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Síndrome Barber-Say
ORPHA:1231CID-10 · Q87.0CID-11 · LD27.3OMIM 209885DOENÇA RARA

A síndrome de Barber Say (BSS) é uma displasia ectodérmica rara de início neonatal caracterizada por hipertricose congênita generalizada, pele atrófica, ectrópio e microstomia.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de Barber Say (BSS) é uma displasia ectodérmica rara de início neonatal caracterizada por hipertricose congênita generalizada, pele atrófica, ectrópio e microstomia.

Publicações científicas
27 artigos
Último publicado: 2024 Mar-Apr

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
16
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
12 sintomas
🧬
Pele e cabelo
7 sintomas
👂
Ouvidos
4 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas
🦴
Ossos e articulações
3 sintomas

+ 24 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
HP:0003577
Frequência: 12/12
100%prev.
Boca larga
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Nariz bulboso
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Hipertricose
Frequência: 12/12
92%prev.
Ectrópio
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aplasia/Hipoplasia da pele
Muito frequente (99-80%)
62sintomas
Muito frequente (12)
Frequente (11)
Ocasional (36)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 62 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HP:0003577
Frequência: 12/12100%
Boca largaWide mouth
Muito frequente (99-80%)100%
Nariz bulbosoBulbous nose
Muito frequente (99-80%)100%
HipertricoseHypertrichosis
Frequência: 12/12100%
EctrópioEctropion
Muito frequente (99-80%)92%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico27PubMed
Últimos 10 anos15publicações
Pico20163 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026📈 2016Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant, Autosomal recessive, Not applicable.

TWIST2Twist-related protein 2Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Binds to the E-box consensus sequence 5'-CANNTG-3' as a heterodimer and inhibits transcriptional activation by MYOD1, MYOG, MEF2A and MEF2C. Also represses expression of pro-inflammatory cytokines such as TNFA and IL1B. Involved in postnatal glycogen storage and energy metabolism (By similarity). Inhibits the premature or ectopic differentiation of preosteoblast cells during osteogenesis, possibly by changing the internal signal transduction response of osteoblasts to external growth factors

LOCALIZAÇÃO

NucleusCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Negative Regulation of CDH1 Gene TranscriptionTranscriptional regulation by RUNX2
MECANISMO DE DOENÇA

Focal facial dermal dysplasia 3, Setleis type

A form of focal facial dermal dysplasia, a group of developmental defects characterized by bitemporal or preauricular skin lesions resembling aplasia cutis congenita. FFDD3 is characterized by distinctive bitemporal scar-like depressions resembling forceps marks, and additional facial features, including a coarse and leonine appearance, absent eyelashes on both lids or multiple rows on the upper lids, absent Meibomian glands, slanted eyebrows, chin clefting, and hypo- or hyperpigmentation of the skin. Histologically, the bitemporal lesion is an ectodermal dysplasia with near absence of subcutaneous fat, suggesting insufficient migration of neural crest cells into the frontonasal process and the first branchial arch.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
258.7 TPM
Cervix Endocervix
146.3 TPM
Cervix Ectocervix
145.6 TPM
Vagina
79.0 TPM
Tecido adiposo
75.2 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
focal facial dermal dysplasia type IIIBarber-Say syndromeablepharon macrostomia syndrome
HGNC:20670UniProt:Q8WVJ9

Variantes genéticas (ClinVar)

94 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TWIST2: GRCh37/hg19 2q33.3-37.3(chr2:206965837-242783384)x3 ()
🧬 TWIST2: GRCh37/hg19 2q37.2-37.3(chr2:236127397-242783384)x3 ()
🧬 TWIST2: NM_001271893.4(TWIST2):c.364C>T (p.Gln122Ter) ()
🧬 TWIST2: Single allele ()
🧬 TWIST2: NC_000002.11:g.(?_237481970)_(242801596_?)del ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome Barber-Say

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
15 papers (10 anos)
#1

Multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas in a patient with mosaic Barber-Say syndrome.

Pediatric dermatology2024

Barber-Say syndrome (BSS) is a rare congenital ectodermal dysplasia with few cases reported in the literature. We describe a 9-year-old boy with congenital generalized hypertrichosis and multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas (RMHs) on his nose and periocular region. Next-generation sequencing, performed in DNA from a blood sample, and RMH tissue, revealed a pathogenic variant in the TWIST2 gene, which was not detected in a salivary sample of the patient, nor in his parents. Therefore, we consider this variant as de novo mosaicism. To our knowledge, this is the first case of multiple RMHs associated with BSS.

#2

High-power laser as a treatment of recurrent gingival fibromatosis in a patient with a rare syndrome: A case report.

Photodermatology, photoimmunology &amp; photomedicine2023 Jan
#3

Ocular adnexal phenotype and management of a patient with mosaic expression of a mutation in TWIST2.

Orbit (Amsterdam, Netherlands)2022 Dec

Ablepharon-macrostomia syndrome (AMS) and Barber-Say syndrome (BSS) are congenital ectodermal dysplasias associated with mutations in the TWIST2 gene. Among the ophthalmic anomalies that occur in these syndromes, underdevelopment of the anterior lamella of the eyelid is a defining feature. Reports of mosaic expression of TWIST2 mutations are extremely rare, with only five confirmed or suspected cases described to date. Mosaic expression of TWIST2 variants is correlated with a less severe phenotype than that reported for the typical expression of TWIST2 variants associated with BSS or AMS. Abnormal development of the anterior lamella appears to be a common feature in all cases of AMS with mosaic expression. Here, we describe the phenotype of a patient with mosaic expression of a TWIST2 mutation that is typically associated with AMS. We additionally describe the surgical approach employed in the treatment of this patient.

#4

Barber Say Syndrome (A New Case Report).

Indian dermatology online journal2019

Barber Say syndrome (BSS) is a rare ectodermal dysplasia with neonatal onset characterized by congenital generalized hypertrichosis, atrophic skin, ectropion and macrostomia. A literature review showed less than 20 previously reported cases of Barber Say syndrome. This presentation reports a one day old female with syndrome face, low hairline, coarse face, macrostomia, thin upper lip, bilateral ectropion and hypertelorism, hypertrichosis, senile skin appearance, hypoplastic nipples and one area of mild skin atrophy. These findings are consistent with BSS.

#5

Multidisciplinary eyelid reconstruction in Barber-Say syndrome: A case report.

Archivos de la Sociedad Espanola de Oftalmologia2019 Apr

Barber-Say syndrome is an unusual dysplasia caused by the mutation of the TWIST2 gene (2q37.3), which encodes a protein that acts at an epigenetic level. The case is presented of a 2-day-old male child in whom ectropion, hypertelorism, hypertrichosis and other dysmorphic features led to the clinical diagnosis of Barber-Say syndrome, which was later confirmed with genetic tests. Around 20 cases have been reported on this syndrome, of which less than half have described the surgical technique, as it represents a surgical challenge. The approach in this case included a lateral tarsorrhaphy and skin grafts taken from the volar surface of the forearm, retroauricular area and supraclavicular fossa, as well as autologous lipografts from the inner side of both thighs for palpebral reconstruction. This is the first case of Barber-Say syndrome in which the use of skin grafts are taken from supraclavicular fossa and forearms.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

📚 EuropePMC19 artigos no totalmostrando 15

2024

Multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas in a patient with mosaic Barber-Say syndrome.

Pediatric dermatology
2023

High-power laser as a treatment of recurrent gingival fibromatosis in a patient with a rare syndrome: A case report.

Photodermatology, photoimmunology &amp; photomedicine
2022

Ocular adnexal phenotype and management of a patient with mosaic expression of a mutation in TWIST2.

Orbit (Amsterdam, Netherlands)
2019

Barber Say Syndrome (A New Case Report).

Indian dermatology online journal
2019

Multidisciplinary eyelid reconstruction in Barber-Say syndrome: A case report.

Archivos de la Sociedad Espanola de Oftalmologia
2018

Ablepharon and craniosynostosis in a patient with a localized TWIST1 basic domain substitution.

American journal of medical genetics. Part A
2018

Clinical Description, Molecular Analysis of TWIST2 Gene, and Surgical Treatment in a Patient With Barber-Say Syndrome.

Ophthalmic plastic and reconstructive surgery
2017

Barber-Say Syndrome and Ablepharon-Macrostomia Syndrome: A Patient's View.

Molecular syndromology
2017

Barber-say syndrome: a confirmed case of TWIST2 gene mutation.

Clinical case reports
2017

The focal facial dermal dysplasias: phenotypic spectrum and molecular genetic heterogeneity.

Journal of medical genetics
2016

Barber-Say syndrome and Ablepharon-Macrostomia syndrome: An overview.

American journal of medical genetics. Part A
2016

Transmission of Barber-Say syndrome from a mosaic father to his child in an Indian family.

Clinical dysmorphology
2016

General anesthesia of a Japanese infant with Barber-Say syndrome: a case report.

JA clinical reports
2015

Recurrent Mutations in the Basic Domain of TWIST2 Cause Ablepharon Macrostomia and Barber-Say Syndromes.

American journal of human genetics
2014

A case of Barber-Say syndrome in a male Japanese newborn.

Clinical case reports
Ver todos os 19 no EuropePMC

Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Multiple rhabdomyomatous mesenchymal hamartomas in a patient with mosaic Barber-Say syndrome.
    Pediatric dermatology· 2024· PMID 37817291mais citado
  2. High-power laser as a treatment of recurrent gingival fibromatosis in a patient with a rare syndrome: A case report.
    Photodermatology, photoimmunology &amp; photomedicine· 2023· PMID 35559584mais citado
  3. Ocular adnexal phenotype and management of a patient with mosaic expression of a mutation in TWIST2.
    Orbit (Amsterdam, Netherlands)· 2022· PMID 34092176mais citado
  4. Barber Say Syndrome (A New Case Report).
    Indian dermatology online journal· 2019· PMID 30984591mais citado
  5. Multidisciplinary eyelid reconstruction in Barber-Say syndrome: A case report.
    Archivos de la Sociedad Espanola de Oftalmologia· 2019· PMID 30455119mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1231(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:209885(OMIM)
  3. MONDO:0008853(MONDO)
  4. GARD:819(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q18616565(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome Barber-Say
Compêndio · Raras BR

Síndrome Barber-Say

ORPHA:1231 · MONDO:0008853
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
16 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant, Autosomal recessive, Not applicable
CID-10
Q87.0 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente o aspecto da face
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1319466
EuropePMC
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