024559
Prevalência
Unknown
CID-10
I71.0 · Aneurisma dissecante da aorta [qualquer porção]
CID-11
Ensaios
2 ativos
Início
All ages
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0345050
EuropePMC
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DiscussaoAtiva

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